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案例分享 | 基因檢測(cè)助力罕見病診斷——杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）
Nature Medcine同期三篇論文聚焦CRISPR基因治療,，在早衰癥和杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥上獲得突...
Sarepta與杜克大學(xué)展開合作,，希望通過基因療法治愈兒童杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥
Science重磅,！ CRISPR治療大型哺乳動(dòng)物肌萎縮，首次取得突破進(jìn)展
站在前人的肩膀上 CRISPR再獲重要突破：一次切割,，糾正上千種突變
雙CRISPR-Cas3系統(tǒng)誘導(dǎo)多外顯子跳躍,，有望治療大多數(shù)DMD患者
罕見病重大進(jìn)展！FDA批準(zhǔn)首個(gè)杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）治療藥物Exondys 51（et...
Sarepta公司第3款反義寡核苷酸療法獲FDA批準(zhǔn)上市
進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良小鼠模型構(gòu)建原理
基因編輯出手,，肌肉萎縮癥患者有望離開輪椅了
賽?；蚬_課第十二節(jié)《Duchenne肌營(yíng)養(yǎng)不良的基因診斷策略及國(guó)際最新治療進(jìn)展》
可治性罕見病—假肥大型肌營(yíng)養(yǎng)不良癥
西湖大學(xué)常興課題組｜首次報(bào)道TAM堿基編輯器高效治療DMD疾病
綜述：一文全面了解肌營(yíng)養(yǎng)不良癥及多款基因療法
科學(xué)松鼠會(huì) ? 假如他們能行走三天
史上第二貴的基因治療產(chǎn)品！DMD首款一次性基因療法ELEVIDYS獲FDA加速批準(zhǔn)上市
ELEVIDYS(SRP-9001)用于杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥中文說明書
又一款53號(hào)外顯子跳躍療法獲FDA “優(yōu)先審查” 上市,！杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥按下治療“加速鍵”
新的基因療法可以治愈阻止心臟跳動(dòng)的致命疾病
