近年來,，人工智能（AI）正在與藥物研發(fā)融合，在生物醫(yī)藥領域引發(fā)了一場科技革命,。昨天舉行的2022首屆生命科學院士高峰論壇上,，中國科學院院士、中科院上海藥物所研究員蔣華良做了《AI賦能藥物研發(fā)》報告,。在他看來,，AI制藥有望改變我國原創(chuàng)新藥研發(fā)能力薄弱的局面，中科院藥物所,、中科院營養(yǎng)健康所已利用TransformerCPI計算機模型2.0版,，在腎透明質細胞癌、急性髓系白血病等疾病的藥物研發(fā)上取得進展,。

首屆生命科學院士高峰論壇由“談家楨生命科學獎”獎勵委員會聯(lián)合上海市生物醫(yī)藥行業(yè)協(xié)會,、上海科技大學舉辦,，以“接續(xù)創(chuàng)新,，洞見未來”為主題，饒子和,、蔣華良,、樊嘉、寧光,、陳志南,、徐濤等6位兩院院士以及眾多來自科研院所、高校,、產業(yè)界的生物醫(yī)藥專家參加論壇,，深入探討科技、臨床和產業(yè)三者之間的關系,。

“我國原創(chuàng)新藥研發(fā)能力薄弱,，2013年至今，全球獲批上市的原創(chuàng)藥物有175個，中國只有6個,?！笔Y華良院士在演講中說，“我國目前仍以仿制藥和fast follow（快速追蹤）為主,，缺乏原創(chuàng)理論和原創(chuàng)技術,。”

隨著人工智能與新藥研發(fā)日益融合,，中國科技界獲得了“彎道超車”的機遇,。據(jù)介紹，藥物研發(fā)是一個漫長的系統(tǒng)性工程,，包含靶標發(fā)現(xiàn)和確證,、活性化合物發(fā)現(xiàn)、先導化合物優(yōu)化,、臨床前研究,、臨床研究等多個環(huán)節(jié)。在這些環(huán)節(jié)中,，深度學習等人工智能技術都大有用武之地,，就像戰(zhàn)勝圍棋世界冠軍的“阿爾法狗”那樣，可以為科研人員提供機器在學習人類知識后取得的科學發(fā)現(xiàn),，彌補人類思維的不足,，還可以顯著提高新藥研發(fā)的效率。

AI制藥企業(yè)英矽智能發(fā)布的《2022年AI制藥行業(yè)觀察報告》顯示：過去5年,，人工智能提高了新藥研發(fā)的效率,，讓藥物篩選時間從5年減少至3年；也提高了新藥研發(fā)的成功率,，讓候選新藥的臨床試驗成功率從12%升至14%,。

《2022年AI制藥行業(yè)觀察報告》還顯示：AI制藥公司研發(fā)的候選新藥中，治療腫瘤的占45%,，治療罕見病的占13%,，其他疾病占42%。從決定候選新藥是否屬于原創(chuàng)新藥的靶標來看,，新靶標占比28%,，未公開的靶標占33%（可能是保密新靶標）。由此可見,，人工智能進入生物醫(yī)藥領域后,，對原創(chuàng)新藥開發(fā)具有重要價值，有望給腫瘤等眾多疾病帶來新的療法,。

在演講中,，蔣華良介紹了他帶領團隊研發(fā)的計算機模型TransformerCPI,，它能基于蛋白質序列信息預測藥物的靶標作用。這個模型展示了一種新的藥物設計范式,，即利用人工智能技術，直接從蛋白質序列中發(fā)現(xiàn)類似藥物的小分子調節(jié)劑,。

目前,，TransformerCPI模型2.0版已問世。中科院營養(yǎng)健康所,、中科院藥物所的科研團隊利用這個人工智能軟件,，發(fā)現(xiàn)了新型SPOP（治療腎癌的潛在靶點）抑制劑，有望治療腎透明質細胞癌,；發(fā)現(xiàn)雷貝拉唑（治療消化性潰瘍的西藥）具有抗腫瘤效果,，有望拓展這款老藥的適應癥；還發(fā)現(xiàn)了新型UHRF1（一種重要的表觀調控因子）抑制劑,，有望治療急性髓系白血病,。

這種借助人工智能取得的藥物研發(fā)突破，已在全球多個科研機構和企業(yè)出現(xiàn),?！癆I制藥的發(fā)展日新月異，讓我們有種跟不上的感覺,，只能盡力去做一些點上的工作,。”蔣華良感嘆,。

無疑,，這場科技革命給中國生物醫(yī)藥產業(yè)帶來了發(fā)展機遇。不久的未來,，“人工智能+生物醫(yī)藥”將進入“集成化AI藥物研發(fā)”階段,，從AI模型優(yōu)化分子到合成路線設計，再到自動合成,、自動分析,、自動篩選，讓智能機器人在無人環(huán)境下完成各種化學和生物實驗,，成為科研人員的得力助手,。