《我不是藥神》未映先火,，在上周末的點(diǎn)映上就已經(jīng)獲得喝彩一片,。這是一部根據(jù)真實(shí)事件改編的電影。主人公程勇從一個(gè)經(jīng)營(yíng)慘淡的小商販陰差陽(yáng)錯(cuò)成為了救命藥印度“格列寧”的“代理商”,。這種藥雖然療效與正版格列寧差不多,，但是價(jià)格卻便宜了20倍。正版藥商的不斷施壓,，公安機(jī)關(guān)對(duì)非法藥的緊密追查……救命還是守法,？是拷問(wèn)每個(gè)人內(nèi)心的無(wú)解問(wèn)題。

作為一檔正經(jīng)的科普專欄,，今天我們要聊的不是電影,，而是電影里的病和藥。在電影中,，所有的白血病人患的都是慢粒白血病,，他們必須要靠長(zhǎng)期服用“格列寧”來(lái)維持生命，慢粒白血病究竟是一種怎樣的白血??？“格列寧”又是一種什么藥？學(xué)姐跟大家一起聊一聊,。

白血病是一種常見(jiàn)的惡性腫瘤,，我國(guó)各地區(qū)白血病的發(fā)病率在各種腫瘤中占第六位?？赡懿簧賴?guó)人最早對(duì)于白血病的認(rèn)識(shí)都來(lái)自曾風(fēng)靡一時(shí)的韓劇《藍(lán)色生死戀》,，喬妹飾演的恩熙就是在花樣年華被白血病奪走了生命，白血病是一種可怕的不治之癥,，早就給大家形成了深深的烙印,。不過(guò)，我們今天要講的慢粒白血病可以說(shuō)是白血病“家族”中比較“幸運(yùn)”的一種白血病,。

《藍(lán)色生死戀》劇照

“慢?！笔锹运栊园籽〉暮?jiǎn)稱,，是由于患者體內(nèi)第9號(hào)和22號(hào)染色體易位導(dǎo)致基因突變而發(fā)病的，所以每年的9月22日被定為國(guó)際慢粒日,?！奥！钡哪臧l(fā)病率大概為百萬(wàn)分之五,，在我國(guó)占所有白血病的五分之一,。

比起急性白血病的兇險(xiǎn)，“慢?！辈恍枰奶幷遗湫鸵浦?，而是可以像糖尿病、高血壓一樣,，通過(guò)口服藥片控制病情,。慢粒患者可正常的生活工作,、結(jié)婚生子,，甚至從事自己喜歡的運(yùn)動(dòng)。如果維持得比較好,，這樣的狀態(tài)可以維持十多年甚至更久,。

影片中的故事發(fā)生在十多年前的中國(guó)，當(dāng)時(shí)的醫(yī)療水平和醫(yī)療制度與今天是有很大差距的,，慢?；颊邆兊南Ｍ徒^望深深揪著每個(gè)觀影人的心。那么,，現(xiàn)在慢粒患者的生存現(xiàn)狀和醫(yī)療保障是怎樣的呢,？學(xué)姐采訪了清華大學(xué)附屬北京清華長(zhǎng)庚醫(yī)院血液腫瘤科主治醫(yī)師王燕嬰,，她將給我們更多專業(yè)的解答。

王醫(yī)生：一般來(lái)講，慢?；颊邞?yīng)用藥物治療達(dá)到完全血液學(xué)反應(yīng)（即血常規(guī)恢復(fù)正常范圍,、外周血里沒(méi)有異常幼稚細(xì)胞、發(fā)病時(shí)的腹脹,、乏力等癥狀消失,、脾回縮至正常）,，是可以正常生活工作，不會(huì)對(duì)病情有影響的,；但是應(yīng)該盡量避免重體力勞動(dòng),。這是因?yàn)椋瑧?yīng)用格列衛(wèi)可能會(huì)發(fā)生皮疹,、水腫,、頭痛及各種胃腸道反應(yīng)，例如惡心,、嘔吐,、腹瀉等；此外,，應(yīng)用格列衛(wèi)還會(huì)出現(xiàn)白細(xì)胞減少,、血小板下降、貧血的血液學(xué)毒性,，如果此時(shí)參加重體力勞動(dòng),，會(huì)增加感染、出血的機(jī)會(huì),。

王醫(yī)生：慢粒發(fā)病機(jī)制已經(jīng)很明確,，是由于9號(hào)染色體的ABL基因與22號(hào)染色體上的BCR基因易位產(chǎn)生BCR/ABL融合基因，使酪氨酸激酶異常激活,，通過(guò)下游信號(hào)通路,，導(dǎo)致細(xì)胞異常增殖、凋亡抑制,，最終造成細(xì)胞惡性轉(zhuǎn)化,。格列衛(wèi)即甲磺酸伊馬替尼，是諾華公司研制的酪氨酸酶抑制劑（TKI）,，為針對(duì)BCR/ABL融合基因的靶向藥物,，在腫瘤細(xì)胞里使這種融合基因喪失功能，最終導(dǎo)致腫瘤細(xì)胞凋亡,。這個(gè)藥物價(jià)格昂貴是由于前期大量研發(fā)的投入以及專利期的保護(hù),。目前我國(guó)已有合法的仿制藥，分別是昕維,、格尼可,、諾利寧。

王醫(yī)生：目前研究發(fā)現(xiàn),，染色體的畸變,、基因的缺失、插入,、點(diǎn)突變以及BCR/ABL激酶區(qū)的突變是造成慢?；颊哂陕云谶M(jìn)入加速期、急變期的主要機(jī)制,。所有慢?；颊呔鶓?yīng)該按照醫(yī)生的建議使用足劑量、足療程的TKI,，避免中斷或者減量,；此外定期的病情監(jiān)測(cè)非常重要，一定要按照醫(yī)師的要求每三到六個(gè)月隨診,，包括血常規(guī),、血涂片、骨髓,、特別是外周血融合基因定量,，只有融合基因定量達(dá)到理想狀態(tài)，才能避免進(jìn)入到急變,。還有,，盡量避免應(yīng)用其他輔助藥物，盡可能減少其他藥物同TKI的相互作用,，從而避免相互作用帶來(lái)的療效的變化,。

王醫(yī)生：進(jìn)入急變期，也并非無(wú)法治療,，仍有多種治療方案,。首先應(yīng)該完善BCR/ABL激酶區(qū)突變檢測(cè)，根據(jù)突變情況,、患者既往治療史以及基礎(chǔ)疾病，選擇不同的治療方案,。例如,，可以選擇TKI單藥或者聯(lián)合化療以提高疾病緩解率，緩解后盡快進(jìn)行異基因造血干細(xì)胞移植,；或者可以選擇參加臨床試驗(yàn),。

王醫(yī)生：慢?；颊哔M(fèi)用由藥物及檢查構(gòu)成,，以下費(fèi)用均為報(bào)銷前情況。如果服用的是原研藥格列衛(wèi)的話,，約為28萬(wàn)元人民幣,；如果符合條件，可以參加中華慈善總會(huì)格列衛(wèi)患者援助項(xiàng)目,，即“買三贈(zèng)九”,，每年費(fèi)用約為7.2萬(wàn)人民幣；如果服用國(guó)產(chǎn)仿制藥的話,，每年藥費(fèi)約2-3萬(wàn)元,。檢測(cè)費(fèi)用約為每年5000-10000，根據(jù)病情而定,。目前我國(guó)大部分地區(qū)已經(jīng)將這些藥列入醫(yī)保范圍,。

王醫(yī)生：目前,，隨著TKI藥物的應(yīng)用，慢?；颊叩钠骄嫫谝勋@得很大提高,，第一代TKI伊馬替尼使慢粒患者的10年生存率達(dá)到85%-90%,，平均生存期已達(dá)到19年,，甚至更長(zhǎng)；第二代TKI治療慢粒還可以獲得更快,、更深的分子學(xué)反應(yīng),。如果堅(jiān)持治療、定期檢測(cè),，多數(shù)患者可實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期生存,。

王醫(yī)生：目前越來(lái)越多的研究表明,，應(yīng)用TKI獲得深度分子學(xué)反應(yīng)時(shí)間超過(guò)2年的慢粒患者部分能夠獲得長(zhǎng)期的無(wú)治療緩解,，即功能性治愈,。因此，應(yīng)該盡快達(dá)到完全細(xì)胞遺傳學(xué)反應(yīng)以及更深的分子學(xué)反應(yīng),，改善生活質(zhì)量和功能性治愈是慢粒治療的長(zhǎng)期目標(biāo),。

這部電影不僅僅反映二十一世紀(jì)初中國(guó)慢粒患者吃不起天價(jià)正品藥的事實(shí),，也是世界上很多罕見(jiàn)病患者群體的縮影,。

由于治療罕見(jiàn)病的藥物市場(chǎng)需求少、研發(fā)成本高,，很少有制藥企業(yè)進(jìn)行研發(fā)生產(chǎn),，這些藥被稱為“孤兒藥”。這些藥不僅價(jià)格昂貴,，也不容易被列入醫(yī)保,，因此會(huì)給罕見(jiàn)病患者帶來(lái)難以承擔(dān)的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

如今,，科技時(shí)代的進(jìn)步,，社交媒體的發(fā)達(dá)讓越來(lái)越多的罕見(jiàn)病受到人們的關(guān)注，例如,，由“冰桶挑戰(zhàn)接力”被大家認(rèn)識(shí)的“漸凍人”,，“橙子微笑”讓大家認(rèn)識(shí)的“小飛俠”等等。來(lái)自各方面的力量正在關(guān)注,、關(guān)懷這些罕見(jiàn)病患者,，引起社會(huì)的廣泛重視，最終能夠給予他們更多的醫(yī)療保障和社會(huì)關(guān)懷,。