2021年4月 | 全球醫(yī)藥交易概況：基因療法熱度上漲,，國內(nèi)成功出海兩個項目

醫(yī)藥魔方 2021-05-11

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5月已悄然而至，讓我們一起回顧4月份醫(yī)藥行業(yè)交易的整體概況,。根據(jù)醫(yī)藥魔方NextPharma數(shù)據(jù)庫,，4月醫(yī)藥交易數(shù)量共計66筆，已披露的總交易金額近75億美元,，相比于2021年Q1皆有下滑的趨勢,；交易的模式仍以合作/許可為主，其中跨境交易達11筆,。

注：每筆交易可包含多種交易模式（數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?）

4月全球交易項目以創(chuàng)新藥和技術為主,，占比83%。在創(chuàng)新藥項目中,，生物藥的熱潮略高于化藥,，其中抗體和基因療法占據(jù)多數(shù)?？贵w主要包括單抗,、雙特異性抗體、ADC及抗病毒Fc偶聯(lián)物,；與抗體項目數(shù)量相當?shù)幕虔煼ㄒ矀涫芄镜那嗖A,。

注：統(tǒng)計包括未披露具體項目的早期產(chǎn)品（數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?）

跨境重點交易

與中國企業(yè)相關的交易共計15筆，主要是以License in/out的交易模式,，其中有2個項目授權海外,，7個項目引進。

注：*代表期權（數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?）

2021年4月27日,，北?？党尚寂cLogicBio Therapeutics達成戰(zhàn)略合作和期權協(xié)議，獲得了新型肝靶向腺相關病毒（AAV）sL65衣殼的全球授權,，以開發(fā)針對法布雷病,、龐貝氏病及其他兩個適應癥基因療法,，同時獲得了甲基丙二酸血癥在研基因編輯療法LB-001在大中華區(qū)的獨家授權選擇權，總金額達5.91億美元,。AAV sL65具有獨特的肝靶向特性,，有望克服當前AAV載體在功效和免疫原性方面的局限性，且生產(chǎn)效率更高,，有可能帶來更高的產(chǎn)量,，使其成為北海康成基因療法布局的重要戰(zhàn)略補充,。

同月的29日,，北海康成又與Mirum制藥有限公司簽訂了獨家許可協(xié)議,，獲得了用于治療多種膽汁淤積性肝病新藥Maralixibat在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化的權益,，總金額達1.2億美元。Maralixibat用于治療ALGS患者的膽汁淤積瘙癢癥的新藥申請已被FDA接受,，并且在進行優(yōu)先審評；其用于治療兒童PFIC2患者的上市許可申請已被歐洲藥品管理局接受,，并進行審評,。Mirum已經(jīng)啟動其用于治療膽管閉鎖（BA）的全球2b期臨床研究（EMBARK）。北?？党蓪⑴cMirum 合作,，負責監(jiān)督Mirum在中國的臨床研究基地，以加快近期在膽管閉鎖（BA）患者中啟動的全球2b期EMBARK研究入組,。

北?？党勺钤绯闪⒂?012年，主要布局腫瘤及罕見病領域產(chǎn)品,。早在今年的二三月份,，北海康成分別與AVEO Pharmaceuticals,、Puma Biotechnology終止了HER3單抗AV-203和HER2/EGFR抑制劑奈拉替尼的許可協(xié)議,。項目的終止一部分原因來自于公司整體的戰(zhàn)略轉(zhuǎn)型，專注于罕見病領域,；另一部分的原因來自國內(nèi)醫(yī)藥政策的轉(zhuǎn)變,，帶量采購等，同時還受到項目在開發(fā)商業(yè)化過程中所產(chǎn)生的費用與未來收益比例的影響,。不過上述的兩筆許可交易也為企業(yè)帶來了融資的效益,。迄今為止，北?？党梢淹瓿蒃輪融資,，目前在為上市做準備,。

數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方InvestGO?

境外重點交易

2021年4月5日，強生宣布與Cidara Therapeutics達成合作和許可協(xié)議,，開發(fā)治療流感的抗病毒Fc偶聯(lián)藥物（CD377和CD388）,，首付款2700萬美元，總金額達7.8億美元,。抗病毒Fc偶聯(lián)藥物是由融合蛋白（Fc)與神經(jīng)氨酸酶抑制劑連接而成,，能夠顯著延長治療的時間，這也克服了目前抗流感病毒藥物開發(fā)的一個重大難點,。

其中CD377的臨床前數(shù)據(jù)顯示,，相較于目前已上市的神經(jīng)氨酸酶抑制劑奧司他韋及CAP依賴性核酸內(nèi)切酶抑制劑baloxavir，CD377對流感毒株表現(xiàn)出較低的耐藥性,，同時延長了治療窗口,，在72小時仍具有較強的作用。

圖片來源：Cidara Therapeutics官網(wǎng)

2021年4月22日,，Vertex制藥宣布與Obsidian Therapeutics達成一項戰(zhàn)略研究合作和許可協(xié)議,，專注于發(fā)現(xiàn)用于治療嚴重疾病的基因編輯新療法。這項合作利用了Obsidian的cytoDRiVE?平臺技術來發(fā)現(xiàn)基因編輯藥物,，總交易金額近14億美元,。

這是對細胞進行了工程改造以制造特定的蛋白質(zhì)，該平臺可將人源小型不穩(wěn)定結(jié)構(gòu)域連接在想要表達的蛋白前,，該結(jié)構(gòu)域旨在與一種特定且特征明確的小分子藥物相互作用,。然后細胞產(chǎn)生帶有藥物反應域（DRD）標簽的融合蛋白，其中通過在系統(tǒng)中添加藥物（FDA批準的小分子配體）可穩(wěn)定DRD,，開啟蛋白質(zhì)活性,，從而使蛋白質(zhì)得以表達并積累至功能水平。

圖片來源：Obsidian Therapeutics官網(wǎng)

2021年4月29日,，艾伯維宣布與Capsida Biotherapeutics達成合作和許可協(xié)議,，利用Capsida Biotherapeutics獨有的AAV技術平臺，開發(fā)針對中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的基因療法,，總金額達6.2億美元,。除了潛在的未來選擇、開發(fā)和商業(yè)里程碑付款外,，還提供9000萬美元的前期和股權投資資本,。該合作旨在為嚴重神經(jīng)退行性疾病的三個項目開發(fā)一流的靶向基因治療。Capsida正在通過其AAV工程平臺解決上一代AAV轉(zhuǎn)導率低導致免疫原性和不良事件等問題,，該平臺優(yōu)化了Capsids ,，以針對特定的組織類型，限制與目標疾病無關的組織和細胞類型的轉(zhuǎn)導，從而提高療效和安全性,。此外,， Capsida正在開發(fā)專有貨物，提供針對特定感興趣的疾病的有效基因替換或增強,。

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數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?