干細(xì)胞移植通常用于治療血癌（白血?。撨^程可能存在風(fēng)險(xiǎn),。在一項(xiàng)針對(duì)小鼠的新研究中,，圣路易斯華盛頓大學(xué)的研究人員開發(fā)了一種方法，通過更精確地靶向患者有缺陷的干細(xì)胞,，消除對(duì)放療或化療的需要,，從而使這一過程更安全,。

白血病和其他血癌通常始于骨髓，在那里血細(xì)胞由干細(xì)胞產(chǎn)生,。對(duì)于那些患有危及生命的疾病的人,，有一種治療選擇可能非常有效，但存在嚴(yán)重的副作用風(fēng)險(xiǎn)——造血干細(xì)胞移植 (HSCT),。

一種在骨髓中移植干細(xì)胞的新方法可以幫助以更安全的方式治療血癌

為了讓他們的身體為捐贈(zèng)的干細(xì)胞做好準(zhǔn)備,，患者首先要接受放療或化療，這會(huì)殺死他們自己的干細(xì)胞,，破壞剩余的癌細(xì)胞,，并削弱他們的免疫系統(tǒng)以防止排斥反應(yīng)。

這增加了新干細(xì)胞獲得成功的機(jī)會(huì),，并且該程序可以在功能上治愈某些疾病患者,。但這也使他們面臨感染或稱為移植物抗宿主病的危險(xiǎn)狀況的高風(fēng)險(xiǎn)，在這種情況下,，來自植入組織的免疫細(xì)胞會(huì)攻擊患者自身的細(xì)胞,。

在這項(xiàng)新研究中，研究人員開發(fā)了一種不需要放療或化療的技術(shù),。取而代之的是,，骨髓中的干細(xì)胞使用稱為抗體藥物偶聯(lián)物 (ADC) 的分子進(jìn)行更精確的破壞。

這些與造血干細(xì)胞表面的特定蛋白質(zhì)結(jié)合,，研究小組表示,，這可以防止它們傷害其他細(xì)胞。一旦達(dá)到目標(biāo),，ADC 就會(huì)釋放一種叫做皂草素的藥物來殺死干細(xì)胞,。

供體干細(xì)胞移植后，仍然需要免疫抑制藥物來防止排斥反應(yīng),。在這種情況下,，該團(tuán)隊(duì)使用了一種名為 baricitinib 的藥物，該藥物目前用于治療類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎,。

在白血病小鼠模型的測(cè)試中,，該技術(shù)成功實(shí)現(xiàn)了干細(xì)胞移植。ADC 與巴瑞替尼的組合阻止了測(cè)試動(dòng)物的免疫細(xì)胞攻擊新的干細(xì)胞,，并且它們沒有發(fā)展為移植物抗宿主病,，因?yàn)槊庖咭种苿┳柚沽怂?/p>

接受治療的小鼠在整個(gè)治療過程中也保持正常的血細(xì)胞計(jì)數(shù)，避免了現(xiàn)有移植方法的另一個(gè)常見副作用,。研究小組表示,，主要區(qū)別在于放療或化療會(huì)同時(shí)殺死所有干細(xì)胞，而新技術(shù)取代它們的速度更慢,。

重要的是,，較慢的治療意味著免疫抑制劑可以隨著時(shí)間的推移而減少,，并且在供體干細(xì)胞完全取代患者自己的干細(xì)胞后根本不需要。

左圖：接受新治療的小鼠的骨髓,，不會(huì)損傷組織,。右圖：來自接受傳統(tǒng)放射療法治療并捐贈(zèng)干細(xì)胞的小鼠的骨髓

該團(tuán)隊(duì)表示，隨著動(dòng)物研究和最終人體試驗(yàn)的更多工作,，這種治療有朝一日可以應(yīng)用于白血病和其他血癌患者,，以及目前的方法被認(rèn)為反應(yīng)過于極端的其他疾病。

該研究的資深作者 John DiPersio 說：“能夠在不進(jìn)行放療或化療的情況下進(jìn)行干細(xì)胞移植將是變革性的,?！?“它可以消除危險(xiǎn)的低血細(xì)胞計(jì)數(shù)、出血并發(fā)癥,、器官損傷和感染,。

它對(duì)于為患有鐮狀細(xì)胞性貧血等非癌癥疾病的患者進(jìn)行骨髓移植或基因治療具有特別的意義，在這些疾病中,，必須避免化療或放療相關(guān)調(diào)理的毒性,。在我們準(zhǔn)備好將這些發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)化為人們之前，我們還有更多的工作要做,，但我們對(duì)這項(xiàng)研究的結(jié)果感到鼓舞,。”

該研究發(fā)表在近期出版的《臨床調(diào)查雜志》上,。The research was published in the Journal of Clinical Investigation.