生物科技在引領(lǐng)未來(lái)經(jīng)濟(jì)社會(huì)發(fā)展中的戰(zhàn)略地位日益凸顯,，生物產(chǎn)業(yè)正加速成為繼信息產(chǎn)業(yè)之后新的主導(dǎo)產(chǎn)業(yè)。近年來(lái),，世界各國(guó)紛紛強(qiáng)化生物科技戰(zhàn)略布局,。例如,，美國(guó)啟動(dòng)了《2015年工程生物學(xué)研究與發(fā)展法案》立法議程，2016年還發(fā)布了醫(yī)療創(chuàng)新政策法案,，將提供63億美元經(jīng)費(fèi)用于開(kāi)發(fā)疾病療法,。歐盟委員會(huì)和企業(yè)伙伴在2014年聯(lián)合推出預(yù)算37億歐元的“生物基產(chǎn)業(yè)公私合作伙伴計(jì)劃（2014—2024年）”。英國(guó)生物技術(shù)和生物科學(xué)研究理事會(huì)2017年宣布投入3.19億英鎊支持未來(lái)五年的生物科技發(fā)展,。我國(guó)也印發(fā)《“十三五”生物產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》,、《“十三五”生物技術(shù)創(chuàng)新專項(xiàng)規(guī)劃》及生物制造相關(guān)規(guī)劃，提出加快生物產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展步伐,、培育生物經(jīng)濟(jì)新動(dòng)力的重要任務(wù),。

    生物技術(shù)領(lǐng)域關(guān)鍵性、前沿性,、顛覆性技術(shù)不斷引起各國(guó)高度關(guān)注,，新一代基因組學(xué)、合成生物學(xué),、新型治療方法等技術(shù)不斷掀起研發(fā)熱潮,。

    生物技術(shù)的顛覆性不僅體現(xiàn)在民用領(lǐng)域，也有重要的軍事用途,。據(jù)了解,，美國(guó)已在生物材料、仿生設(shè)計(jì),、生物計(jì)算,、生物燃料等領(lǐng)域取得突破，并試圖利用這些“顛覆性技術(shù)”催生出新的作戰(zhàn)樣式和作戰(zhàn)理念,。美國(guó)國(guó)防部預(yù)研局曾制定過(guò)一份《2013-2017年科技發(fā)展計(jì)劃》重點(diǎn)是生物技術(shù)在“戰(zhàn)場(chǎng)醫(yī)療”等方面的應(yīng)用,。

    我們分析認(rèn)為，生物科技領(lǐng)域重點(diǎn)有三項(xiàng)重要顛覆性技術(shù),。

    第一,，基因編輯技術(shù)?；蚓庉嫾夹g(shù)是一項(xiàng)突破性的生命科學(xué)技術(shù),，通過(guò)利用一種切割細(xì)胞中特定DNA序列的酶——核酸酶，實(shí)現(xiàn)對(duì)特定位點(diǎn)基因的精準(zhǔn)插入,、刪除或替換,。根據(jù)序列特異性核酸酶的不同，可分為ZFNs,、TALEN及CRISPR/Cas9技術(shù),。基因編輯技術(shù)由于具有簡(jiǎn)便、高效及低成本等優(yōu)點(diǎn),，在基礎(chǔ)研究,、基因治療及遺傳改良等方面展現(xiàn)出巨大的潛力。美國(guó)和中國(guó)在基因編輯技術(shù)研發(fā)上處于世界領(lǐng)先地位,。在基礎(chǔ)研究領(lǐng)域,，美國(guó)科學(xué)家首先發(fā)現(xiàn)基因編輯技術(shù)能夠編輯人類基因，并在單堿基編輯,、RNA編輯,、基因編輯機(jī)制上陸續(xù)取得突破性成果，不斷改進(jìn)基因編輯的精準(zhǔn)性,、降低脫靶效應(yīng),；美國(guó)還率先將基因編輯技術(shù)應(yīng)用于哺乳動(dòng)物細(xì)胞。在醫(yī)療健康領(lǐng)域,，我國(guó)科學(xué)家首次完成了對(duì)人類胚胎的基因編輯用于治療地中海貧血,，我國(guó)還是世界上第一個(gè)將CRISPR應(yīng)用于人體臨床試驗(yàn)的國(guó)家；而美國(guó)開(kāi)展了首個(gè)人體內(nèi)基因編輯手術(shù),。在農(nóng)業(yè)遺傳育種領(lǐng)域,，該技術(shù)通過(guò)對(duì)水稻、小麥,、大豆,、玉米等重要主糧作物及蔬菜的基因組進(jìn)行編輯，有效改善了產(chǎn)量,、品質(zhì),、抗病及抗逆性狀，并且通常不會(huì)引入外源基因,，引起廣泛關(guān)注,。

    第二，合成生物學(xué),。合成生物學(xué)是在現(xiàn)代生物學(xué)和系統(tǒng)科學(xué)基礎(chǔ)上發(fā)展起來(lái)的,、融入工程學(xué)思想的多學(xué)科交叉研究領(lǐng)域，在醫(yī)藥,、能源,、材料、環(huán)境等領(lǐng)域中具有廣闊的應(yīng)用前景,。2002年,，美國(guó)紐約州立大學(xué)在歷史上首次利用人工從化學(xué)單體合成了病毒——脊髓灰質(zhì)炎病毒。2008年,、2010年,，美國(guó)又首先合成了生殖道支原體基因組和噬菌體基因組,，創(chuàng)造了首例“人造細(xì)胞”,。2014年，美國(guó)首次成功合成酵母的1條染色體,，其在酵母細(xì)胞內(nèi)呈現(xiàn)正常功能,；繼而2017年,，Science報(bào)道了另外5條酵母染色體的合成，其中4條以中國(guó)學(xué)者為主完成,。美國(guó)科學(xué)家還合成了具有最小細(xì)菌基因組的活體細(xì)胞Syn3.0,。此外，美國(guó)公司通過(guò)數(shù)據(jù)驅(qū)動(dòng),、人工智能,、高通量篩選和機(jī)器人自動(dòng)化的串聯(lián)模式促進(jìn)菌株優(yōu)化與化合物合成。英國(guó)建造了名為“Foundry”的設(shè)施用于DNA制備過(guò)程工業(yè)化,。合成生物學(xué)正與人工智能,、大數(shù)據(jù)技術(shù)、化學(xué)合成技術(shù)會(huì)聚,，加速工程化進(jìn)程,。

    第三，細(xì)胞免疫治療,。細(xì)胞免疫治療（CAR-T）是通過(guò)基因工程手段修飾人的免疫效應(yīng)細(xì)胞（T細(xì)胞）,，使其表達(dá)嵌合抗原受體（CAR），之后回輸入患者體內(nèi),，使免疫細(xì)胞能特異性地識(shí)別腫瘤相關(guān)抗原,，以此增強(qiáng)T細(xì)胞對(duì)腫瘤的特異性殺傷的一種技術(shù)。近年來(lái),，細(xì)胞免疫治療已成為包括惡性血液腫瘤在內(nèi)的多種腫瘤治療的重要手段,。細(xì)胞免疫治療對(duì)白血病的有效率可達(dá)到94%，用于實(shí)體瘤治療尚有待攻克,。2017年,，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了首個(gè)來(lái)自諾華制藥的細(xì)胞免疫療法用于治療白血病，繼而又批準(zhǔn)了來(lái)自Kite制藥的CAR-T治療淋巴瘤,。這標(biāo)志著細(xì)胞免疫療法已進(jìn)入實(shí)用階段,。在CART-T療法的開(kāi)發(fā)上，美國(guó)遙遙領(lǐng)先,，中國(guó)緊隨其后,。統(tǒng)計(jì)顯示，正在開(kāi)展的CAR-T臨床試驗(yàn)共87項(xiàng),，美國(guó)54項(xiàng),，中國(guó)有23項(xiàng)。我國(guó)在國(guó)際實(shí)體瘤CAR-T細(xì)胞治療領(lǐng)域呈領(lǐng)先地位，已完成針對(duì)肝癌的CAR-T一期臨床試驗(yàn),。

    （作者：邢穎,，系中國(guó)科學(xué)院科技戰(zhàn)略咨詢研究院副研究員）