遠程會診平臺好醫(yī)友訊 日前，Loxo Oncology公司宣布已向FDA提交了其新型抗癌藥Larotrectinib的新藥申請,，用于治療患有NTRK基因融合陽性成人或兒童局部晚期或轉(zhuǎn)移性實體瘤,。如果審批通過，Larotrectinib將會成為第一個在成人和兒童中同時開發(fā)和批準的治療方法,，并且是第一種分子意義上的腫瘤靶向治療,，跨越所有傳統(tǒng)定義的腫瘤類型。

　　Larotrectinib如何與眾不同?

　　不同于以往的靶向藥物,，larotrectinib(LOXO-101)是作為一款廣譜腫瘤藥來開發(fā),。它是一種高選擇性肌球蛋白受體激酶(TRK)抑制劑，擬用于所有表達有原肌球蛋白受體激酶(TRK)的腫瘤患者,，而不是針對某個解剖位置的腫瘤,，這就使得它的治療范圍非常廣。

　　Larotrectinib作用的靶點TRK融合突變在幾乎各種癌癥中都有可能發(fā)生,，據(jù)估計,，這種基因異常的發(fā)生占常見腫瘤的0.5% ~ 1%，但在某些罕見腫瘤中所占比例超過90%,，例如唾液腺癌,、某種青年型乳腺癌和嬰兒型纖維肉瘤中，TRK融合在腫瘤發(fā)生早期即出現(xiàn),，并在腫瘤生長和播散過程中持續(xù)存在,。

　　出國看病服務(wù)機構(gòu)好醫(yī)友了解到，在2017年召開的美國臨床腫瘤學會(ASCO)會議上,，紀念斯隆-凱特琳癌癥中心的David Hyman博士公布了larotrectinib的早期臨床數(shù)據(jù),。數(shù)據(jù)顯示，Larotrectinib在廣泛的年齡和腫瘤類型的TRK融合癌癥中,，具有持久的抗腫瘤活性作用和良好的耐受性,，引發(fā)了廣泛關(guān)注。

　　Larotrectinib最新數(shù)據(jù)振奮人心

　　今年2月,，新英格蘭醫(yī)學雜志(NEJM)在線發(fā)表了larotrectinib(LOXO-101)同時進行的三項安全性和有效性研究結(jié)果,，研究顯示對于年齡為4個月至76歲的患者，針對17種不同癌癥治療總體反應(yīng)率高達75%!

　　試驗入組了55名從4個月到76歲不等的患者,，涵蓋了17種不同的TRK融合陽性的癌癥類型,，包括闌尾癌,、乳腺癌、膽管癌,、結(jié)直腸癌,、胃腸道間質(zhì)瘤(GIST),、嬰兒纖維肉瘤,、肺癌、黑色素瘤,、胰腺癌,、甲狀腺癌等,。

　　研究者評估的客觀緩解率為80%,，獨立監(jiān)測委員會評估的客觀緩解率為75%,。1年持續(xù)緩解率為71%,，1年無進展生存率為55%,。中位隨訪9.4個月時,，86%的緩解者繼續(xù)接受治療或接受了根治性手術(shù)治療,。Larotrectinib耐受性良好,，主要不良事件均為1級或2級,，沒有患者因藥物相關(guān)不良反應(yīng)而停藥,。

　　由此可見,，在TRK融合陽性的腫瘤患者中,，Larotrectinib的抗腫瘤活性顯著且持續(xù),，療效不受患者年齡及腫瘤類型的影響,。預(yù)計2018年上半年，larotrectinib有望在美國本土上市,。

　　來源：好醫(yī)友

　　參考資料：

　　Efficacy of Larotrectinib in TRK Fusion-Positive Cancers in Adults and Children.N Engl J Med. February 22 2018.