致力于腫瘤精準(zhǔn)藥物開發(fā)的生物技術(shù)公司Ignyta近日宣布,，FDA授予其新藥entrectinib突破性療法認(rèn)定,，治療NTRK基因融合陽性，局部晚期或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤成人和兒童患者,，這些患者在接受現(xiàn)有療法后疾病仍進(jìn)展,，或者沒有標(biāo)準(zhǔn)療法。Entrectinib是一種新型的具有中樞神經(jīng)活性的口服酪氨酸激酶抑制劑（tyrosine kinase inhibitor,，TKI）,，靶向含有NTRK1/2/3，ROS1或ALK基因融合突變的腫瘤,。

Entrectinib是目前唯一臨床證實(shí)具有活性,、針對原發(fā)性和轉(zhuǎn)移性中樞神經(jīng)系統(tǒng)癌癥的酪氨酸激酶抑制劑，并且沒有不良脫靶效應(yīng)。該候選藥物正在進(jìn)行2期臨床試驗(yàn)STARTRK-2,。該試驗(yàn)是一個全球多中心,、開放標(biāo)簽、注冊相關(guān)的2期臨床試驗(yàn),，使用精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的“籃子設(shè)計(jì)”（basket design）,，入組時(shí)會對腫瘤患者樣本進(jìn)行基因突變篩選，根據(jù)腫瘤類型和基因融合,，患者將被分配到不同的“籃子”進(jìn)行治療,。這種“籃子設(shè)計(jì)”可以納入一系列不同的腫瘤類型，驗(yàn)證entrectinib針對分子靶標(biāo)的臨床效果,。

Ignyta公司主要研發(fā)精確靶向治療藥物,，并且建立了分子診斷平臺對藥物進(jìn)行伴隨診斷測試，采用藥物/伴隨診斷戰(zhàn)略發(fā)現(xiàn)癌癥的分子驅(qū)動因素,，迅速推進(jìn)治療藥物開發(fā),。Ignyta關(guān)注罕見癌癥患者未滿足的臨床需求，在研管線包括TRK,，ROS1和ALK抑制劑,，RET抑制劑等，這些突變發(fā)生在乳腺癌,、膽管癌,、結(jié)直腸癌、頭頸部癌,、淋巴瘤,、黑色素瘤、神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤等實(shí)體瘤中,。

FDA的突破性療法認(rèn)定（Breakthrough Therapy Designation,，BTD）目的是加速治療嚴(yán)重或危及生命的疾病的新藥開發(fā)和審查時(shí)間。當(dāng)初步臨床證據(jù)表明某種藥物在某些臨床有意義的終點(diǎn)上比現(xiàn)有治療有顯著改善時(shí),，FDA會授予BTD認(rèn)定,。

Ignyta董事長兼首席執(zhí)行官Jonathan Lim博士表示：“突破性療法認(rèn)定證明了entrectinib作為一種新型療法，對于TRK陽性的多數(shù)腫瘤類型具有廣泛治療潛力,，這些患者目前缺少治療手段,，存在明顯的未滿足臨床需求?！?/p>