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1983年的孤兒藥法案*旨在獎勵制藥公司開發(fā)罕見病藥物,，給予制藥企業(yè)7年市場獨占權，減免50%的合格臨床研究費用（稅收抵免）,，加速審評上市等優(yōu)待政策,。該法案對于美國孤兒藥研發(fā)產生了顯著影響，截至2020年11月22日,，共有609個孤兒藥在美國獲批,。而據2020年1月發(fā)布的《中國罕見病行業(yè)報告》稱中國僅有60種可治療罕見病藥品（以通用名計，獲批適應癥明確治療某種罕見?。┇@批上市,。 * https://www./media/99546/download
賓夕法尼亞州民主黨眾議員Madeleine Dean稱,，該法案填補了制藥商用一種老藥獲取孤兒藥稱號的漏洞。Madeleine Dean是“孤兒藥品獨占權公平性（Fairness in Orphant drug Exclusibility Act）”的共同發(fā)起人,。如果一種藥物打算治療一種影響美國20萬以下患者的疾病,，或，一種不太常見的情況下,，如果開發(fā)人員不希望從銷售藥物中收回開發(fā)成本,，那么FDA可以授予該藥物7年的市場獨占權。然而,，對于第二種途徑,，現(xiàn)行法律允許延長同一種藥物新版本的市場獨占權，而無需制藥商再次表現(xiàn)出無利可圖,，這就是新法案旨在填補的漏洞,。對于在法案頒布前就已經發(fā)放的孤兒藥獨占權，法案給制藥商60天時間來證明,，獲批時它并沒有合理地期望在藥品首次上市后的12年內收回研發(fā)成本,。如果沒有這一證明,，F(xiàn)DA將撤銷其獨占權,。 整個行動源于Indivior的丁丙諾啡爭議（治療阿片成癮）。早在1994年,，阿片類藥物濫用危機爆發(fā)前,，該藥的舌下制劑（Subutex品牌）首次獲得FDA批準，并獲得了7年的市場獨占權,。2016年,，Indivior以Sublocade品牌的新注射劑型獲批，并獲得了為期7年的特權,。2019年末,，F(xiàn)DA不得不撤銷其最初的孤兒稱號，以允許其他丁丙諾啡仿制藥進入市場,，理由是Indivior已經從該藥中獲利數(shù)十億美元,。但法律漏洞依然存在,。 醫(yī)藥行業(yè)和公眾經常譴責同一種藥物利用孤兒藥法案連續(xù)獲得市場獨占權。這主要是在2017年FDA新規(guī)定出臺前就上市藥品的問題,，新規(guī)定阻止了同種藥物的連續(xù)排他性,，除非制藥商能夠證明新藥在臨床上優(yōu)于之前批準的版本。 Eagle制藥公司利用了類似的漏洞,，血癌藥物Treanda和其新姊妹藥Bendka,，都基于同一種活性成分-本達莫司汀。2015年末,，就在Treanda的孤兒藥獨占權到期之際,，Bendeka獲得FDA批準。當Eagle為Bendeka尋求7年獨占權時,，F(xiàn)DA試圖通過引用“臨床優(yōu)勢”規(guī)則來阻止它,，但“臨床優(yōu)勢”這一要素作為2017 FDA重新授權法案的一部分是在Bendeka獲批后才生效的Eagle提起訴訟，法院判決FDA敗訴,。因為Bendka和Treanda基本上是同一種藥物,，授予Bendka 7年獨占權實際上推遲了所有本達莫司汀仿制藥的上市時間直到2022年底。根據FDA的估計,，至少有11種2017年前的藥物由于“臨床優(yōu)勢”規(guī)定而被剝奪了孤兒藥排他性,，但由于Bendeka一案，這些藥物可能會從中獲利,。 筆者感想 這篇新聞讓人真切感受到“道高一尺,，魔高一丈”，孤兒藥法案原本是出于人道主義精神,，鼓勵企業(yè)研發(fā)并上市罕見病藥物,，避免罕見病藥物因無利可圖而被遺棄或忽視，解決罕見病患者無藥可用的痛苦,，同時幫助研發(fā)孤兒藥企業(yè)實現(xiàn)盈虧平衡或獲得應得利潤,。但有些制藥企業(yè)利用了這些激勵措施，將孤兒藥政策變成牟利的工具?，F(xiàn)在,，孤兒藥已經成為美國處方藥體系中增長最快的領域，2018年孤兒藥銷售額排名前三的公司是：新基制藥（126億美元）,、羅氏（103億美元）和諾華（102億美元）,。醫(yī)藥市場調研機構Evaluate Pharma預測，到2024年孤兒藥市場規(guī)模將達2420億美元,，占全球處方藥銷售額的五分之一,。筆者衷心祝愿新法案的出臺能夠在支持孤兒藥研發(fā)推廣的同時，避免部分制藥企業(yè)利用漏洞不斷延長市場獨占權謀取暴利的行為，真正的減輕患者負擔,。 我國孤兒藥發(fā)展進程雖較為緩慢,，但國家層面日益重視罕見病和孤兒藥。2015年,，《國務院關于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》中正式將防治罕見病的創(chuàng)新藥審批列入加快審查流程,。2016年，《關于解決藥品注冊申請擠壓實行優(yōu)先審評審批的意見》中提出“將治療罕見病且具有明顯臨床優(yōu)勢的藥品注冊申請納入優(yōu)先審評審批的范圍,。對于罕見病或其他特殊病種,，可以在申報臨床試驗時提出減少臨床試驗病例數(shù)或者免做臨床試驗的申請”。2017年《關于鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新保護創(chuàng)新者權益的相關政策（征求意見稿）》中“既屬于創(chuàng)新藥又屬于罕見病用藥,、兒童專用藥,，給予10年數(shù)據保護期；屬于改良型新藥的罕見病用藥,、兒童專用藥,，給予3年數(shù)據保護期”。2018年5月11日,，衛(wèi)健委,、藥監(jiān)局等5部門聯(lián)合制定和公開發(fā)布《第一批罕見病目錄》。2019年2月,，財政部,、海關總署、稅務總局和藥監(jiān)局聯(lián)合發(fā)布《關于罕見病藥品增值稅政策的通知》,，對列入罕見病藥品制劑及原料藥目錄的藥品實施稅收優(yōu)惠,，鼓勵罕見病制藥產業(yè)發(fā)展，降低患者用藥成本,。2020年7月1日起施行的新《藥品注冊管理辦法》加快上市注冊程序中明確將具有明顯臨床價值的防治罕見病的創(chuàng)新藥和改良型新藥納入到優(yōu)先審評審批程序,。對于臨床急需的境外已上市境內未上市的罕見病治療藥品，審評時限由200日縮短為70日,。2019年我國新批準8個罕見病藥物,，在國家政策的鼓勵下，預計未來會有更多罕見病藥物獲批,，給我國的罕見病患者帶來希望,。  |
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