2019年2月24日/醫(yī)麥客 eMedClub/--提到瑞士,，你一定馬上想到瑞士軍刀和雀巢咖啡,。當(dāng)然做藥的人馬上想到的是諾華和羅氏，因?yàn)樵谧钚碌娜蛩幤鬆I(yíng)收TOP10的team中,，這兩位巨頭分別位列第二和第三位（2018年數(shù)據(jù)）,。

小編這么鋪墊了一下，也許一會(huì)要聊的下面這個(gè)大新聞一點(diǎn)都不意外,，因?yàn)橹Z華之前就這么干過,，而且干過兩票。

起得早的和晚上不睡覺的業(yè)內(nèi)人士,，在幾個(gè)小時(shí)之前,，突然爆出一條重量級(jí)的大消息,。傳聞羅氏擬接近50億美元的價(jià)格收購(gòu)基因療法明星公司之一Spark Therapeutics,。Spark公司2018年的收入為6470萬美元，上周五股市收盤時(shí)，Spark公司的市值略低于20億美元,。這是繼2019年1月3日BMS740億美元收購(gòu)新基,、1月7日禮來80億美元收購(gòu)Loxo Oncology之后的又一筆大交易。（華爾街日?qǐng)?bào)）

雖然羅氏和Spark Therapeutics的高管們目前還拒絕對(duì)這一消息進(jìn)行評(píng)論,。但是此輪收購(gòu)如果官宣,，基本確信羅氏在基因治療賽道與競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手們的戰(zhàn)爭(zhēng)號(hào)角已經(jīng)吹響了。

只不過,，諾華的買買買比這來的更早一些,。2018年4月9日，諾華宣布和基因治療公司AveXis達(dá)成協(xié)議,，將以每股218美元的價(jià)格,，總價(jià)87億美元，收購(gòu)AveXis全部流通股,，該股價(jià)較后者4月6日的收盤價(jià)溢價(jià)88%,。交易預(yù)計(jì)將于2018年中期完成。諾華通過此次收購(gòu)更加堅(jiān)定的參與到了基因治療領(lǐng)域,，也擴(kuò)大了其在神經(jīng)科學(xué)和一些罕見病上的影響力,。

其實(shí)，早在2017年12月19日,，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)傳來重磅消息,！批準(zhǔn)了一種新的基因治療藥物L(fēng)uxturna，用于治療兒童和成人患者,，這些患者患有可能會(huì)導(dǎo)致失明的遺傳性視力喪失,。Luxturna是美國(guó)批準(zhǔn)的第一個(gè)直接給藥的基因療法，靶向由特定基因突變引起的疾病,。之后,，諾華馬上宣布已經(jīng)與Spark 達(dá)成了合作協(xié)議，將在美國(guó)以外的地區(qū)共同開發(fā)和推廣這款創(chuàng)新療法,。根據(jù)合作協(xié)議,，諾華將支付給Spark公司1.05億的前期付款，總金額有望達(dá)到1.7億美元,。

這兩位重量級(jí)瑞士玩家的加入,，你說會(huì)大大推進(jìn)基因治療技術(shù)的發(fā)展嗎？

來說說今天被推上熱搜榜的Spark Therapeutics吧,。

很多人沉浸在諾華CART藥物10:0一致性投票的歷史時(shí)刻中時(shí),，Spark Therapeutics其實(shí)也那時(shí)也刷過屏。2017年10月13日,，Spark Therapeutics公司的網(wǎng)站上,，低調(diào)更新了其治療先天遺傳性失明的藥物-- Luxturna,，以16：0全票通過美國(guó)FDA評(píng)審委員會(huì)。

這是美國(guó)第一款利用腺相關(guān)病毒（AAV）作為載體,，“體內(nèi)”直接用藥,，用于治療“基因缺失遺傳病”的基因治療藥物，它的獲批可謂是人類基因治療用藥上的歷史性事件,！

熟悉基因治療領(lǐng)域的讀者一定早就了解,，Spark Therapeutics是一家基因治療公司，研發(fā)針對(duì)于遺傳性視網(wǎng)膜病變(inherited retinal diseases IRDs),、神經(jīng)退行性病變,、通過改變肝臟基因有可能得到治愈的遺傳性疾病等的藥物，這種基因治療通常是一次性給藥就可以治愈疾病,。公司2013年成立,，2015年納斯達(dá)克上市，2017年12月19日首款一次性基因治療RPE65等位基因突變的視網(wǎng)膜萎縮癥藥物獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市,，是基因治療領(lǐng)域的一個(gè)分水嶺事件,。公司目前市值接近$20億。

公司最早的技術(shù)是來自于Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP),，科學(xué)家團(tuán)隊(duì)在基因治療領(lǐng)域已有20多年的經(jīng)驗(yàn)了,，為之后腺病毒相關(guān)載體(adeno-associated viral AAV)平臺(tái)的研發(fā)，工廠的建立,，AAV在骨骼,、肌肉、肝臟中的作用打下了基礎(chǔ),。Spark Therapeutics有320多名領(lǐng)域內(nèi)專業(yè)的員工,，在Philadelphia有48000立方英尺的全球最先進(jìn)的cGMP工廠，這也是基因治療領(lǐng)域首個(gè)及唯一被美國(guó)FDA批準(zhǔn)的工廠,，內(nèi)部生產(chǎn)AAV載體,，有6條線路來滿足超過12個(gè)臨床試驗(yàn)中心的臨床試驗(yàn)進(jìn)行，最后組裝成藥物來滿足臨床需要,。公司連續(xù)2年（2016,，2017）被評(píng)為MIT Technology Review’s list 50的前10名，同時(shí)被評(píng)為2018年Bloomberg Businessweek’s “50 Companies to Watch”之一,。