11月20日,，在啟明創(chuàng)投第二十屆CEO云端峰會醫(yī)療健康論壇《對話科學(xué)家：基因編輯拿下諾獎,，生命醫(yī)學(xué)迎來“終極武器”？》討論環(huán)節(jié),，信念醫(yī)藥董事長兼CSO肖嘯博士圍繞基因治療載體的應(yīng)用場景,，基因治療新藥的發(fā)展空間、前景和存在的挑戰(zhàn)等行業(yè)熱門話題進行了深度分享與探討,，啟明創(chuàng)投投資合伙人唐艷旻擔(dān)任該場討論的主持人,。

天眼查App信息顯示，信念醫(yī)藥成立于2018年,，主要從事基因藥物的研發(fā)與商業(yè)化生產(chǎn),，包括腺相關(guān)病毒基因治療載體的前端篩選,、生產(chǎn)工藝優(yōu)化、GMP生產(chǎn),、臨床質(zhì)控標(biāo)準(zhǔn)和臨床試驗等,。

肖嘯博士長期從事基因治療藥物及其載體的研發(fā)及臨床應(yīng)用，在基因治療領(lǐng)域具有三十多年的研究和產(chǎn)業(yè)化開發(fā)經(jīng)驗,。肖嘯博士創(chuàng)立的 Bamboo公司在2016年被輝瑞制藥以6.45億美元收購,，Askbio公司在2020年被拜耳制藥以40億美元收購。

基因編輯工具CRISPR的應(yīng)用場景

肖嘯博士在對今年獲得諾貝爾獎的CRISPR基因編輯技術(shù)介紹時表示,，CRISPR在三個方面都有非常強大的優(yōu)勢,。

首先，CRISPR技術(shù)最大的優(yōu)勢在于能夠把染色體上面的一些錯誤遺傳信息糾正過來,，也就是說能夠把遺傳的突變糾正過來,，這是它最理想的一個應(yīng)用的前景。

第二,，如果糾正效率達不到的話,，就可以把一些染色體上致病性的錯誤DNA片段切掉。這也是CRISPR功能非常強大的一個方面,。

第三,，CRISPR能夠?qū)崿F(xiàn)定點整合效果，即把用于治療某種疾病的整個基因片段,，插入到任一我們想插入的染色體指定位點上,。

基因編輯主要的風(fēng)險

肖嘯博士表示，“基因編輯的主要的風(fēng)險,，在于它可能有脫靶效應(yīng),，也就是說它可能引起一些非特異性的一些編輯、切割,?！爆F(xiàn)在大家的技術(shù)越來越先進了，所以這個方面應(yīng)該不是一個很大的問題,。

另一個是激發(fā)免疫的問題,。如果把一個外源的東西放到人體內(nèi)去治療疾病，這個外源的物質(zhì)——例如基因編輯的Cas9酶,，由于不是人體自身蛋白,，免疫系統(tǒng)就會識別它是一個外來異物，從而會引起一些免疫反應(yīng),。該問題可以通過免疫抑制及誘導(dǎo)免疫耐受等不同的方式來解決,。

信念醫(yī)藥的產(chǎn)品布局

對于公司的產(chǎn)品布局，肖嘯博士表示，信念主要專注在開發(fā)腺相關(guān)病毒也就是AAV為載體的基因療法,。AAV是一個非致命的病毒,，許多人在日常生活中都被感染過，公司把它改造后用來治療疾病,?！?/span>以罕見病為主，同時也治療帕金森癥等疾病,，大概一,、二十個研發(fā)管線。”

目前大家已知的罕見病有5000種到6000種,，也有人說7000種。當(dāng)基因出現(xiàn)問題的時候,，人就會出現(xiàn)相應(yīng)的功能缺陷,，或者是出現(xiàn)一些本不該有的功能?；蛑委熗ㄋ讈碇v,，就是缺什么補什么，信念用有效的載體,，把治療用基因帶到人體中去,。信念現(xiàn)在研發(fā)得最快的兩個產(chǎn)品就是血友病B 和血友病A。

中國的血友病有十幾萬人,，治療費用非常昂貴,，絕大多數(shù)病人連重組凝血因子都購買不到。所以信念就把血友病作為一個切入點,，先治療那些無藥可治,，或者是缺醫(yī)少藥目前藥物療效不好的疾病，從罕見病開始,，然后進入大病的治療,。

就B型血友病，信念現(xiàn)在已經(jīng)做了4例病人的臨床治療,，就所收集到的數(shù)據(jù)來看,，藥物安全性、療效都不錯,。

信念在藥物開發(fā)方面最大的優(yōu)勢就是在藥物的生產(chǎn),，公司可以做到完全不求人，依照最先進的藥物生產(chǎn)的方法,。在本輪融資之后,，信念開始在上海臨港建設(shè)15000平米的GMP生產(chǎn)車間。長遠(yuǎn)來看，信念計劃從生物科技公司逐步轉(zhuǎn)型成為生物醫(yī)藥公司,。

基因治療的發(fā)展前景與挑戰(zhàn)

肖嘯博士表示,，基因治療技術(shù)的應(yīng)用前景很好。如今很多風(fēng)險投資都認(rèn)識到以后基因治療藥物會成為主流藥物之一,，而且各大藥廠包括輝瑞,、諾華、強生等比較保守的公司都介入了,，也可以說明其前景廣闊,。

基因治療的市場需求巨大，在中國有2000多萬罕見病人,，基本無藥可治,。在歐美的病人比全世界其它地方更多。

在這種前景下,，信念醫(yī)藥發(fā)展很快,。肖嘯博士表示，“（信念醫(yī)藥）立足中國,、面向全球的戰(zhàn)略也是跟啟明創(chuàng)投一起定下來的,，我們公司還是充滿希望的，團隊很年輕,，員工都非常好,。我們現(xiàn)在已經(jīng)差不多快100號人，到明年說不定就200人了,?！?/span>

基因治療的挑戰(zhàn)第一在于怎樣把基因放進去，即靶向性,。雖然目前的基因治療載體做得還不錯,，但是它仍然有一些缺陷，目前的載體還是不夠理想,。

第二個就是基因治療的可調(diào)控性,。在基因療法中，基因進入到靶位置后,，它會一直存在,。信念希望能夠做到基因調(diào)控，想讓它開啟的時候就開啟,，想把它關(guān)閉的時候就關(guān)閉,。

最后，是可能需要重復(fù)注射的問題,?；蛑委熕幬锖芏喽际遣《緛碓吹?，目前全世界首選的基因治療方式，都是直接體內(nèi)注射的,，注射一次之后,，人體就會產(chǎn)生抗體。但是人可以活幾十年,，所以有可能需要重復(fù)注射,，這在目前來說是一個困難。