2022年11月29日訊 / 香港邁極康hkmagicure / -- 美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）2022年11月28日已受理Sarepta Therapeutics,Inc.提交的生物制品許可申請（BLA）,，申請加速批準SRP-9001（delandistrogene moxeparvovec）用于治療非臥床的杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）患者。已獲得FDA的優(yōu)先審評資格,，PDUFA日期為2023年05月29日,。

SRP-9001是該公司與羅氏共同開發(fā)的杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）的基因治療藥物,。杜氏肌營養(yǎng)不良癥的特征是抗肌萎縮蛋白基因突變，導致抗肌萎縮蛋白缺乏,，抗肌萎縮蛋白在膜上作為肌肉的減震器發(fā)揮作用,。SRP-9001旨在通過將編碼縮短的功能性抗肌萎縮蛋白的基因遞送至肌肉來治療杜氏肌病的直接病因。

Sarepta在9月提交的生物制品許可申請（BLA）,，FDA接受Sarepta的SRP-9001 BLA進行優(yōu)先審評,。基于SRP-9001在臨床試驗中產(chǎn)生的積極臨床前,、生物標志物和臨床功能結(jié)果,。BLA包括3項臨床研究的療效和安全性數(shù)據(jù)：I/II期SRP-9001-101（NCT03375164）、II期SRP-9001-102（NCT03769116）和III期SRP-9001-103（也稱為ENDEAVOR,；NCT04626674）,，以及這3項臨床研究的綜合分析，比較了功能結(jié)果與傾向性評分匹配的外部對照（EC）,。

Sarepta通過進行上市后確證性研究,，即完全入組的EMBARK試驗（也稱為SRP-9001-301；NCT05096221）,，提供了加速批準的支持,。公司稱，在超過80例接受治療患者的臨床結(jié)果中,，SRP-9001在多個時間點（包括治療后1年,、2年和長達4年）顯示陽性結(jié)果，此外還顯示出一致的安全性特征,。

關于杜氏肌營養(yǎng)不良癥

杜氏肌營養(yǎng)不良癥（Duchenne muscular dystrophy,，DMD）是一種罕見的、致命的神經(jīng)肌肉遺傳病,，全球大約每3500—5000名新生男性中就有1人發(fā)生,。DMD是由編碼抗肌萎縮蛋白指令的基因發(fā)生改變或突變引起的。DMD的癥狀通常出現(xiàn)在嬰幼兒中,。受累兒童可能出現(xiàn)發(fā)育遲緩,，如行走、爬樓梯或從坐位站立困難,。隨著疾病的進展,，下肢肌肉無力擴散到手臂和其他區(qū)域。

大多數(shù)患者在十幾歲時就需要全職使用輪椅,，然后逐漸失去獨立進行使用衛(wèi)生間,、洗澡和進食等日常生活活動的能力,。最終,，由于呼吸肌功能障礙而增加的呼吸困難需要通氣支持，心功能障礙可導致心力衰竭,。這種情況是普遍致命的，患者通常在二十多歲時死于這種疾病,。

SRP-9001是一種基因轉(zhuǎn)移療法,，旨在將治療藥物遞送至肌肉組織，用于靶向生成抗肌萎縮蛋白的功能性組分,。SRP-9001此前曾獲得FDA快速通道認定,，在美國獲得了罕見兒科疾病（RPD）認定,，在美國,、歐盟、瑞士和日本獲得了孤兒藥認定（ODD）,。

Sarepta負責SRP-9001的全球開發(fā)和生產(chǎn),，并計劃在獲得FDA批準后在美國商業(yè)化SRP-9001。羅氏于2019年開始與Sarepta合作,，旨在加速在美國以外地區(qū)獲得SRP-9001,。

文章來源：香港邁極康醫(yī)療//www.hkmagicure.com/html/xingyedongtai/FDAdongtai/2022/1129/515.html

資料來源：Sarepta Therapeutics Announces That U.S. FDA has Accepted for Filing and Granted Priority Review for the Biologics License Application for SRP-9001, Sarepta’s Gene Therapy for the Treatment of Ambulant Individuals with Duchenne Muscular Dystrophy

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