幫助客戶提高臨床開(kāi)發(fā)的效率在2018年以及未來(lái)一段時(shí)間仍將會(huì)是臨床類CRO公司的核心競(jìng)爭(zhēng)力,。制藥企業(yè)會(huì)堅(jiān)持不懈地尋找新方法來(lái)縮短研發(fā)周期和降低成本。因此,，依靠專業(yè)技術(shù)而不是人力成本的CRO企業(yè)將會(huì)有最大獲益,。所謂的專業(yè)技術(shù)包括基于風(fēng)險(xiǎn)的監(jiān)查、臨床試驗(yàn)適應(yīng)性設(shè)計(jì),、靈活的交付模式等,。

一些CRO公司為了應(yīng)對(duì)關(guān)鍵挑戰(zhàn)還借助大數(shù)據(jù)來(lái)優(yōu)化臨床中心篩選、患者招募,、衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)估,、研究結(jié)果等環(huán)節(jié)，甚至藥企本身也在有意識(shí)地加大這個(gè)方向的投資,。

此外,，孤兒藥和罕見(jiàn)病療法開(kāi)發(fā)領(lǐng)域?qū)RO服務(wù)也存在巨大需求,，因?yàn)樗幤笮枰狢RO提供細(xì)分專科領(lǐng)域的知識(shí)和全球臨床中心資源,，以幫助他們針對(duì)這些復(fù)雜疾病設(shè)計(jì)出更合理的試驗(yàn)方案以及更快速地招募患者,。

無(wú)論是用來(lái)提交新藥上市申請(qǐng)（NDA/BLA），還是進(jìn)行上市后研究,，藥企對(duì)數(shù)據(jù)的需求只增不減,。這些數(shù)據(jù)不僅包括藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)方面的證據(jù)，還包括CRO提供的研發(fā)方面的循證數(shù)據(jù),。這也就要求CRO必須與時(shí)俱進(jìn),，跟上不斷變化的監(jiān)管要求，同時(shí)與一些為基準(zhǔn)測(cè)試和數(shù)據(jù)整理系統(tǒng)制定標(biāo)準(zhǔn)的組織合作,，譬如國(guó)際衛(wèi)生結(jié)果測(cè)量聯(lián)盟（ICHOM）等,。

改善患者的生活質(zhì)量始終是藥物開(kāi)發(fā)的重中之重，這意味著在臨床試驗(yàn)中也有很多可以優(yōu)化的環(huán)節(jié),，比如通過(guò)電子病歷快速識(shí)別出適合入組某項(xiàng)臨床試驗(yàn)的病人,，采用先進(jìn)的統(tǒng)計(jì)方法以盡可能地減少對(duì)照組的入組人數(shù)以及在患者就位后快速獲得臨床試驗(yàn)結(jié)果。

患者招募仍然會(huì)是未來(lái)幾年臨床開(kāi)發(fā)的主要成本,。業(yè)內(nèi)人士估計(jì),，患者招募成本占整個(gè)臨床試驗(yàn)預(yù)算的30％以上。此外,，患者招募也是臨床試驗(yàn)不能如期完成的主要障礙,。根據(jù) Tufts的統(tǒng)計(jì)，11％的臨床中心沒(méi)能招募到一名患者,，37％的臨床中心未能完成患者招募目標(biāo),。

因此，CRO必須繼續(xù)尋找新的方法來(lái)應(yīng)對(duì)這一挑戰(zhàn),，包括降低患者的治療成本而讓他們更愿意把參與臨床試驗(yàn)作為一種治療選擇,，合理挑選臨床中心讓臨床試驗(yàn)的過(guò)程和結(jié)果都更具有預(yù)測(cè)性，更大力度地支持臨床中心對(duì)其醫(yī)生進(jìn)行培訓(xùn),，包括數(shù)據(jù)自動(dòng)收集和對(duì)電子病歷進(jìn)行分析,。

毋庸置疑，創(chuàng)新對(duì)于提高藥物開(kāi)發(fā)效率發(fā)揮著愈來(lái)愈重要的作用,。藥企和CRO也需要協(xié)力探索如何在現(xiàn)有檢測(cè)手段和分析方法基礎(chǔ)上整合新的技術(shù),，以大幅度降低藥物臨床開(kāi)發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)和成本。

對(duì)于CRO組織,，在統(tǒng)一技術(shù)平臺(tái)上通過(guò)簡(jiǎn)化和流程化的方案實(shí)現(xiàn)標(biāo)準(zhǔn)化的臨床試驗(yàn)環(huán)境非常重要,。同時(shí)，利用一些前沿技術(shù)也可能是必不可少的，例如充分發(fā)揮可穿戴設(shè)備和傳感器在臨床試驗(yàn)中的作用,，以提高其開(kāi)發(fā)項(xiàng)目的附加價(jià)值,。

適應(yīng)性設(shè)計(jì)已經(jīng)不是一個(gè)嶄新的、未經(jīng)證實(shí)的概念,。它是在臨床試驗(yàn)開(kāi)始之后,，在不破壞試驗(yàn)的整體性與有效性的前提下，依據(jù)前期試驗(yàn)所得的部分結(jié)果調(diào)整后續(xù)試驗(yàn)方案,，從而及時(shí)發(fā)現(xiàn)與更正試驗(yàn)設(shè)計(jì)之初的一些不合理假設(shè),，以減少研究成本，縮短研究周期的一類研究設(shè)計(jì)方法的總稱,。適應(yīng)性試驗(yàn)為后續(xù)的試驗(yàn)設(shè)計(jì)和臨床方案的執(zhí)行提供了有力見(jiàn)解,。也只有基于前期的適應(yīng)性設(shè)計(jì)做出了充分的剖析和響應(yīng)，才能持續(xù)有效地設(shè)計(jì)和執(zhí)行復(fù)雜的適應(yīng)性臨床試驗(yàn),，并及時(shí)認(rèn)清藥物療效,，甚至可以通過(guò)機(jī)器學(xué)習(xí)、人工智能等方式來(lái)預(yù)測(cè)臨床試驗(yàn)結(jié)果,。

上述舉措將重新定義藥企如何使用數(shù)據(jù)和適應(yīng)性設(shè)計(jì)來(lái)加速開(kāi)發(fā),，并為更廣泛的適應(yīng)癥開(kāi)辟道路。歐洲和美國(guó)的監(jiān)管機(jī)構(gòu)也鼓勵(lì)開(kāi)展適應(yīng)性試驗(yàn),，這可以幫助將臨床試驗(yàn)成本降低25％左右,。

參考資料：PharmExec：CRO Trends 2018