當(dāng)?shù)貢r(shí)間2022年08月29日,，諾華宣布，歐盟委員會(huì)（EC）已批準(zhǔn)Scemblix（asciminib）用于治療慢性期費(fèi)城染色體陽(yáng)性慢性髓性白血病(Ph+CML-CP)成人患者,，既往接受過(guò)兩種或兩種以上酪氨酸激酶抑制劑(TKI)治療,。Scemblix是歐洲首個(gè)通過(guò)特異性靶向ABL肉豆蔻酰口袋（在科學(xué)文獻(xiàn)中也稱為STAMP抑制劑）起作用的CML治療藥物,，為對(duì)目前可用的TKI治療不耐受和/或耐藥的患者提供了一種重新想象的治療方法,。

Scemblix獲得歐盟的批準(zhǔn)遵循了歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會(huì)（CHMP）在6月的積極意見，以及Scemblix先前被指定為孤兒藥,；并且適用于所有27個(gè)歐盟成員國(guó)加上冰島,、挪威和列支敦士登。

該批準(zhǔn)是基于關(guān)鍵III期ASCEMBL試驗(yàn)的結(jié)果,，該批準(zhǔn)是基于3期ASCEMBL試驗(yàn)(NCT03106779)的數(shù)據(jù),，該試驗(yàn)顯示，asciminib引起24周主要分子學(xué)緩解(MMR)率為25.5%，而bosutinib為13.2%（Bosulif,；P=.029）,。此外，長(zhǎng)期隨訪顯示,，asciminib的96周MMR率為37.6%（95%CI,，29.99%-45.65%），bosutinib為15.8%（95%CI,，8.43%-25.96%）,。這些數(shù)據(jù)于2022年6月在美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）和歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì)（EHA）的年會(huì)上以口頭報(bào)告的形式分享。

關(guān)于Scemblix（asciminib）

Scemblix是首個(gè)作為STAMP抑制劑的CML治療藥物,，特異性靶向ABL肉豆蔻?？诖?/strong>。這種新的作用機(jī)制可能有助于解決之前接受過(guò)兩種或兩種以上TKI治療的CML患者的耐藥性,，并克服缺陷BCR::ABL1基因的突變,，這與白血病細(xì)胞的過(guò)度產(chǎn)生有關(guān)。

Scemblix代表了對(duì)現(xiàn)有TKI治療耐藥和/或不耐受患者的重要開發(fā)項(xiàng)目,，目前正在CML-CP的多個(gè)治療線中進(jìn)行研究,，包括單藥治療和聯(lián)合治療。具體而言,，ASC4FIRST III期研究(NCT04971226)在新診斷的成人Ph+CML-CP患者中評(píng)價(jià)了Scemblix與研究者選擇的TKI,。

2021年10月，美國(guó)FDA授予Scemblix加速批準(zhǔn),，用于治療Ph+CML-CP成人患者,，根據(jù)24周MMR率，既往接受過(guò)兩種或多種TKI治療,，并完全批準(zhǔn)用于T315I突變的Ph+CML-CP成人患者,。根據(jù)加速批準(zhǔn)計(jì)劃，對(duì)首個(gè)適應(yīng)癥的持續(xù)批準(zhǔn)可能取決于驗(yàn)證性證據(jù)中臨床獲益的驗(yàn)證和描述,。與FDA分享了長(zhǎng)期,、96周的療效和安全性數(shù)據(jù)，目前正在通過(guò)優(yōu)先審評(píng)進(jìn)行評(píng)價(jià),。

Scemblix已在美國(guó)以外的幾個(gè)國(guó)家獲得批準(zhǔn),，包括日本、瑞士和英國(guó),，用于對(duì)至少兩種或兩種以上既往治療耐藥或不耐受的成人Ph+CML-CP患者,。

參考資料：https://www./news/media-releases/novartis-scemblix-novel-mechanism-action-approved-european-commission-adult-patients-chronic-myeloid-leukemia