全身型重癥肌無力(gMG)是一種慢性神經(jīng)肌肉疾病,，由異常免疫反應(yīng)引起，導(dǎo)致身體不同部位的肌肉無力,。在上月底,，美國FDA批準(zhǔn)了治療全身型重癥肌無力的首個皮下制劑Vyvgart Hytrulo，該藥物的靜脈制劑Vyvgart于2021年獲FDA批準(zhǔn),。

兩者具有相同的活性成分,，但給藥途徑不同，用于相同適應(yīng)癥：用于治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的全身型重癥肌無力成人患者,。

皮下制劑Vyvgart Hytrulo是efgartigimod alfa,、人免疫球蛋白(Ig)G1抗體片段和重組人透明質(zhì)酸酶PH20(rHuPH20)的組合。透明質(zhì)酸酶增加了皮下(SC)組織的滲透性,，從而允許SC注射生物制品,。

靜脈制劑Vyvgart通過一小時(shí)的輸注直接進(jìn)入血液。一個治療周期包括在4周期間每周輸注1次,，然后根據(jù)患者的臨床應(yīng)答再給予1個治療周期,。

皮下制劑Vyvgart Hytrulo批準(zhǔn)的適應(yīng)癥是在30至90秒內(nèi)注射1008mg固定劑量，每周注射一次,，持續(xù)4周,，為患者提供了一種更易于給藥的新治療方法。

FDA對皮下制劑的批準(zhǔn)主要得到了國際3期ADAPT-SC臨床試驗(yàn)(NCT04735432)數(shù)據(jù)的支持,。該試驗(yàn)在110例全身型重癥肌無力成人患者中對Vyvgart Hytrulo和Vyvgart進(jìn)行了試驗(yàn),。

受試者大多數(shù)抗AChR抗體陽性，被隨機(jī)分配接受為期4周或接受約1個治療周期的每周一次Vyvgart Hytrulo(1000mg)或Vyvgart(10mg/kg)治療,。

結(jié)果表明,，在治療29天后降低免疫球蛋白G(IgG，包括與重癥肌無力相關(guān)的抗體)水平的能力方面,，Vyvgart Hytrulo至少不劣于Vyvgart(平均降幅66.4%對比62.2%),。無論患者的抗AChR抗體狀態(tài)如何，均觀察到兩種療法之間的可比結(jié)果。

在接受Vyvgart hytrulo治療的患者中,，超過2/3(69.1%)的患者在至少連續(xù)4周的MG日常生活活動評分中出現(xiàn)了2分或以上的臨床顯著下降,。

大約同樣多的Vyvgart Hytrulo患者(65.5%)表現(xiàn)出疾病嚴(yán)重程度的類似持續(xù)下降，即MG定量評分下降至少3分,。超過三分之一的患者(37%)在一個Vyvgart Hytrulo治療周期后癥狀消失,。

該療法總體上耐受性良好,，安全性與Vyvgart相當(dāng),。最常報(bào)道的新制劑副作用是輕度至中度的注射部位反應(yīng),，這些反應(yīng)都隨著時(shí)間的推移而消失,。

大多數(shù)完成ADAPT-SC的患者選擇進(jìn)入一項(xiàng)名為ADAPT-SC+(NCT04818671)的非盲擴(kuò)展研究,，在該研究中，所有患者都將接受長達(dá)3.5年的Vyvgart Hytrulo治療,。重復(fù)治療周期將根據(jù)需要給予,，間隔約一個月或更長。

6個月的期中數(shù)據(jù)表明,，每個Vyvgart Hytrulo周期均與疾病嚴(yán)重程度降低相關(guān),，并且隨著治療時(shí)間的延長,，未發(fā)現(xiàn)新的安全性問題。

總的來說,，Vyvgart的臨床試驗(yàn)持續(xù)顯示出對患者的顯著益處,，具有良好的安全性和全身型重癥肌無力疾病評分的明顯改善。現(xiàn)在,，隨著Vyvgart Hytrulo的批準(zhǔn),，患者的的全身型重癥肌無力治療方案更廣泛，包括靜脈和皮下給藥選項(xiàng),，在不犧牲臨床效益或安全性前提下,，可以根據(jù)患者的需求和偏好進(jìn)行選擇。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究,，不作任何用藥依據(jù),，具體用藥指引，請咨詢主治醫(yī)師,。