百健艾迪在朝著建立自己的血友病 A 和 B 基因治療項(xiàng)目上已采取了下一步的重大措施,。這家生物科技巨頭及其最新任命的內(nèi)部專家 Danos 已在執(zhí)行與 San Raffaele-Telethon 基因治療研究所 (TIGET) 達(dá)成的一項(xiàng)協(xié)議,，開發(fā)他們認(rèn)為有前景的、會成為血友病持久治療的藥物,。

該協(xié)議涉及的資金不大,，像這樣的臨床前協(xié)議也不會引起該領(lǐng)域之外制藥公司的過分關(guān)注，百健艾迪一直在細(xì)心地操作這些項(xiàng)目,，它們可能出現(xiàn)在下一波的基因治療藥物中,。

用于這種疾病的新藥一直在上市，并能提供持久的治療,，但用于血友病的一款有效的基因治療藥物插入一個矯正基因后,，對患有這種潛在致命的出血疾病來說，這將標(biāo)志著一巨大的轉(zhuǎn)變,。隨著大的玩家在這一領(lǐng)域投入巨資,，正在進(jìn)行的該早期項(xiàng)目將會非常迅速地進(jìn)入臨床開發(fā)。

百健艾迪在血友病領(lǐng)域已經(jīng)是一個大的玩家,，并且在多發(fā)性硬化癥領(lǐng)域廣泛受到尊重,，該公司正投入大約 500 萬美元及兩年的研究支持來啟動這些項(xiàng)目。然而該公司會利用 TIGET 專門以肝細(xì)胞為目標(biāo)的慢病毒載體技術(shù),。

“這是下一代基因治療藥物,，”百健艾迪研發(fā)主管 Williams 在幾周前舉行的摩根大通會議上稱,。在今的天交易預(yù)覽中，Williams 強(qiáng)調(diào)該公司想得到合適的藥物輸送載體,，并指出他們正致力于大的載荷,。

過去兩年，隨著開發(fā)商如 Bluebird bio（與塞爾基因合作）回歸到這一領(lǐng)域并注入活力,，基因治療藥物的研發(fā)已經(jīng)活躍起來,，此前第一代基因治療藥物因出現(xiàn)致命的副作用而被擱置。百健艾迪有一些使命要完成,，因?yàn)檠巡∫殉蔀樾乱徊ㄉ锟萍脊镜闹饕繕?biāo),。Spark Therapeutics 正與輝瑞專注于血友病。其它玩家有 Dimension Therapeutics 和 ReGenX BioSciences 等,。

他們都在為持久的治愈而努力,。“血友病患者通常需要終生治療來控制危險的出血,，但希望基因治療藥物某一天可以通過一次劑量而獲得持久的治療,，”Danos 在一份聲明中表示。