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中國抗癌藥出海,，是個什么信號？
2019年11月,，一款抗癌新藥澤布替尼獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的批準(zhǔn),。我國自主研發(fā)的抗癌新藥在美國獲批，這還是頭一次。對于國內(nèi)的癌癥患者來說,，這個消息是一個信號——它意味著中國的抗癌新藥研發(fā)正在崛起,，未來將有更多希望。僅在2018年,，國內(nèi)就有靶向藥安羅替尼,、艾博衛(wèi)泰、達(dá)諾瑞韋,、馬來酸吡咯替尼,、呋喹替尼、重組細(xì)胞因子基因衍生蛋白注射液,，PD-1抑制劑特瑞普利單抗注射液,、信迪利單抗注射液 8個國產(chǎn)一類新藥上市。 既往接受過至少一項療法的成年套細(xì)胞淋巴瘤患者,。 這是今年美國FDA批準(zhǔn)澤布替尼的適應(yīng)癥,。淋巴瘤是全球發(fā)病率增速最快的惡性腫瘤之一，患者的中位生存期僅3至4年,。由于多數(shù)患者發(fā)現(xiàn)時已是晚期,，治療手段有限，預(yù)后情況不樂觀,。而澤布替尼無論是二期臨床試驗,，還是在最終注冊性臨床試驗中，都展示出了比同類藥物更好的療效,。有兩項臨床試驗數(shù)據(jù)顯示,，84%接受澤布替尼治療的患者達(dá)到了總體緩解（ORR，指腫瘤縮小達(dá)到一定量并且保持一定時間）,，中位緩解持續(xù)時間為19.5個月,。澤布替尼也是唯一一款由 FDA 批準(zhǔn)、能夠在外圍血細(xì)胞中達(dá)到中位數(shù)為100%占有率的BTK抑制劑,。此前,，全球第一個上市的BTK抑制劑是伊布替尼。這款藥最早于2013年11月獲得FDA批準(zhǔn)上市,。自上市以來,，伊布替尼就迅速成為了“明星抗癌藥”。但是,，以伊布替尼為代表的第一代BTK抑制劑效果雖然好,，但在吸收、療效和安全性上都還有很大的提高的空間,。澤布替尼實現(xiàn)了兩個核心突破：1.只對BTK蛋白產(chǎn)生抑制效果，避免影響其它蛋白在人體內(nèi)的功能,。2.抑制療效顯著,，澤布替尼抑制BTK靶點是100%而且持久的,。因此，F(xiàn)DA給予澤布替尼“孤兒藥認(rèn)定”,、“快速通道”,、“突破性療法”、“優(yōu)先審評”四張“通行證”,。慢性淋巴細(xì)胞白血病,、華氏巨球蛋白血癥、邊緣帶B細(xì)胞淋巴瘤,、濾泡型淋巴瘤,、彌漫性大B淋巴瘤等多種B細(xì)胞惡性腫瘤，涉及這些腫瘤的患者們可能都會成為受益者,。目前,，澤布替尼正在開展二十多項臨床試驗。理論上,，只要BTK對腫瘤有抑制作用的,，澤布替尼就會有效。期待它能給更多患者帶來幫助,！過去幾十年，仿制藥和原料藥一直是我國醫(yī)藥企業(yè)的主要產(chǎn)品,。中國的原料藥規(guī)模長期位居全球第一,，2018年出口額為173億美元。但是,，如果我們把目光聚焦到原創(chuàng)藥,，中國取得的成就卻非常有限。美國FDA每年批準(zhǔn)幾十個新分子實體藥物,，但在2019年11月14日之前,，還沒有一個是中國本土研發(fā)的。除澤布替尼外，還有許多在研抗癌新藥值得關(guān)注,。如三代EGFR-TKI艾維替尼（avitinib）,，II期臨床研究數(shù)據(jù)顯示，在EGFR-T790M突變的非小細(xì)胞肺癌患者中,，艾維替尼的疾病控制率高達(dá)88%,，ORR為50.2%。再如，1類白血病新藥氟馬替尼（flumatinib）,，這是一款新型的二代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制劑,。該藥和伊馬替尼的III期頭對頭臨床研究結(jié)果證實了其安全性和有效性，支持氟馬替尼作為初診慢性粒細(xì)胞白血?。–ML-CP）患者的一線治療方案,。中國抗癌藥物的發(fā)展已經(jīng)轟隆起步。相信,，我們的患者會有越來越多藥物可用,，生存期和生活質(zhì)量將會越來越好！1. Rapid advances in research on and development of anticancer drugs in China. Bioscience trends. 2019,13(5)：461-463.
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