近兩天,，全球血液疾病權(quán)威紛紛奔赴亞特蘭大，參加2017年美國血液學(xué)會年會（American Society of Hematology,，ASH2017 ）,。 這個(gè)領(lǐng)域每年都有很多創(chuàng)新，一些公司會脫穎而出,。

藍(lán)鳥：物擊中大滿貫

藍(lán)鳥生物（Bluebird Bio）在此次ASH2017大會上發(fā)表了三項(xiàng)引人注目的研究：CAR-T療法bb2121治療高度晚期多發(fā)性骨髓瘤的CRB-401研究的更新結(jié)果,，基因療法LentiGlobin治療β-地中海貧血的HGB-205研究結(jié)果以及治療鐮狀細(xì)胞性貧血的HGB-206研究。

CAR-T現(xiàn)在非常熱門,，諾華和吉利德科學(xué)正在爭奪CAR-T產(chǎn)品的“霸主”地位,， 但到目前為止，它們僅限于白血病和淋巴瘤的類型,。bb2121由藍(lán)鳥和與生物技術(shù)巨頭Celgene共同開發(fā),，靶點(diǎn)是在骨髓瘤細(xì)胞上發(fā)現(xiàn)一種名為BCMA的蛋白質(zhì)?；颊咭郧皣L試了7種藥物（中位數(shù)）,，但都治療失敗了。在這項(xiàng)試驗(yàn)中,，18名患者有17人的癌細(xì)胞縮小,，10人的癌細(xì)胞消失,，這被稱為完全應(yīng)答或未經(jīng)證實(shí)的完全應(yīng)答（見：56%完全緩解！藍(lán)鳥CAR-T療法bb2121驚艷ASH2017）,。

Blubird公司治療另一種血液疾病——β地中海貧血的新工藝同樣令人鼓舞,。 治療超過6個(gè)月的全部3名患者均不需要再輸血，兩名患者的血紅蛋白水平正常,。

最令人鼓舞的結(jié)果可能是在鐮狀細(xì)胞貧血的治療上,。早期在1名鐮狀細(xì)胞病人的試驗(yàn)中就顯示令人興奮的結(jié)果，而后治療7個(gè)病人并沒有顯示出類似的好處,。 現(xiàn)在，有兩名患者顯示了同樣積極的結(jié)果,。

BioMarin：血友病基因治療印象深刻

BioMarin和Spark兩家公司兩種不同的基因治療產(chǎn)品顯示了潛在治愈血友病A的希望,，血友病A是最常見的引起失控性出血的遺傳性疾病，患者體內(nèi)因缺乏關(guān)鍵的凝血因子VIII而無法有效地凝血,。目前,，治療甲型血友病的標(biāo)準(zhǔn)療法是每周3次預(yù)防性地輸注凝血因子VIII。BioMarin利用腺病毒載體讓患者體內(nèi)的因子VIII血液濃度接近正常水平,，恢復(fù)正常凝血能力,。在高劑量組里，BioMarin的方法帶來了更高的凝血因子VIII水平——在接受治療的78周后,，中位凝血因子VIII水平為90%,，平均凝血因子VIII水平則為89%。

Spark：數(shù)據(jù)引起爭議股價(jià)大跌

值得一提的是,，即使用較低的劑量,，BioMarin的方法也使得患者的凝血因子VIII水平接近或抵達(dá)了正常值。相比之下,，Spark 公布的數(shù)據(jù)有一個(gè)很大的爭議：血液中的凝血因子水平有多高,？從數(shù)據(jù)上看，Spark似乎更保守,，SPK-8011不同劑量效果variability 太大,，即數(shù)據(jù)看起來相當(dāng)不穩(wěn)定，此外其時(shí)間表落后于BioMarin,?；诖耍琒park的股價(jià)大跌,。

羅氏：咆哮AHS2017

羅氏的泊妥珠單抗vedotin的生存曲線令人印象深刻

這家瑞士制藥巨頭正在對血友病市場帶來巨大潛在干擾——前不久上市的新型抗體Hemlibra具有模仿凝血因子VIII的功能,。對于血液制品公司如Shire，諾和諾德和BioVerativ來說,，Hemlibra能在血友病A市場占多大比例很值得關(guān)注,。這次,，羅氏在ASH會議上又獲得了一場大勝，這是ASH會議上最引人注目的小型癌癥藥物研究之一,。

Polatuzumab Vedotin是羅氏旗下的基因泰克從 Seattle Genetics獲得的抗體-藥物偶聯(lián)物,，在彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤患者中進(jìn)行了試驗(yàn)，這是諾華和吉利德正在開發(fā)CAR-T治療的同一種疾病,。當(dāng)與化療藥苯達(dá)莫司汀和利妥昔單抗聯(lián)用時(shí),，polatuzumab延長了總生存期——OS為一年時(shí)，生存率由標(biāo)準(zhǔn)藥物治療的24%提高到接受polatuzumab的48％,。CAR-T制造商希望在DLBCL中提前行動,，但這可能意味著他們必須與像polatuzumab這樣的藥物競爭。

朱諾：在比賽中停留

與Celgene合作的Juno,，在其領(lǐng)先的CAR-T因副作用而落后于諾華和風(fēng)箏?，F(xiàn)在正在開發(fā)JCAR017，這是一種旨在更安全,，更有效的T細(xì)胞混合物,。

最高劑量時(shí)，19名患者中有13名完全緩解,，68％的完全緩解率優(yōu)于任何其他CAR-T,。在接受任何劑量的67名患者中，1％具有嚴(yán)重的免疫反應(yīng),，15％具有神經(jīng)毒性,，這對于CAR-T技術(shù)的發(fā)展也是可圈可點(diǎn)的。Juno希望將這項(xiàng)技術(shù)用于疾病的早期階段,。

BluePrint：描繪了一個(gè)偉大的數(shù)字

BluePrint公司的avapritinib在系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥（SM）方面表現(xiàn)出令人印象深刻的結(jié)果：72％的總體反應(yīng)率（意味著疾病負(fù)擔(dān)縮?。┖?00％的疾病控制率（患者沒有惡化）。

BluePrint在新聞稿中說,，它計(jì)劃在明年開始一項(xiàng)旨在獲批藥物的研究,。基于此,，其股價(jià)上漲了25％,。

原文：Forbes. Five Winners -- And One Loser -- From Medicine's Big Meeting About Blood