在評(píng)價(jià)臨床試驗(yàn)的療效時(shí)，常用的假設(shè)檢驗(yàn)有非劣效性試驗(yàn)（non-inferiority trial）,、等效性試驗(yàn)（equivalence trial）和優(yōu)效性試驗(yàn)（superiority trial）,。

非劣效性試驗(yàn)是檢驗(yàn)一種藥物是否不劣于另一種藥物的試驗(yàn)，多用于有客觀療效指標(biāo)的臨床研究中,，如抗菌藥物的臨床終點(diǎn)、心血管治療中的不良事件,、腫瘤治療中的死亡或進(jìn)展等,。非劣效性試驗(yàn)的原假設(shè)為試驗(yàn)藥(T)總體療效比對(duì)照藥(C)總體療效要差，且差值是-（非劣效性界值）或更小的負(fù)值,；而備擇假設(shè)為試驗(yàn)藥總體療效要比對(duì)照藥好，或者雖然比對(duì)照藥差,，但其差值比-大。拒絕了原假設(shè)即可得出試驗(yàn)藥比對(duì)照藥非劣效的結(jié)論,。

等效性試驗(yàn)是檢驗(yàn)一種藥物是否與另一種藥物療效“相等”的試驗(yàn)（實(shí)際為相差不超過(guò)一個(gè)指定的界值）,。例如研究仿制藥與原藥的療效是否“相等”、小劑量來(lái)替代大劑量的療效是否“相等”,、短療程藥物來(lái)替代長(zhǎng)療程藥物的療效是否“相等”,。其原假設(shè)為總體參數(shù)間差別超過(guò)或等于一個(gè)研究者規(guī)定的等效性界值，而備擇假設(shè)為總體參數(shù)間差別小于研究者規(guī)定的等效性界值,。為了說(shuō)明“等效”,，需要同時(shí)進(jìn)行兩次非劣效檢驗(yàn)，分別推斷,。僅當(dāng)既說(shuō)明試驗(yàn)藥非劣效于對(duì)照藥,，又說(shuō)明對(duì)照藥非劣效于試驗(yàn)藥時(shí)，才能得出兩藥“等效”的結(jié)論,。

優(yōu)效性試驗(yàn)是檢驗(yàn)一種藥物是否優(yōu)于另一種藥物的試驗(yàn),，一般對(duì)于以安慰劑作為對(duì)照的試驗(yàn)常用優(yōu)效性試驗(yàn)。優(yōu)效性試驗(yàn)的原假設(shè)為試驗(yàn)藥(T)總體療效等于對(duì)照藥(C)的總體療效,，或試驗(yàn)藥劣于對(duì)照藥,；而備擇假設(shè)為試驗(yàn)藥總體療效優(yōu)于對(duì)照藥。拒絕了原假設(shè)即可得出試驗(yàn)藥比對(duì)照藥優(yōu)效的結(jié)論,。

優(yōu)效性,、等效性和非劣效性試驗(yàn)示意圖

以上三種試驗(yàn)都是臨床研究常見(jiàn)的研究假設(shè)，其中以非劣效性試驗(yàn)應(yīng)用最為廣泛,。在臨床研究的具體應(yīng)用中,，研究者要明確三種試驗(yàn)的不同之處,，并結(jié)合自身的研究設(shè)計(jì)和研究目的來(lái)選擇正確的試驗(yàn)方法以及相對(duì)應(yīng)的統(tǒng)計(jì)分析技術(shù)，以期得到合理的統(tǒng)計(jì)推斷與研究結(jié)論,。

作者：靳慧鳴 杜玉慧 / 鄭州大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院