《藥品注冊管理辦法》學與踐 | 帶您快速了解藥品加快上市注冊程序

萬仁甫 2022-03-28

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（來源：吉林藥監(jiān)）

近年來,，藥品醫(yī)療器械審評審批制度的改革對促進產業(yè)快速健康發(fā)展起到了非常積極的作用，一系列新制度的建立和完善，使得創(chuàng)新藥全球同步研發(fā)成為可能,，同時切實加快了藥品上市注冊速度,，縮短了境內外同產品上市的時間差，使得中國患者能夠早日受益于先進的治療手段,。

2020年3月30日,，國家市場監(jiān)督管理總局公布了新修訂《藥品注冊管理辦法》，于2020年7月1日起正式實施,?！端幤纷怨芾磙k法》不但總結了近年來的改革成果，更為進一步貫徹落實新版《藥品管理法》起到了承上啟下的作用,。

新修訂《藥品注冊管理辦法》特別設立了第四章“藥品加快上市注冊程序”,，其中的四個小節(jié)分別對突破性治療藥物程序,、附條件批準程序,、優(yōu)先審評審批程序和特別審批程序進行了原則性的規(guī)定。隨后,，為了配合《藥品注冊管理辦法》的實施,，國家藥品監(jiān)督管理局在7月8日發(fā)布了《突破性治療藥物審評工作程序（試行）》《藥品附條件批準上市申請審評審批工作程序（試行）》《藥品上市許可優(yōu)先審評審批工作程序（試行）》三個文件。國家藥監(jiān)局藥審中心為落實上述三個文件的要求,，于7月9日發(fā)布通知,，明確了已開通“突破性治療藥物程序申請系統(tǒng)”和新版“優(yōu)先審評審批申請系統(tǒng)”的電子提交通道。

本文對《藥品注冊管理辦法》及相關文件中關于藥品加快上市注冊程序的要求進行了總結,，并簡要介紹了美國FDA加快審批制度體系,，希望通過對政策的梳理和淺析，能夠為我國進一步落實和完善藥品加快上市注冊程序提供參考,。

我國藥品加快上市注冊程序

突破性治療藥物程序

突破性治療藥物程序是《藥品注冊管理辦法》新設立的加快上市注冊程序,，旨在鼓勵研究和創(chuàng)制具有明顯臨床優(yōu)勢的藥物。申請人可在臨床試驗期間（通常不晚于III期臨床試驗開展前）,，針對用于防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質量的疾病且尚無有效防治手段或者與現有治療手段相比有足夠證據表明具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥或者改良型新藥等情況,，申請適用突破性治療藥物程序。

申請程序

政策支持

申請人可以在藥物臨床試驗的關鍵階段向CDE提出溝通交流申請,，CDE安排審評人員進行溝通交流,。

申請人可以將階段性研究資料提交CDE，CDE基于已有研究資料,，對下一步研究方案提出意見或者建議,，并反饋給申請人。

突破性治療藥物程序相關政策總結

附條件批準程序

附條件批準程序也是《藥品注冊管理辦法》中新明確的加快上市注冊程序,，旨在加快具有突出臨床價值的臨床急需藥品上市,。根據CDE于7月9日發(fā)布的通知，與突破性治療藥物程序和優(yōu)先審評審批程序不同的是，附條件批準上市申請應按要求在提交藥品上市許可申請時一并提交紙質申請表,，不涉及電子提交通道,。另外需要注意的是，目前發(fā)布的工作程序中指出,，“附條件批準上市審評審批的具體技術要求參照《藥品附條件批準上市技術指導原則》（以下簡稱附條件批準技術指南）等執(zhí)行”,，而附條件批準的技術指南尚未發(fā)布，所以需要持續(xù)關注,。

工作程序

上市后要求

附條件批準的藥品上市注冊證書中會載明有效期和上市后需要繼續(xù)完成的研究工作及完成時限等相關事項,。上市許可持有人應當在藥品上市后采取相應的風險管理措施，并在規(guī)定期限內按照要求完成相關研究并提交補充申請,，補充申請審評通過的,，換發(fā)有效期為5年的藥品注冊證書，藥品注冊證書有效期從上市申請批準之日起算,。

如藥品上市許可持有人提交的上市后研究不能證明其獲益大于風險的,，或逾期未按照要求完成研究并提交補充申請的，其藥品注冊證書將被按程序注銷,。

附條件批準程序相關政策總結

優(yōu)先審評審批程序

優(yōu)先審評審批程序的首次建立是在2016年,，并在2017年進行了一次修訂。作為藥品審評審批體系改革的一大亮點,，這一制度有效地解決了在審評積壓的大環(huán)境下如何加快危及生命的,、具有臨床優(yōu)勢的、臨床急需的藥物的審評審批,。隨著審評任務積壓問題得到解決,，監(jiān)管體系不斷完善，本次優(yōu)先審評審批程序在范圍上進行了較大調整,，刪除了特定疾病和治療領域,，將范圍進一步明確至：短缺藥品、防治重大傳染病和罕見病等疾病的創(chuàng)新藥和改良型新藥,；兒童用藥新品種,、劑型和規(guī)格；疾病預防,、控制急需的疫苗和創(chuàng)新疫苗,；納入突破性治療藥物程序的藥品；符合附條件批準的藥品等,。

申請程序

政策支持

優(yōu)先審評審批程序的政策優(yōu)待主要來自于審評時限的縮短,。根據《藥品注冊管理辦法》時限的相關規(guī)定，納入優(yōu)先審評審批程序的申請其審評時限將由200個工作日縮短至130個工作日,。對于納入優(yōu)先審評審批程序的臨床急需的罕見病藥物,，審評時限將縮短至70個工作日,。

優(yōu)先審評審批程序相關政策總結

特別審批程序

《藥品特別審批程序》由原國家食品藥品監(jiān)督管理局在2005年11月發(fā)布并實施，這是一種特殊的加快審批程序,，旨在有效預防,、及時控制和消除突發(fā)公共衛(wèi)生事件的危害，保障公眾身體健康,。

申請程序

特別審批程序相關政策總結

美國FDA加快審批制度體系簡介

美國FDA的加快審批制度共有四種：(1)突破性療法,；(2)快速通道；(3)加速審批,；(4)優(yōu)先審評,。罕見病藥品認定（可適用于治療罕見疾病和癥狀的藥品）通常不認為是加快審批制度，因為其不改變獲得上市批準的標準監(jiān)管要求,、程序或時長（盡管許多罕見病藥品同時也適用優(yōu)先審評制度）,。但它也同時有某些鼓勵政策，如稅收抵免和市場獨占期等,。

下圖總結了FDA四項加快審批制度的主要標準條件及相關特殊待遇,。在下圖中（見圖1），實線箭頭指相關加快審批制度正式包含的鼓勵措施,，虛線箭頭指符合加快審批制度資格要求的產品通常也可享受該特殊待遇,，但必須單獨達到該特殊待遇的資格要求,。

目前,，我國已建立起相對完善的藥品審評審批程序和制度，對于嚴重危及生命且無有效治療手段及有明顯臨床優(yōu)勢的藥品,，通過給予指導,、加快研發(fā)進程、加速上市申請的審評等方式,，幫助加快藥品上市注冊程序,。筆者希望，隨著我國藥品審評審批制度改革的不斷深入,，在不斷優(yōu)化和完善上市注冊程序的同時,，考慮建立專門針對創(chuàng)新疫苗和新科技、新技術（如細胞治療,、基因治療等）,、罕見病用藥的加快程序。此外,，要實現創(chuàng)新藥的全球同步研發(fā)和加快上市進程,，還需要各有關部門的共同努力，比如優(yōu)化和加快倫理審查程序等,，從序貫審查變?yōu)槠叫袑彶?，在整體上優(yōu)化我國藥物研發(fā)監(jiān)管審查的程序。建議考慮接受更符合科學研發(fā)規(guī)律的早期研究資料，并注重知識產權保護相關政策的配套銜接等,。期待通過各方的不斷努力,，推動我國的藥品加快上市注冊程序不斷完善。

來源：中國食品藥品網（聲明：“吉林藥監(jiān)”微信公眾號刊載此文,，是出于傳遞更多信息之目的,。若有來源標注錯誤或侵犯了您的合法權益，請及時與我們聯(lián)系,，我們將及時更正,、刪除。）