本報訊 2015年,，一個名叫Layla的小女孩曾采用基因編輯免疫細胞治療正在逐漸侵蝕她生命的白血病,。Layla的治療僅是一個案例，到2017年底,，這種技術(shù)或?qū)⑼炀葦?shù)十人的生命,。

基因編輯技術(shù)涉及改變或讓現(xiàn)有基因失去活性，這種方法過去非常困難,。研究人員花費多年才研發(fā)了挽救Layla的基因編輯技術(shù),，但由于CRISPR技術(shù)帶來的革命，這一過程僅用數(shù)周就能完成,。

實際上,，CRISPR技術(shù)如此成功，目前第一例人體臨床試驗已經(jīng)開始,。在中國,，它被用于使采集自癌癥患者免疫細胞的一個叫作PD-1的基因失去活性。PD-1負責編碼免疫細胞表面的一個“斷路開關(guān)”,，很多癌癥都具有讓PD-1開關(guān)“斷開”以阻撓免疫攻擊的能力,。而在經(jīng)過編輯的免疫細胞上，沒有可以供癌細胞關(guān)掉的斷路開關(guān),。

在美國,，即將開展的臨床試驗更加雄心勃勃。它包括把一個經(jīng)過編輯的額外基因添加到靶向腫瘤的免疫細胞中,，然后利用CRISPR讓PD-1和其他兩個基因失去活性,。加入靶向腫瘤的基因已經(jīng)在治療白血病等癌癥臨床試驗中產(chǎn)生了非常好的前景，但它對于固體腫瘤尚未能發(fā)生很好的作用,?？茖W家希望將兩種技術(shù)相結(jié)合，讓靶向治療變得更加有效,。

如果這些臨床試驗表明細胞基因編輯安全有效，那么它很快將被用于治療更廣泛的疾病,，如眼病,。（馮維維）

《中國科學報》 (2017-01-03 第2版 國際)