大家所熟知的一系列 8 個(gè) III 期隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)（RCT）表明,，對(duì)于 EGFR 基因異常敏感的 EGFR 突變的非小細(xì)胞肺癌患者,，表皮生長(zhǎng)因子酪氨酸及酶抑制劑（EGFR-TKIs）效果優(yōu)于細(xì)胞毒性化療藥物。然而,，EGFR-TKIs 對(duì)于 EGFR 基因外顯子 19 缺失和外顯子 21L858R 突變腫瘤療效是否存在不同尚未有清楚的研究,。

對(duì)此，中山大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院的梁文華醫(yī)生等進(jìn)行了一項(xiàng)研究,，結(jié)果將于 2014 年 5 月 31 日在 2014 年度美國臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)上進(jìn)行展示,。研究人員提取了上述臨床試驗(yàn)患者的無進(jìn)展生存期（PFS）風(fēng)險(xiǎn)比（HR）亞組數(shù)據(jù)，并根據(jù)隨機(jī)效應(yīng)模型進(jìn)行合并,。將兩組突變患者臨床歸轉(zhuǎn)進(jìn)行了間接比較,。

共 7 個(gè)隨機(jī)對(duì)照研究（IPASS,、WJTOG 3405、EUTRAC,、OPTIMAL,、LUXLUNG3、LUXLUNG6,、NEJ002[靈敏度分析]）中的 1489 例患者被納入研究,，這些患者均為外顯子 19 或 21 突變且接受 EGFR-TKIs 進(jìn)行一線治療的患者。由于 First-SIGNAL 研究未報(bào)到含有特異性突變相關(guān)的無進(jìn)展生存期研究,，所以未納入研究,。

外顯子 19 缺失患者 EGFR-TKI 治療與化療相比無進(jìn)展生存期風(fēng)險(xiǎn)比（HRTKI/ 化療）較低,，為 0.276,；而外顯子 21 L858R 突變的患者 HRTKI/ 化療為 0.47,。間接比較顯示,，與外顯子 21 L858R 突變的患者相比，外顯子 19 缺失的患者無進(jìn)展生存期較長(zhǎng)（HR19 外顯子缺失 / 外顯子 21 L858R 突變 =0.587）,。敏感性分析（包含 NEJ002 研究的直接比較）并未影響患者總體臨床結(jié)果,。

研究結(jié)果顯示，外顯子 19 的缺失可能與患者的無進(jìn)展生存期延長(zhǎng)相關(guān),。與外顯子 21 L858R 突變相比,，外顯子 19 的缺失的非小細(xì)胞肺癌患者經(jīng) EGFR-TKIs 治療后無進(jìn)展生存期更長(zhǎng)。