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制藥公司Loxo Oncology正致力于研發(fā)一種廣譜抗腫瘤藥物,，用藥前需要進(jìn)行全面的基因檢測,，了解腫瘤的分子分型，以制定治療方案,。但全面的基因檢測費(fèi)用昂貴且不能被醫(yī)療保險給付,，需要患者自己掏腰包。 一家叫Loxo Oncology的小公司的目標(biāo)是治愈包括遺傳物質(zhì)發(fā)生稀有突變的,、每一位腫瘤患者,，治療的關(guān)鍵在于找出患者體內(nèi)發(fā)生的基因突變。 該公司正在研發(fā)的核心藥物larotrectinib是一種廣譜抗腫瘤藥物,，擬用于所有原肌球蛋白受體激酶（TRK）發(fā)生突變的腫瘤患者,，而不單單是針對某個特定解剖位置的腫瘤。該藥物最早明年投入市場，這對一些腫瘤患者來說是一個可喜的消息,。 1982年科學(xué)家首次發(fā)現(xiàn)TRK基因是結(jié)腸癌的罪魁禍?zhǔn)?，其突變會?dǎo)致發(fā)育缺陷和某些類型的神經(jīng)細(xì)胞死亡。2013年和2014年,，科學(xué)家相繼在乳腺癌,、肺癌和皮膚癌中發(fā)現(xiàn)了TRK突變的存在。現(xiàn)在認(rèn)為TRK基因突變廣泛分布于多種腫瘤中,，影響各個年齡段的人,，且與腫瘤的遺傳背景無關(guān)。 但TRK基因發(fā)生突變的頻率很低,，加之全面的基因檢測在臨床上應(yīng)用的局限,，所以larotrectinib的上市將面臨著：會有多少病人愿意先花費(fèi)高昂的檢測費(fèi)用了解自身腫瘤的遺傳特征，然后再服用藥物治療腫瘤的問題,。 2015年的春天,，與Loxo公司合作的醫(yī)學(xué)中心通過基因檢測的手段篩選出55名攜帶有TRK基因突變的腫瘤病人。這些病人包括成人和兒童,，罹患的腫瘤類型有17種之多,。 Loxo公司以這些病人作為被試，開展了larotrectinib的首輪臨床試驗(yàn),。該輪試驗(yàn)耗時兩年,，跟蹤檢測了被試15項(xiàng)指標(biāo)。試驗(yàn)結(jié)果顯示,，接受larotrectinib治療后,，其中38名患者的腫瘤縮小了，有效率是76%,。 目前,，仍有30名患者在繼續(xù)服用larotrectinib，他們的腫瘤已經(jīng)完全失去了侵襲能力,，且在接受治療后的12個月里也沒有再患上其他類型的腫瘤,。 最近，在芝加哥召開的美國臨床腫瘤年會上,，Loxo公司宣布了他們振奮人心的臨床試驗(yàn)結(jié)果,。雖然被試人數(shù)較少，但larotrectinib 依然贏得廣泛關(guān)注,。 美國食品與藥品監(jiān)督管理局（FDA）首次批準(zhǔn)的針對特定基因特征的腫瘤藥物是默沙東的PD- 1 抑制劑 Keytruda,，用于成人和兒童實(shí)體瘤的治療。這也是 FDA 首次批準(zhǔn)基于生物標(biāo)志物治療腫瘤,，而不管腫瘤起源于身體哪個部位,。 如Keytruda可用于林奇綜合征（Lynch syndrome）的治療,。林奇綜合征是一種能夠增加罹患其他腫瘤（特別是結(jié)直腸癌）發(fā)病風(fēng)險的一種遺傳病，主要是由DNA錯配修復(fù)的基因發(fā)生突變所致,。對有林奇綜合征（Lynch syndrome）病史的家族進(jìn)行基因檢測,，應(yīng)用Keytruda進(jìn)行治療，往往都會取得顯著的治療效果,。 Loxo公司的larotrectinib可能是下一個被FDA批準(zhǔn)的,、針對特定基因突變類腫瘤的藥物,。Loxo公司計(jì)劃在今年年底獲得FDA批準(zhǔn),，將larotrectinib投入臨床進(jìn)行治療。 雖然極有可能獲得FDA的批準(zhǔn),，但larotrectinib的上市面臨著費(fèi)用和適用范圍的限制,。在臨床使用larotrectinib前，醫(yī)生首先需要知道病人腫瘤的基因特征,。 腫瘤基因組測序公司Strata Oncology的首席執(zhí)行官Dan Rhodes表示,，目前基因測序仍舊是靶向基因突變的腫瘤藥物推廣的一個瓶頸。Strata Oncology公司會免費(fèi)為被試提供基因檢測,，幫助制定更加合適的治療方案,。 但像基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)公司（Foundation Medicine）、Caris生命科學(xué)（Caris Life Sciences）和腫瘤遺傳學(xué)（Cancer Genetics）這類生物技術(shù)類公司提供的基因檢測,，價格昂貴,，費(fèi)用達(dá)到5000美元，甚至更多,。 據(jù)美國劍橋-馬薩諸塞州基因檢測基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)公司的消息稱,，目前只有12%的晚期轉(zhuǎn)移性癌癥患者愿意接受全面的基因檢測篩選可能的基因突變。TRK基因發(fā)生突變的概率很低,，比例大概是1：1500至1：5000,。 因此，科羅拉多州立大學(xué)的腫瘤學(xué)家和TRK基因突變的研究者Robert Doebele擔(dān)心,，在突變率低,、價格昂貴的前提下，很多醫(yī)生并不會建議他們的病人去進(jìn)行一個全面的基因檢測,。而且考慮到TRK基因突變的稀有性,，目前尚不清楚醫(yī)療保險是否可以報銷這部分基因檢測的費(fèi)用。 Bilenker表示,，一旦larotrectinib被批準(zhǔn),，那么公司今后的商業(yè)策略就是加大宣傳力度，提高TRK基因突變在公眾中的知名度,。同時,，公司還需要制定更加全面的基因檢測方案，篩選包括TRK在內(nèi)的多種基因突變，指導(dǎo)腫瘤醫(yī)生如何應(yīng)對陽性的檢測結(jié)果,，使更多的醫(yī)生確信larotrectinib的治療效果,。 Bilenker希望larotrectinib在臨床上顯著的治療效果能夠促使醫(yī)療保險報銷基因檢測的費(fèi)用，為未來靶向基因突變類腫瘤藥物的研發(fā)提供一個良好的先例,。 -End- 編輯：榴蓮君 參考： https://www./s/607976/promising-new-cancer-drugs-wont-go-far-unless-everyone-gets-genetic-testing/?set=608039
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