美國(guó)時(shí)間 8 月 20 日，瑞士制藥巨頭諾華（NYSE: NVS）宣布 FDA 批準(zhǔn)其 Kesimpta（ofatumumab）用于治療復(fù)發(fā)型成人多發(fā)性硬化（RMS）患者,，包括臨床孤立綜合征,、復(fù)發(fā) / 緩解型疾病和活動(dòng)性繼發(fā)進(jìn)展型疾病。據(jù)悉,，這是一款皮下注射處方藥物,，也是第一款獲批可通過 Sensoready? 自動(dòng)注射筆在家自行給藥的 B 細(xì)胞療法。

該藥的獲批進(jìn)一步豐富了諾華的研發(fā)管線,，其多發(fā)性硬化癥（MS）治療藥物再添一名新重磅成員,。在 Kesimpta 批準(zhǔn)上市后，諾華股價(jià)隨之上揚(yáng),。

圖 | 諾華股票走勢(shì)（來源：谷歌）

諾華發(fā)言人在郵件中稱：“Kesimpta 將會(huì)定價(jià) 83,000 美元,，或?qū)⒊蔀榧膊⌒揎棷煼ㄖ凶畋阋说乃幹唬瑯O具競(jìng)爭(zhēng)力的價(jià)格反映出該產(chǎn)品的獨(dú)特價(jià)值以及會(huì)有更多患者選擇該藥”。

根據(jù)諾華提供的信息,，Kesimpta 是一種更精準(zhǔn)的 B 細(xì)胞療法,，相比于羅氏已經(jīng)上市的針對(duì) RMS 的口服藥物 Aubagio（Teriflunomide），療法更好,，安全性相似,，有望成為 RMS 患者的首選治療方案。不過該藥的獲批也非一帆風(fēng)順,。今年 6 月,，F(xiàn)DA 決定推遲 3 個(gè)月對(duì)該藥作出裁決，原計(jì)劃于今年 9 月給出答復(fù)?，F(xiàn)在看來,，此次獲批要早于之前的聲明提到的時(shí)間。

Kesimpta 早在 2009 年已經(jīng)被 FDA 批準(zhǔn)以靜脈注射方式用于治療慢性淋巴細(xì)胞性白血病,，不過需要由醫(yī)療人員給藥,。隨后，諾華啟動(dòng)一項(xiàng)全新項(xiàng)目,，研究 Kesimpta 治療 RMS 的療效,。該臨床開發(fā)項(xiàng)目耗時(shí) 10 年，已涉及全球 2300 多名患者,。但是,，這次新適應(yīng)癥的給藥方式與之前大不相同。

此番 Kesimpta 獲批,，主要基于 III 期 ASCLEPIOS I 和 II 研究結(jié)果,。在這兩項(xiàng)研究中，與口服 Aubagio 相比,，Kesimpta 顯著降低了年復(fù)發(fā)率（ARR,，主要研究終點(diǎn)）和 3 個(gè)月確認(rèn)殘疾進(jìn)展 (CDP) 等。兩項(xiàng)研究的結(jié)果已于近日出版在了《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上,。

“此次獲批對(duì) RMS 患者來說真是個(gè)好消息,。在關(guān)鍵的臨床研究中，這種突破性的治療方法顯著減少了新的腦損傷和復(fù)發(fā),，并減緩了潛在疾病的進(jìn)展”,，加州大學(xué)舊金山分校威爾神經(jīng)科學(xué)研究所主任兼 ASCLEPIOS I 和 II 研究指導(dǎo)委員會(huì)聯(lián)合主席斯蒂芬 · 豪瑟（Stephen · Hauser）教授補(bǔ)充說。

此前,，諾華還在 5 月下旬補(bǔ)充了該療效案例,，在歐洲神經(jīng)學(xué)學(xué)會(huì)虛擬會(huì)議上透露，在一項(xiàng)后期試驗(yàn)中,，47％服用 Kesimpta 患者在一年內(nèi)沒有發(fā)病,，而服用 Aubagio 的患者中只有 24％沒有發(fā)病。

MS 領(lǐng)域獲批藥物可不少,，比如說是賽諾菲的 Aubagio,、羅氏的 Ocrevus，百時(shí)美施貴寶推出的 Zeposia,，以及諾華原有的 Mayzent 和 Gilenya,。

諾華并不擔(dān)心競(jìng)爭(zhēng)。該公司的美國(guó)區(qū)制藥總裁維克多 · 布洛（Victor·Bultó）在獲批前稱：“盡管該賽道已經(jīng)比較擁擠,，但仍然存在大量未滿足的臨床需求,。” 一份諾華的調(diào)查研究顯示,，由于安全性或有效性問題,，大約有一半的患者“對(duì)于可選擇的療法不滿意”。

除了在安全性和有效性的優(yōu)勢(shì)外,，這種突破性療法還具有便捷性優(yōu)勢(shì),。該藥物每月一次自行皮下注射給藥，在家即可給藥,，無需去診所,，而它的同行們 Aubagio 是口服藥丸，Ocrevus 是靜脈輸液,。

預(yù)計(jì) Kesimpta 將于 9 月初在美國(guó)上市,。全球監(jiān)管申報(bào)也正在進(jìn)行中，預(yù)計(jì)到 2021 年第二季度,，將會(huì)在歐洲正式獲批,。

關(guān)于 Kesimpta

Kesimpta 是一款人源化 CD20 單克隆抗體，首次使用應(yīng)該在專業(yè)人士的指導(dǎo)下進(jìn)行,。從臨床前研究中可以看到,，其通過與 B 淋巴細(xì)胞表面的 CD20 結(jié)合，能夠清除血液中的 B 細(xì)胞,，從而降低 MS 患者的自身免疫反應(yīng),。

關(guān)于多發(fā)性硬化癥

多發(fā)性硬化癥（MS）是最常見的中樞神經(jīng)系統(tǒng)自身免疫疾病，特征主要是大腦,、視神經(jīng)和脊髓中的髓鞘破壞和軸突損傷,，診治不及時(shí)可導(dǎo)致患者出現(xiàn)癱瘓、失明等嚴(yán)重殘疾,。主要可以分為四大類,，分別是臨床孤立綜合征（CIS），復(fù)發(fā)緩解型（RRMS）,，繼發(fā)進(jìn)展型（SPMS）和原發(fā)進(jìn)展型（PPMS）,。全球大約有 230 萬患者,，好發(fā)于 20-40 歲的中青年群體，以女性居多,。據(jù)統(tǒng)計(jì),，全球每年約有 1.8 萬患者死于 MS。在中國(guó),，MS 屬于罕見病,，發(fā)病率約在 1.5-3.2/10 萬，預(yù)計(jì)約有 3 萬多患者,。

關(guān)于諾華

諾華總部位于瑞士巴塞爾,，世界三大藥企之一，是一家全球醫(yī)藥健康行業(yè)的生物制藥巨頭,。目前,，擁有 138,000 名員工。其核心業(yè)務(wù)是各種專利藥,、疫苗,、眼睛護(hù)理和動(dòng)物保健藥。2017 年,，公司位居世界財(cái)富 500 強(qiáng)企業(yè) 186 位,。公司一直致力于神經(jīng)科學(xué)疾病創(chuàng)新療法研究，包括 MS,、阿爾茨海默病,、帕金森病、脊髓性肌萎縮癥等疾病,，管線豐富,。神經(jīng)系統(tǒng)疾病管線包括治療脊髓性肌肉萎縮癥的 Zolgensma、復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化癥 Mayzent 等,。今年 7 月底,，與基因編輯頭部公司 Sangamo 達(dá)成近 8 億美元的大單，雙方合作開發(fā)三款神經(jīng)發(fā)育障礙疾病療法,。

參考：

https://www./pharma/novartis-gets-a-green-light-to-challenge-roche-sanofi-delayed-ms-med-kesimpta

https://www./article/releases/fda-approves-novartis-kesimpta-ofatumumab-the-first-and-only-self-administered-targeted-b-cell-therapy-for-patients-with-relapsing-multiple-sclerosis/?keywords=Novartis

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