FDA藥品加速審評(píng)和認(rèn)定途徑：為了讓患者更早拿到用到好的藥品

    1,、罕見病藥物資格認(rèn)定：orphan drug desigation 

罕見病,，指那些發(fā)病率極低的疾病，罕見疾病又稱“孤兒病”,，各個(gè)國(guó)家對(duì)罕見病發(fā)病率的定義不同,，美國(guó)是發(fā)病率低于20萬分之一的為罕見病，如肢端肥大癥,、早衰癥,、脊髓性肌萎縮癥等。目前已知的罕見病有近7000種,，約占人類疾病的10%,。在種類繁多的罕見病當(dāng)中，約有80%是由于基因缺陷所導(dǎo)致的,，具有遺傳性,；約50%的罕見病在出生時(shí)或兒童期發(fā)病,；約30%的罕見病兒童壽命不超過15歲,；目前只有不到5%的罕見病有治療方法。因罕見病患病人數(shù)少,，治療罕見病的藥物也被稱為“孤兒藥（orphan drug）”,。因罕見病低需求，用藥市場(chǎng)規(guī)模小,，很多藥企不愿意投入資金進(jìn)行孤兒藥研發(fā),，導(dǎo)致許多罕見病患者面臨無藥可醫(yī)的現(xiàn)象。因此美國(guó)政府為鼓勵(lì)支持罕見病藥物開發(fā),，采取一系列的政策支持和鼓勵(lì)措施,。1983年美國(guó)頒布罕見病藥物法案 (Orphan Drug Act)刺激藥企開發(fā)罕見病用藥：如藥企開發(fā)孤兒藥，在IND之前就可以進(jìn)行orphan drug desigation,，具有稅收優(yōu)惠,，自主定價(jià)（很多孤兒藥價(jià)格居高不下，如罕見病脊髓性肌萎縮癥及其治療藥物諾西那生納注射液以“70萬元一針”的價(jià)格引發(fā)熱議）,，免NDA申請(qǐng)費(fèi),，十年市場(chǎng)獨(dú)占期等。鼓勵(lì)優(yōu)惠政策刺激醫(yī)藥企業(yè)涉足罕見病領(lǐng)域,，也衍生出一批以罕見病開發(fā)為主體核心業(yè)務(wù)的研發(fā)公司如Eidos Therapeutics,，Cadent等,，而歐美大藥企如AZ、Takeda等通過收購(gòu)罕見病公司來擴(kuò)充罕見病領(lǐng)域產(chǎn)品管線,。

     2,、快速通道 Fast Track

FDA對(duì)于某些嚴(yán)重情況（如HIV、阿爾茲海默癥,、心衰,、腫瘤）,，及影響患者生存,、日常生活功能，不治療就會(huì)每況愈下的情況,，為了加速審評(píng)治療嚴(yán)重情況和可填補(bǔ)為滿足臨床需求的藥物,，當(dāng)藥物非臨床/臨床數(shù)據(jù)具有解決以上問題時(shí)可在IND進(jìn)行或進(jìn)行之后任何時(shí)間申請(qǐng)F(tuán)ast Track，F(xiàn)DA將對(duì)此NDA/BLA的滾動(dòng)審評(píng)次數(shù)增加,，與FDA更多的溝通咨詢機(jī)會(huì),，從而減少等待機(jī)會(huì)，讓患者可以早日用藥

3,、突破性藥物資格認(rèn)定BTD

當(dāng)藥品初步臨床證據(jù)顯示相比現(xiàn)有治療手段和藥物,，有顯著改善臨床終點(diǎn)，藥企可根據(jù)I期試驗(yàn)或之后的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)申請(qǐng)breakthroug thearpy desigation ,。好處就是藥企可針對(duì)申請(qǐng)BTD藥物增加與FDA高級(jí)審評(píng)員互動(dòng)機(jī)會(huì),，滾動(dòng)審查頻率增加，可獲得Fast Track的所有特點(diǎn),，進(jìn)而加速藥物審評(píng)發(fā)展,。達(dá)到突破性治療的臨床終點(diǎn)通常是指衡量對(duì)不可逆發(fā)病率或死亡率或代表疾病嚴(yán)重后果癥狀的影響終點(diǎn)，臨床意義重大指的是對(duì)死亡率或嚴(yán)重疾病癥狀有影響的結(jié)果（如與現(xiàn)有療法相比,，安全性顯著提高,，毒副作用顯著降低，患者生存期顯著延長(zhǎng)等）

4,、優(yōu)先審批 priority review

屬于藥物申請(qǐng)資格認(rèn)定,，區(qū)別于普通、一般審批standard review,，只需要6個(gè)月的審查期（區(qū)別于一般審評(píng)的10個(gè)月審查期）,，F(xiàn)DA將更多關(guān)注、給予更多的資源給申請(qǐng)藥物,，一旦批準(zhǔn),，將顯著提高治療或診斷的安全性和有效性，預(yù)防疾病嚴(yán)重進(jìn)展,。藥企在NDA時(shí)即可申請(qǐng),。

5,、加速批準(zhǔn) Accelarated approval

一種批準(zhǔn)途徑，嚴(yán)重情況或相比于現(xiàn)有治療手段,，該治療具有替代終點(diǎn)更可能準(zhǔn)確預(yù)測(cè)確診終點(diǎn)優(yōu)勢(shì),，可加速批準(zhǔn)，較早批準(zhǔn)上市,，需承諾提供驗(yàn)證數(shù)據(jù)以支持全面批準(zhǔn),，有點(diǎn)像中國(guó)的附條件批準(zhǔn)上市。