對于研發(fā)型藥企來說,，新藥研發(fā)周期長,、資金依賴度高已是不爭的事實，企業(yè)的持續(xù)運(yùn)營往往依靠融資“補(bǔ)血”,，部分研發(fā)實力較強(qiáng)的企業(yè)也以出售新藥權(quán)益等方式與其他企業(yè)聯(lián)手，緩解資金吃緊的問題,。

　　也正因于此,，近日百濟(jì)神州蘇州工廠的落成備受關(guān)注。該工廠設(shè)計符合中國,、歐盟和美國等GMP國際標(biāo)準(zhǔn)要求,，僅設(shè)備總投資就達(dá)2億元。業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為,，這標(biāo)志著百濟(jì)神州向集研發(fā),、生產(chǎn)、銷售于一體的全面商業(yè)化企業(yè)轉(zhuǎn)型,，成為我國由研發(fā)向商業(yè)化轉(zhuǎn)型的代表企業(yè),。

　　百濟(jì)神州作為專注于創(chuàng)新型分子靶向和腫瘤免疫藥物的中國公司，近兩年來一直在布局商業(yè)化轉(zhuǎn)型,。今年9月,，百濟(jì)神州與新基公司合作宣布進(jìn)入實質(zhì)性運(yùn)營階段，其中一項內(nèi)容便是百濟(jì)神州接手新基公司在中國的商業(yè)團(tuán)隊,。加之如今落成的蘇州工廠,，百濟(jì)神州今年以來增加了藥物生產(chǎn)、銷售能力,。

　　解決創(chuàng)新企業(yè)融資難題

　　雖然我國是全球第二大醫(yī)藥消費品市場,，然而相比國際先進(jìn)的醫(yī)藥創(chuàng)新水平，我國仍處于“以仿制為主”到“仿創(chuàng)結(jié)合”的階段,，存在仿制藥低水平仿制,、重復(fù)開發(fā)現(xiàn)象嚴(yán)重的狀況，很多仿制藥的批文數(shù)量達(dá)幾十甚至上百個,。

　　為了改變這一狀況,，2015年以來國家出臺了針對醫(yī)藥行業(yè)研發(fā)、生產(chǎn),、流通,、終端等一系列政策，旨在調(diào)整結(jié)構(gòu),、促進(jìn)產(chǎn)業(yè)升級,。

　　今年10月，“兩辦”《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》指出，臨床急需藥品將優(yōu)先審批,，臨床試驗機(jī)構(gòu)資格認(rèn)定改為備案管理,。這極大地激發(fā)醫(yī)藥研發(fā)的活力，促進(jìn)百濟(jì)神州,、亞盛醫(yī)藥,、再鼎醫(yī)藥、歌禮藥業(yè)這樣的醫(yī)藥創(chuàng)新公司的發(fā)展進(jìn)入快速通道,。

　　發(fā)展早期,，創(chuàng)新企業(yè)面臨企業(yè)估值難、投資風(fēng)險大,、社會資本投入積極性不高等諸多問題,。對此中國證券業(yè)協(xié)會副會長葛偉平認(rèn)為，應(yīng)充分發(fā)揮資本市場資源配置的功能,，以重組,、并購等資本市場的運(yùn)作方式優(yōu)化資源配置，支持醫(yī)藥行業(yè)新技術(shù),、新產(chǎn)品,、新業(yè)態(tài)的發(fā)展，實現(xiàn)醫(yī)藥企業(yè)之間的資源整合,、優(yōu)勢互補(bǔ),，延伸醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)，提高醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)研發(fā),、生產(chǎn),、流通一體化競爭優(yōu)勢。

　　百濟(jì)神州創(chuàng)始人,、科學(xué)顧問委員會主席王曉東告訴記者：“中國研發(fā)成本并沒有美國高,。盡管目前國內(nèi)的CRO和CMO興起了，但百濟(jì)要做到的是全球標(biāo)準(zhǔn),，與其讓質(zhì)量不可控的外包主導(dǎo),，不如自己從頭設(shè)計，直接滿足歐美和中國的標(biāo)準(zhǔn),?！?/P>

　　葛偉平還建議不妨嘗試場外融資：“場外市場融資門檻相對較低，對于尚處于技術(shù)研發(fā)早期的企業(yè)而言,，場外市場投資機(jī)構(gòu)承受風(fēng)險能力較強(qiáng),，對企業(yè)盈利能力具有一定的包容性，更適合為醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)早期發(fā)展提供融資服務(wù),?！?/P>

　　亟需本土腫瘤創(chuàng)新藥

　　我國正面臨治療腫瘤的創(chuàng)新藥物匱乏與新藥難準(zhǔn)入的挑戰(zhàn),，癌癥患者藥物可及性亦不佳，因而亟需本土研發(fā)企業(yè)與自主新藥的崛起與面市,。

　　王曉東告訴記者,，目前我國癌癥患者的治療選擇尚不理想?！褒嫶蟮闹委熜枨笤诎┌Y治療領(lǐng)域發(fā)生革命性改變的今天應(yīng)該得到解決對策,，中國人應(yīng)該有機(jī)會得到最好的治療藥物，同時把最好的治療藥物提供給全世界癌癥患者,?！?/P>

　　記者了解到，百濟(jì)神州主導(dǎo)研發(fā)的BTK抑制劑（BGB-3111）和PARP抑制劑（BGB-290）兩款小分子靶向抗癌新藥將在新工廠投產(chǎn),，同時也將為大分子管線藥物的臨床試驗提供充足樣品。

　　BGB-3111膠囊為BTK抑制劑,，主要用于治療慢性淋巴細(xì)胞白血病,、華氏巨球蛋白血癥及套細(xì)胞淋巴瘤等多種B細(xì)胞惡性腫瘤，2016年該藥物已經(jīng)獲得美國FDA針對以上3個適應(yīng)癥授予的孤兒藥（用于預(yù)防,、治療,、診斷罕見病的藥品）資格。目前,，該藥物全球Ⅲ期臨床和中國關(guān)鍵Ⅱ期臨床已經(jīng)展開,。

　　BGB-290膠囊則是一種PARP抑制劑，臨床前期研究顯示該藥物具有治療腦癌腫瘤和腦轉(zhuǎn)移的潛力,。2016年12月,，該藥物已啟動了針對晚期實體瘤的全球（包括中國）Ⅰ～Ⅱ期臨床試驗。

　　據(jù)透露,，百濟(jì)神州已將4種藥物從研發(fā)推向了臨床試驗階段,。除了上述兩種藥物，還包括針對諸多實體瘤的免疫查點PD-1抑制劑,，以及針對BRAF突變和RAF二聚體的小分子口服抑制劑,。