▎藥明康德/報(bào)道

今日,，德國(guó)默克（Merck KGaA）宣布，該公司與Vertex Pharmaceuticals達(dá)成獨(dú)家研發(fā)許可協(xié)議,。Vertex公司獲得兩款DNA依賴性蛋白激酶（DNA-PK）抑制劑以及一款臨床前化合物的研發(fā)許可,，在基因編輯領(lǐng)域用于治療6種特定遺傳病適應(yīng)癥。這一合作進(jìn)一步豐富了Vertex公司在基因編輯領(lǐng)域的技術(shù)儲(chǔ)備,。

DNA-PK是DNA損傷修復(fù)系統(tǒng)（DDR）中的重要因子之一,，DDR抑制劑在腫瘤學(xué)領(lǐng)域得到很大關(guān)注,，因?yàn)橐种铺囟―DR通路可以在殺傷腫瘤細(xì)胞的同時(shí)，對(duì)健康細(xì)胞不產(chǎn)生影響,。這方面的典型范例就是PARP抑制劑,。然而，臨床前研究表明DNA-PK抑制劑同時(shí)可以起到增強(qiáng)CRISPR/Cas９介導(dǎo)的基因編輯的作用,。

Vertex公司的研發(fā)重點(diǎn)之一是使用基因編輯手段來(lái)治療遺傳性疾病,，其中包括該公司聚焦的囊性纖維化（cystic fibrosis）領(lǐng)域。使用CRISPR基因編輯技術(shù)可以修復(fù)在CFTR基因上的基因突變,，從而治療因?yàn)檫@一基因出現(xiàn)突變而導(dǎo)致的囊性纖維化,。

圖片來(lái)源：123RF

Vertex公司已經(jīng)與專精于基因編輯療法開(kāi)發(fā)的CRISPR Therapeutics公司達(dá)成合作。今年年初,，Vertex公司還與CRISPR技術(shù)先驅(qū)張鋒博士創(chuàng)建的Arbor Biotechnologies達(dá)成合作協(xié)議,，開(kāi)發(fā)創(chuàng)新蛋白來(lái)推動(dòng)基因編輯療法的研發(fā)。與德國(guó)默克的合作將進(jìn)一步為Vertex開(kāi)發(fā)創(chuàng)新基因編輯療法的工具盒中添加更多工具,。

德國(guó)默克醫(yī)療保健業(yè)務(wù)首席執(zhí)行官Belén Garijo博士說(shuō)：“我們將繼續(xù)迅速推動(dòng)本公司尖端DDR產(chǎn)品組合在腫瘤學(xué)中的應(yīng)用,，同時(shí)我們也非常高興地看到DNA-PK抑制劑可以通過(guò)增強(qiáng)CRISPR/Cas9介導(dǎo)的基因編輯，在遺傳疾病領(lǐng)域展現(xiàn)它們的價(jià)值,?！?/span>

參考資料：

[1] Merck Grants Exclusive License to Vertex for Two DNA Damage Response Inhibitors. Retrieved January 24, 2019, from https://www./immediapress/pr-newswire/2019/01/24/merck-grants-exclusive-license-vertex-for-two-dna-damage-response-inhibitors_dI4O0InWw19jkT4csO4XaJ.html?refresh_ce

[2] Vertex sharpens focus on gene-editing in licensing deal with Merck KGaA. Retrieved January 24, 2019, from https:///vertex-sharpens-focus-on-gene-editing-in-licensing-deal-with-merck-kgaa/