100年前，胰島素的發(fā)現(xiàn)幫助1型糖尿病患者擺脫了“死神的魔爪”,，但β細(xì)胞的絕對喪失卻使得患者不得不終身與藥物相伴,，“治愈1型糖尿病”似乎是個遙不可及的夢。

100年后的今天,，一則“干細(xì)胞療法成功治愈首例1型糖尿病患者”的消息引爆糖尿病學(xué)界,。我們距離根治1型糖尿病，或許真的不遠(yuǎn)了,。

近日,，紐約時報（The New York Times）頭版發(fā)布了一則重磅消息：

“這像一個奇跡,，我迎來了全新的生活?！?布萊恩·謝爾頓在接受采訪時說道,，衛(wèi)衣上印有的“FIRST IN HUMAN”格外醒目。

來源：Vertex官網(wǎng)

本項研究共計劃納入17名1型糖尿病重癥患者，為期五年,。通過靜脈輸注的方式,，患者接受單次注射VX-880治療，劑量為目標(biāo)劑量的一半,，同時接受免疫抑制治療,。在基線和第90天時，研究者使用混合餐耐受試驗 (MMTT) 對胰島細(xì)胞功能進(jìn)行了評估,，并對胰島素標(biāo)志物C肽水平進(jìn)行了量化。

數(shù)據(jù)顯示,，僅接受1次治療，參與者多項糖尿病相關(guān)指標(biāo)表現(xiàn)出快速而有力的改善,，包括空腹和食物刺激后C肽水平的增加,、血糖控制（包括HbA1c）的改善以及外源性胰島素需求的減少，并且藥物耐受性良好,。

EASD/ADA技術(shù)安全委員會成員Anne L. Peters教授在接受媒體采訪時談道：“治愈1型糖尿病非常困難,，一方面需要供應(yīng)機(jī)體能夠產(chǎn)生胰島素胰島細(xì)胞，另外需要讓機(jī)體免疫耐受這些外來的胰島細(xì)胞,。該研究表明，干細(xì)胞療法可以實現(xiàn)功能性胰島細(xì)胞的供給,，幫助治療1型糖尿病,，雖然同時需要進(jìn)行免疫抑制才能保證這些細(xì)胞發(fā)揮功能，但它仍然解決了部分問題,。當(dāng)前,，我們需要納入更多患者進(jìn)行更長時間的評估?！?/p>

華盛頓大學(xué)的糖尿病專家Irl Hirsch博士表示: “幾十年來,，我們一直在期待這樣的事情發(fā)生，未來希望看到研究結(jié)果在更多人身上得到復(fù)制,。此外,，我們還應(yīng)該對如“是否會出現(xiàn)意想不到的副作用“、“細(xì)胞作用是否會持續(xù)一生,，或者是否必須進(jìn)行重復(fù)治療“等問題予以關(guān)注,。不過，歸根結(jié)底這是一個驚人的結(jié)果,?！?/p>

加州大學(xué)洛杉磯分校的糖尿病專家Peter Butler博士談及此項研究認(rèn)為：“這是一個了不起的結(jié)果,，通過將缺失的細(xì)胞'還給’糖尿病患者來逆轉(zhuǎn)糖尿病,，如果治療方法最終進(jìn)入臨床，那么這項工作的成就與100年前胰島素首次問世不相上下,。而就像接受胰腺移植治療一樣,，患者必須服用免疫抑制藥物。對于布萊恩·謝爾頓來說,，這些免疫抑制藥物未出現(xiàn)明顯副作用,。”

不過，來自北卡羅來納大學(xué)的糖尿病專家John Buse博士表示：“我們需要關(guān)注免疫抑制帶來的后續(xù)問題,，需要對糖尿病療效和免疫抑制藥物潛在并發(fā)癥之間進(jìn)行仔細(xì)評估和權(quán)衡,。”

隨著探索之路的不斷前行,，近幾十年來糖尿病治療藥物不斷推陳出新，但遲遲無法推開治愈1型糖尿病的大門,。干細(xì)胞療法取得的最新進(jìn)展,，為我們重拾信心，期待未來會有更多的研究成果出爐,。