3月22日,，諾華制藥稱美國FDA批準(zhǔn)Tasigna? (nilotinib)用于年齡一歲或以上慢性期費城染色體陽性慢性粒細(xì)胞白血?。≒h+ CML-CP）患者的一線及二線治療,。

在美國，Tasigna已被批準(zhǔn)用于治療新確診的Ph+ CML-CP成人及1歲或1歲以上兒童患者的治療,。Tasigna還可用于治療1歲或1歲以上對酪氨酸激酶抑制劑(Tki)不耐藥的Ph+ CML-CP兒童患者以及用于對伊馬替尼治療耐藥或不耐受成人慢性期和加速期慢性粒細(xì)胞白血病患者的治療,。

CML是一種體內(nèi)會產(chǎn)生惡性白細(xì)胞的血癌類型。幾乎所有的慢性粒細(xì)胞白血病患者都有一種叫做“費城染色體”的基因異常,，這種染色體產(chǎn)生一種叫做BCR-ABL的蛋白質(zhì),。這種蛋白可以促進患者惡性白細(xì)胞的增殖。在世界范圍內(nèi),，CML約占兒童白血病新診斷病例的3%,。

諾華癌癥首席執(zhí)行官Liz Barrett表示：“諾華對患有慢性粒細(xì)胞白血病人的承諾因美國FDA批準(zhǔn)Tasigna用于兒童患者而得到加強。這次擴大使用,，以及最近Tasigna在其他地區(qū)的監(jiān)管里程碑,，這些均強調(diào)了我們致力于重新定義醫(yī)學(xué)并為包括兒童腫瘤在內(nèi)疾病進行創(chuàng)新療法開發(fā)的使命?！?/p>

這項新的適應(yīng)癥此前獲得FDA優(yōu)先審評認(rèn)定,，本次批準(zhǔn)是基于兩項nilotinib對兩歲至十八歲以下Ph+ CML-CP兒童患者治療的療效和安全性研究結(jié)果。研究共有69名新診斷(一線)或?qū)ο惹暗腡KI治療耐藥或不耐受(二線)的Ph+ CML-CP兒童患者接受nilotinib治療,。初診患者12個周期的主要分子生物學(xué)緩解(MMR,；BCRABL/ABL<=0.1%國際量表[IS])率為60.0%(95%[CI]：38.7，78.9),，其中15例達到MMR,。初診兒童12周MMR累積率為64.0%，初次MMR中位時間為5.6個月(區(qū)間：2.7~16.6),。在對TKI治療有抵抗或不耐受的患兒中,，12周期MMR發(fā)生率為40.9%(95%Ci：26.3，56.8),，其中18例為MMR,。耐藥或不耐受患兒的MMR累積率為47.7%，第一次MMR的中位時間為2.8個月(區(qū)間：0.0~11.3),。

這些在兒童患者中觀察到的不良反應(yīng)與成人的不良反應(yīng)基本一致,，但實驗室高膽紅素血癥異常（Grade 3/4: 13%）除外，該癥在兒童患者中報告的頻率高于成年患者,。一名耐藥或不耐受的兒童CML患者在治療10個月后進展到了晚期階段/急性轉(zhuǎn)化期(AP/BC),。（新浪醫(yī)藥編譯/David）

參考來源：Novartis drug Tasigna? approved by FDA to treat children with rare form of leukemia