這筆高達(dá)12億美元的交易證明,， Sarepta公司在研究杜興肌營(yíng)養(yǎng)不良癥基因療法可投入的資金明顯高于同行：羅氏將支付7.5億美元的現(xiàn)金給Sarepta公司，并動(dòng)用4億美元認(rèn)購(gòu)其股份,，以便獲得杜興肌營(yíng)養(yǎng)不良癥基因療法SRP-9001,，并在美國(guó)之外推出。與此同時(shí),，羅氏必須與Sarepta平均分?jǐn)傇摶虔煼ǖ娜蚺R床開發(fā)成本,，后續(xù)進(jìn)展中還將支付高達(dá)17億美元給Sarepta用于管理銷售，銷售提成估計(jì)在15%左右,。

Sarepta首席執(zhí)行官道Douglas Ingram估計(jì),，羅氏與Sarepta的交易額可能達(dá)到100億美元。在本周一的電話會(huì)議上,，Ingram告訴分析師,，“在美國(guó)之外的地區(qū)進(jìn)行適度地業(yè)務(wù)滲透是羅氏要?jiǎng)?wù)。”

這筆交易使瑞士制藥公司成為全球基因治療領(lǐng)域最大的參與者,。羅氏的競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手諾華以87億美元的現(xiàn)金收購(gòu)了AveXis公司,，并將針對(duì)脊髓性肌萎縮癥（SMA）的主要候選療法AVXS-101也一并收入囊中。羅氏以48億美元收購(gòu)Spark公司,，獲得其A型血友病療法SPK-8011,、B型血友病療法SPK-9001以及其他罕見病藥物。

此外,，這些交易揭示了一種罕見變性疾病的種族,。羅氏公司有權(quán)獲得一種稱為risdiplam的脊髓性肌萎縮癥非基因療法，而諾華獲得AveXis公司的雷特氏綜合征和肌萎縮性側(cè)索硬化癥療法研發(fā)成果,。

Ingram說(shuō),，羅氏與Sarepta的交易是在一個(gè)“激烈的競(jìng)爭(zhēng)過(guò)程”后達(dá)成的，盡管他沒(méi)有透露其他競(jìng)標(biāo)者的情況,。大型制藥公司對(duì)杜興肌營(yíng)養(yǎng)不良癥基因療法SRP-9001的興趣可能因其他實(shí)驗(yàn)性基因療法的復(fù)雜情況而增長(zhǎng),，例如：Solid Biosciences的SGT-001的1/2期臨床試驗(yàn)由于受到食品和藥物管理局的抨擊已被擱置,，輝瑞公司也身陷藥品安全的泥沼中。

此外,，Ingram表示,，該公司全球獨(dú)立營(yíng)銷計(jì)劃有助于提升中標(biāo)的價(jià)值。

羅氏發(fā)言人表示,，Sarepta宣布與羅氏達(dá)成交易的時(shí)間與聯(lián)邦貿(mào)易委員會(huì)上周批準(zhǔn)羅氏收購(gòu)Spark的決定并無(wú)關(guān)聯(lián),。

Sarepta相信，與羅氏合作可以開拓更加廣闊的市場(chǎng),，如中國(guó),。“中國(guó)有60，000名杜興肌營(yíng)養(yǎng)不良癥患者,，” Ingram說(shuō),。然而，他不得不承認(rèn),，“羅氏在進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)之前還有很多工作要做,。”

基因療法SRP-9001目前進(jìn)行到安慰劑對(duì)照試驗(yàn)階段。Sarepta公司計(jì)劃在2020年年中啟動(dòng)商業(yè)基因治療供應(yīng)的試驗(yàn),。

分?jǐn)偱R床開發(fā)成本對(duì)于實(shí)現(xiàn)SRP-9001的臨床價(jià)值也是至關(guān)重要的。Ingram說(shuō):“我們正在做的一系列研究非常重要,，它們對(duì)門診病人,、非門診病人、年幼兒童和年長(zhǎng)兒童有重大意義”,。“它是國(guó)際性的,、多中心的，比目前的臨床試驗(yàn)規(guī)模大得多,，并且對(duì)研究經(jīng)費(fèi)要求很高,。”

前天上午晚些時(shí)候，Sarepta公司股價(jià)上漲8%,，每股漲至136.15美元,。羅氏以每股158.59美元的價(jià)格收購(gòu)了Sarepta公司的股份。