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球視野,，深度視角 <見(jiàn)證歷史！Vertex/CRISPR 基于CRISPR-Cas9的基因治療產(chǎn)品獲批,！>  見(jiàn)證歷史,！Vertex/CRISPR 基于CRISPR-Cas9的基因治療產(chǎn)品獲批,！ 2023年11月，我們跟大家分享了世界第一款基于CRISPR基因編輯的因治療產(chǎn)品獲得FDA批準(zhǔn)的消息,。 自此,，鐮刀型細(xì)胞貧血有了治愈的希望。 然而,，已經(jīng)過(guò)去一年多,，這個(gè)第一似乎日子并不好過(guò)。 首先,，銷量幾乎為0,。 2024Q3財(cái)報(bào)顯示，Vertex獲批基因治療產(chǎn)品CASGEVY前9個(gè)月?tīng)I(yíng)業(yè)額200萬(wàn)美元,。 這貨定價(jià)是220萬(wàn)美元,，所以約等于就賣了...1個(gè)患者。 這一巴掌,，確實(shí)有點(diǎn)疼,。 有分析認(rèn)為，CASGEVY的治療太過(guò)漫長(zhǎng),。
尤其是細(xì)胞制備過(guò)程長(zhǎng)達(dá)5-6個(gè)月... 雖然...但是，真的太長(zhǎng)了,。 對(duì)于患者來(lái)說(shuō),，等待確實(shí)是個(gè)極其痛苦的過(guò)程。 其次,，難以忽略的治療副作用,。 這并不是說(shuō)治療本身引起的副作用,，而是在輸注前用化療藥物清淋過(guò)程引起的。 這個(gè)副作用是非常...致命的,。 由于化療,，可能會(huì)造成患者的生育能力喪失。 要知道,，CASGEVY的患者群體可是12歲及以上,。 所以，一般需要做“生育能力保存”這樣的保護(hù)性措施,。 然而,，問(wèn)題也出在這里。 “你賄賂患者”
2024年7月,，Vertex提起訴訟,，狀告HHS（美國(guó)衛(wèi)生部）。 原因是,，此前HHS官員表示Vertex為患者提供這種“生育能力保存”的服務(wù)算一種變相的“回扣”,，違反了《返回扣法（Anti-Kickback Statute）》。 那么,，Vertex公司是否可以通過(guò)提供價(jià)值7萬(wàn)美元的免費(fèi)生育服務(wù)來(lái)誘導(dǎo)患者購(gòu)買CASGEVY呢,？ 個(gè)人認(rèn)為是很難的，我特么220萬(wàn)都花了,，還差這7萬(wàn),？ 再說(shuō)，要這招有用,，我特么一年賣1例?。客婺?？ 但是,，這事法官怎么看就不知道了。 最近公布的一份HHS的動(dòng)議回復(fù)可以看到很多有意思的觀點(diǎn),，大家有興趣可以看看,。 倫理困境 更讓人感到絕望的是，大家都知道SCD（鐮刀細(xì)胞貧血）是常染色體隱性遺傳,。 眾所周知,，對(duì)生殖細(xì)胞進(jìn)行基因編輯目前是禁區(qū)。 要不然,，賀博士也不會(huì)被口誅筆伐,。 那么問(wèn)題來(lái)了： SCD患者生育能力保存（凍精、凍卵）是否在故意為社會(huì)繼續(xù)創(chuàng)造新的患者（或潛在患者）,，加重其他人的負(fù)擔(dān),？ SCD患者生育能力保存,，是否在為Vertex等公司創(chuàng)造新的消費(fèi)者？ 看起來(lái)似乎是一個(gè)死結(jié),。 所以啊,，Vertex還是難啊... 關(guān)于官司的內(nèi)容，可以參考這篇,，挺全面的,。 END 找小編，掃這里,！ 至此,，各位股東星標(biāo)了么？點(diǎn)贊了么,？轉(zhuǎn)發(fā)了么,？在看了么？謝謝,！ 所有內(nèi)容均不作為投資建議,，信息均來(lái)自公開(kāi)資料。 近期文章：  Singular Genomics“賣身”倒計(jì)時(shí)  藥明康德再次出售海外資產(chǎn)  美對(duì)華禁售部分質(zhì)譜儀,、流式細(xì)胞儀，咋辦,？  Natera：一將功成萬(wàn)骨枯  JPM 2025 PPT  首批1000萬(wàn)例,！Truveta 基因組計(jì)劃啟動(dòng),！
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