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慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)病（CIDP）是一種慢性自身免疫性運(yùn)動(dòng)感覺性周圍神經(jīng)病,。它的病程呈慢性進(jìn)展或緩解復(fù)發(fā),，常見于各年齡段，40~60歲多見,，男女發(fā)病比率相近。 該病主要表現(xiàn)為進(jìn)行性四肢對(duì)稱性遲緩性癱瘓,，伴有腱反射減弱,，可以有周圍神經(jīng)的損傷、感覺的障礙,。肌電圖可以檢測(cè)到多發(fā)的神經(jīng)傳導(dǎo)阻滯,，腦脊液檢查可能發(fā)現(xiàn)免疫球蛋白的合成或者蛋白增高。 目前臨床上主要使用糖皮質(zhì)激素或者免疫抑制藥,、丙種球蛋白等來(lái)進(jìn)行治療,，早期治療效果往往較好。雖然大多數(shù)患者對(duì)激素的治療反應(yīng)良好,，但是容易在激素減量后癥狀波動(dòng),，且糖皮質(zhì)激素的副作用明顯，仍亟需其他更加有效和安全的替代治療方案,。 2023年9月8日,，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)公示，艾加莫德（Efgartigimod）注射液擬納入突破性治療品種,，擬用于治療成人慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)?。–IDP）患者。這一消息引起了醫(yī)學(xué)界和社會(huì)各界的高度關(guān)注。 突破性治療品種是指用于治療嚴(yán)重或危及生命的疾病且初步顯示臨床療效和安全性良好的藥物,。這些藥物通常能夠更快地獲得批準(zhǔn)上市并為患者提供更先進(jìn)的治療方案,。  | 國(guó)家藥監(jiān)局審評(píng)中心官網(wǎng)截圖 公開資料顯示，艾加莫德是一款FcRn拮抗劑,，旨在減少致病性IgG抗體,，阻斷IgG再循環(huán)過程。FcRn是一種存在于細(xì)胞表面的分子,，它能夠與免疫球蛋白結(jié)合,，從而調(diào)節(jié)免疫反應(yīng)。在正常情況下,，F(xiàn)cRn可以促進(jìn)免疫球蛋白的降解,，從而限制免疫反應(yīng)的強(qiáng)度。  | 艾加莫德（Efgartigimod）注射液 然而,，在一些情況下,，F(xiàn)cRn過度表達(dá)或功能異常，導(dǎo)致免疫反應(yīng)失控,，引發(fā)自身免疫性疾病,。艾加莫德作為一種新型的FcRn拮抗劑，能夠通過抑制FcRn與免疫球蛋白的結(jié)合,，促進(jìn)免疫反應(yīng)的正常進(jìn)行,，從而達(dá)到治療自身免疫性疾病的目的。 2023年7月17日,，艾加莫德皮下注射液用于治療慢性炎癥性脫髓鞘性多發(fā)神經(jīng)根神經(jīng)?。–IDP）成人患者的2期臨床試驗(yàn)取得了積極的初步結(jié)果。ADHERE研究是一項(xiàng)多中心,、隨機(jī)雙盲,、安慰劑對(duì)照試驗(yàn)，旨在評(píng)估艾加莫德皮下注射劑型在慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)病患者中的療效和安全性,。該研究達(dá)到主要研究終點(diǎn)： 與安慰劑相比,，艾加莫德皮下注射可降低復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)61%；在開放標(biāo)簽A階段,，67%的患者確認(rèn)出現(xiàn)臨床改善（ECI）,，表明IgG自身抗體在CIDP的生物學(xué)機(jī)制中發(fā)揮著重要作用。這些結(jié)果表明艾加莫德能夠有效地減少慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)病患者的復(fù)發(fā)次數(shù)并改善其癥狀,。 此次艾加莫德注射液擬納入突破性治療品種,，預(yù)計(jì)將為慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)病成人患者提供更好的治療選擇。與傳統(tǒng)的治療方法相比,，艾加莫德具有更高的靶向性和特異性,，可以更有效地減少致病性IgG抗體并阻斷其再循環(huán)過程,，從而更有效地治療慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)病等自身免疫性疾病。 此外,，艾加莫德的皮下注射劑型還可以提高患者的依從性和生活質(zhì)量,，減少長(zhǎng)期使用糖皮質(zhì)激素等傳統(tǒng)藥物可能帶來(lái)的副作用?？傊?，艾加莫德作為一種新型的FcRn拮抗劑，具有廣闊的應(yīng)用前景,。 | 參考資料 注：本文發(fā)布的目的在于傳遞更多信息,，不做任何用藥依據(jù),，具體用藥指引請(qǐng)咨詢主治醫(yī)師。如涉及作品內(nèi)容,、版權(quán)和其他問題,，請(qǐng)與作者留言聯(lián)系，我們將在第一時(shí)間刪除內(nèi)容,。 |
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