文 | 趙熙熙 CAR-T細胞。圖片來源:CHRISTOPH BURGSTEDT《自然—醫(yī)學(xué)》9月15日發(fā)表了一篇論文,,報告了5名系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者在CAR-T細胞療法之后,,無藥緩解達17個月。 系統(tǒng)性紅斑狼瘡是一種自體免疫風(fēng)濕性疾病,,全球人口發(fā)病率約0.1%,,于年輕女性中高發(fā)。這一終身疾病是由自身抗體(攻擊自身細胞的免疫防御分子)造成的,,影響關(guān)節(jié)和皮膚,,可能導(dǎo)致對器官的嚴重損害,包括腎臟,、腦和心臟,。大多數(shù)患者用糖皮質(zhì)激素和針對T細胞或產(chǎn)生抗體的B細胞療法治療。但是這些治療方法常常無效,,目前尚無治愈性的療法,。德國埃爾朗根—紐倫堡大學(xué)Georg Schett和同事用改造過的抗CD19嵌合抗原受體(CAR)T細胞,治療了5名患有難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡的患者(4名女性,,1名男性,,中位年齡22歲)。這些細胞被設(shè)計用于通過靶向其表面產(chǎn)生的CD19蛋白來清除產(chǎn)生抗體的B細胞,。后續(xù)研究(治療后3至17個月)發(fā)現(xiàn),,所有患者都經(jīng)歷了癥狀改善,包括內(nèi)臟器官受累的緩解,,以及與疾病相關(guān)的自身抗體消失,、無須再進行傳統(tǒng)治療。常見與CAR-T細胞療法相關(guān)的副作用輕微(例如發(fā)熱),,沒有觀察到感染,。盡管這些發(fā)現(xiàn)可能提出了系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者的一種新的治療選擇,但仍需在更多的臨床試驗中進行更久的追蹤,,以確定CAR-T細胞療法在此情形下的安全性和療效,。
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