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決策曲線分析中的七個常見錯誤

 Memo_Cleon 2024-01-30 發(fā)布于上海

原文:Seven Common Errors in Decision Curve Analysis

https://www./post/edca/
在進行決策曲線分析時,常常會犯一些錯誤,。感覺此文講得挺好,,尤其是第5條,簡單翻譯整理了一下與君共享,。
引言
Steyerberg等人在其關于預測模型評估的經(jīng)典論文中概述了一個三步過程:區(qū)分度(Discrimination),、校準度(Calibration)和臨床實用性。我們首先要問:我們的模型是否區(qū)分了有疾病和沒有疾病的人,?如果是這樣,,我們繼續(xù)問:模型預測給出的單個患者的風險與他們的真實風險相對應嗎?但是即使前兩個問題的答案是肯定的,,我們?nèi)匀灰獑?,?strong>臨床實踐中使用該模型來幫助臨床決策是否弊大于利,。Steyerberg等人明確建議將決策曲線分析作為評估模型臨床實用性的方法。
決策曲線分析目前廣泛應用于醫(yī)學研究,。例如,,在2022年,PubMed發(fā)現(xiàn)有1500多篇論文在摘要中使用了“決策曲線分析”這一術語,,當然還會有更多的論文使用這種方法,,但在摘要中沒有使用這個確切的術語。自然地,,決策曲線分析有時使用得很好,,有時使用得不太好。下面我將討論一些在實踐中常見的錯誤,。有關決策曲線分析的更多信息,,包括代碼、教程,、數(shù)據(jù)集和介紹性論文的參考書目,,可參閱www.decisioncurveanalysis.org

錯誤1:未能指定臨床決策

統(tǒng)計預測模型的創(chuàng)建通常是為特定的醫(yī)療決策或少量相關決策提供信息,。例如,預測患者患癌癥風險的模型通常用于為活檢決策提供信息,;預測術后并發(fā)癥風險的模型可能用于選擇進行“康復性訓練”(風險中等)的患者或建議患者不要進行手術(風險高),。決策曲線分析評估這些決策,如果患者遵循預測模型,,與“全部治療”或“全部不治療”的默認策略相比,,其臨床結(jié)果是否有所改善。然而,,如果調(diào)查人員沒有具體說明決策,,那么就很難看出決策曲線分析實際評估的是什么。
一個例外是用于患者咨詢的一般預后模型,。癌癥護理就是一個例子,。癌癥患者自然會問“醫(yī)生,你認為我還能活多久,?”因為有各種各樣的個人決定都是基于這樣的答案:我應該退休嗎,?開始那個新項目?把我的財務安排好了嗎,?去看我的孩子,?這類模型是證明(指定臨床決策)這一規(guī)則的例外。因此,,決策曲線分析應明確所研究模型將告知的決策,,或者聲明這是一個通用的預測模型,,用于告知非常廣泛的個人咨詢決策

錯誤2:顯示的閾值概率范圍太寬

在明確旨在告知特定決策(如活檢或預防性治療)的模型中,,決策曲線分析并不罕見,。x軸包含了非常寬的閾值概率范圍,這些閾值概率中的許多都是無信息的,。例如,,沒有必要知道癌癥預測模型在閾值概率為80%時的凈收益,因為在同意活檢之前,,任何合理的決策者都不應該要求癌癥風險達到80%,。除非評估如上所述的用于一般患者咨詢的預后模型,研究人員應預先指定一個有限的合理閾值概率范圍,,并將x軸限制在該范圍內(nèi),。該規(guī)則的一個合理例外是,閾值概率的下限較低,,例如5%10%,,在這種情況下研究人員可以選擇將x軸從0開始。

錯誤3x軸下方空白區(qū)域太多

負凈收益并不是很有趣,。研究人員應截斷y軸,,使其從凈收益的某個負水平開始,-0.01是一個典型的選擇,。這樣圖表顯示曲線具有負凈收益的位置,,而不會在y軸下方產(chǎn)生過多的空白。左邊的圖(你想避免的)和右邊的圖(其中y軸被截斷,,Stata中“ymin(-0.01)”,,R中“ylim=c(-0.01,0.04)”)。

在設置圖形參數(shù)時應小心,,否則可能使曲線懸掛在x軸上方,,如下圖:

這樣是有問題的。因為我們需要知道凈收益在哪里小于零,,盡管不知道少多少,。
錯誤4:未消除(平滑)統(tǒng)計噪聲
隨著閾值概率的增加,凈收益應該連續(xù)而流暢地減少直到它達到零,,在這一點之后它可能會繼續(xù)減少,,或者在某些情況下,對于閾值概率的所有較高值,,它都保持為零,。然而,當從有限的數(shù)據(jù)集計算凈收益時,統(tǒng)計不精確性(“噪聲”)可能會導致局部失真,。例如,,因為偶然因素,可能沒有患者的預測概率處于給定的概率閾值,,但接下來有幾個患者的預測概率處于最高水平,,這會導致閾值概率的微小變化導致凈收益的巨大差異,如左圖所示,。在右側(cè)圖表中,,凈收益設置為每2.5%計算一次(例如,通過Stata中的"xby(0.025)"R中的"thresholds=seq(0,0.4,0.025)",,并添加了一個平滑器(例如,,Stata"smooth"R"plot(smooth=TRUE)")。應該指出的是,,統(tǒng)計學家在這一點上存在一些分歧,。有些人覺得你應該真實地“展示數(shù)據(jù)”。我的觀點是,,圖表應該反映出對潛在科學真理的最佳猜測,,其將是一條沒有局部失真的平滑曲線。

錯誤5:基于結(jié)果推薦閾值概率
決策曲線分析涉及三個步驟:指定合理的閾值概率范圍,;計算該范圍內(nèi)的凈收益,;確定模型在整個范圍內(nèi)的凈收益是否最高一些研究人員使用決策曲線的結(jié)果來選擇模型的閾值概率,,而不是使用閾值概率來評估模型,。例如,見下圖,,預測癌癥活檢結(jié)果的模型的決策曲線,,其中顯示了用于說教目的的廣泛的閾值概率。一些作者可能會得出錯誤的結(jié)論,,即該模型應在閾值概率為25%-50%的情況下使用,。正確的結(jié)論是,,由于活檢的典型閾值約為10%,與對所有患者進行活檢的默認策略相比,,使用該模型會造成傷害,。

錯誤6:忽視統(tǒng)計分析的實際結(jié)果
決策曲線分析不能避免研究人員忽視統(tǒng)計分析的實際結(jié)果并宣布成功的不幸趨勢,。上面“錯誤5”下顯示的決策曲線清楚地表明,,該模型不應用于告知是否進行癌癥活檢,,但研究人員可能會說該模型“在廣泛的閾值概率范圍內(nèi)顯示出凈效益”。
錯誤7:沒有校正過擬合
在同一數(shù)據(jù)集上創(chuàng)建和測試的模型容易出現(xiàn)過度擬合,,因此它們看起來比實際具有更好的性能,。有許多簡單且廣泛使用的方法可以糾正過度擬合。這些應用于區(qū)分度(例如ROC曲線下的面積)的計算并不少見,,但在決策曲線中卻被忽略,。作者可以使用交叉驗證方法為數(shù)據(jù)集中的每個患者創(chuàng)建預測概率,,然后使用這些概率來計算ROC曲線下的面積和決策曲線分析的凈收益,。已經(jīng)發(fā)表了一篇描述這種方法的方法論論文,,并在www.decisioncurveanalysis.org上的教程中提供了分步說明,。
— END —
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