2020年09月,，Retevmo（selpercatinib）注冊(cè)I/II期臨床研究結(jié)果已發(fā)表,，報(bào)告了RET基因（轉(zhuǎn)染期間重排基因）融合陽性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者隊(duì)列和RET基因改變的甲狀腺癌患者隊(duì)列的療效和安全性結(jié)果。

　　Retevmo是第一個(gè)被批準(zhǔn)專門用于攜帶RET基因改變的靶向藥：

　?。?）接受含鉑化療以及一種PD-1或PD-L1腫瘤免疫療法治療后病情進(jìn)展,、需要系統(tǒng)治療（全身治療）的轉(zhuǎn)移性RET融合陽性NSCLC患者；

　?。?）既往接受治療后病情進(jìn)展且沒有可接受的替代治療選擇,、需要系統(tǒng)治療的RET突變型甲狀腺髓樣癌（MTC）患者；

　?。?）既往接受其他方案后病情進(jìn)展且沒有可接受的替代治療方案,、需要系統(tǒng)治療的晚期RET融合陽性甲狀腺癌患者。

　　特別值得一提的是,，高達(dá)50%的RET融合陽性NSCLC患者可能存在腫瘤腦轉(zhuǎn)移,，在存在基線腦轉(zhuǎn)移的患者中，Retevmo顯示出強(qiáng)勁療效,，顱內(nèi)緩解（CNS-ORR）高達(dá)91%（n=10/11）,。

　　研究入組患者包括初治以及接受過多種療法的各類晚期實(shí)體瘤患者，包括RET融合陽性NSCLC,、RET突變的MTC,、RET融合陽性的甲狀腺癌、其他一些RET改變的晚期實(shí)體瘤,。研究期間,，患者每日2次口服160mg Retevmo，直至疾病惡化或出現(xiàn)不可接受的毒性,。

　　——RET融合陽性非小細(xì)胞肺癌患者數(shù)據(jù)：

　　研究入組的前105例先前接受過含鉑化療治療（經(jīng)治）,、39例先前沒有接受過治療（初治）RET融合陽性NSCLC成人患者。

　　結(jié)果顯示：105例經(jīng)治患者中,，ORR為64%,、中位DOR為17.5個(gè)月。39例初治患者中,，ORR為85%,、中位DOR尚未達(dá)到（NR）。在11例存在基線腦轉(zhuǎn)移的經(jīng)治患者中,，顱內(nèi)緩解率（CNS-ORR）為91%（n=10/11）,，全部10例緩解患者的顱內(nèi)緩解持續(xù)時(shí)間（CNS-DOR）≥6個(gè)月。

　　——RET改變的甲狀腺癌患者數(shù)據(jù)：

　　研究入組了162例患者,，包括：連續(xù)入組的前55例接受過卡博替尼（cabozantinib）和/或凡德他尼（vandetanib）治療的RET突變MTC患者,、88例先前沒有接受過卡博替尼和/或凡德他尼治療的RET突變MTC患者、19例先前接受過系統(tǒng)治療的RET融合甲狀腺癌患者,。

　　結(jié)果顯示：

　?。?）在88例沒有接受過卡博替尼和/或凡德他尼的RET突變MTC患者中，ORR為73%,、DOR為22個(gè)月,；

　　（2）在55例接受過卡博替尼和/或凡德他尼的RET突變MTC患者中,，ORR為69%,、DOR尚未達(dá)到（19.1，NR）,；

　?。?）在19例接受過系統(tǒng)治療的RET融合陽性甲狀腺癌患者中，ORR為79%,、DOR為18.4個(gè)月,。