2月23日,，據(jù)華爾街日報報道，羅氏同意收購基因療法公司Spark Therapeutics,，彰顯了大型制藥公司對基因治療等新療法的興趣日益濃厚,。

據(jù)悉，羅氏將以每股114.50美元的價格收購Spark Therapeutics,，交易預計在今年第二季度完成,。除了羅氏之外，至少還有一家競爭者有收購意向,。投資銀行Jefferies懷疑其他競標者是輝瑞或諾華,，因為他們都與Spark建立了合作關系。

2017年底,，Spark Therapeutics的基因療法LUXTURNA（voretigene neparvovec）獲批上市,，用于治療一種遺傳性視網(wǎng)膜病變（IRD）。這是美國上市的第一個直接糾正缺陷基因的療法,，有著重要意義,。

除了遺傳性視網(wǎng)膜疾病，Spark還有兩個主要疾病方向：神經(jīng)退行性疾病,、血友病和溶酶體貯積癥（lysosomal storage disorders）,。

雖然羅氏對于此次收購給出的理由很少，但是SVB Leerink的分析師Joseph Schwartz認為,，考慮到羅氏投資組合面臨的一些挑戰(zhàn),，它可能會集中在血友病和眼疾這兩個產(chǎn)品線上。

對于血友病,，羅氏的Hemlibra（emicizumab）已經(jīng)成為一款強有力藥物,，適用于預防或減少體內(nèi)出現(xiàn)已產(chǎn)生VIII因子抑制物的A型血友病成人和兒童患者的出血事件。但是,，市場競爭激烈加快,，為鞏固在血友病領域的地位，Spark兩款正處于后期臨床測試的血友病基因療法有望成為Hemlibra的補充,。其中,，在研項目SPK-9001，是與輝瑞公司合作研發(fā)的針對B型血友病的基因療法。

在眼科方面,，羅氏有重磅炸彈VEGF抗體Lucentis（雷珠單抗,，ranibizumab），唯一一款適用于所有類型糖尿病視網(wǎng)膜病變的藥物,，在美國仍然實現(xiàn)了兩位數(shù)的增長?，F(xiàn)在，Luxturna的加入,，無疑增加了其在遺傳性視網(wǎng)膜疾病領域的實力,。

近幾年，基因療法的呼聲轉(zhuǎn)高,，這一治療手段有著革新傳統(tǒng)醫(yī)療手段,、產(chǎn)生長久效益等方面的優(yōu)勢。

2018年7月,，F(xiàn)DA發(fā)布6項科學指南,，旨在為基因療法的開發(fā)、審查和批準等奠定全面監(jiān)管的框架,，幫助基因療法以符合有效性,、安全性的“黃金標準”進入市場，惠及患者,。同年,，諾華以87億美元收購基因治療公司AveXis，創(chuàng)下了該領域的最大交易額,。

2019年開年之初,，艾伯維與Voyager Therapeutics 達成協(xié)議，重點關注帕金森病基因治療,。同時,，強生也與一家基因治療公司簽署了針對遺傳性視網(wǎng)膜疾病基因療法的許可協(xié)議。