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CIRM創(chuàng)收100億美元效益,,投資干細(xì)胞實(shí)現(xiàn)的巨額回報(bào)

 干細(xì)胞與外泌體 2023-03-01 發(fā)布于廣東

本文作者:美國(guó)南加州大學(xué)Dana Goldman 博士,、 Martha Ryan,、Bryan Tysinger 博士、 Adam Rose,、Dan Wei 和 Mark S. Humayun,。原標(biāo)題The Economic Case for Public Investment in Stem Cell Research,原文發(fā)表在USC Schaeffer,。

關(guān)鍵要點(diǎn)

  • 加州對(duì)加州再生醫(yī)學(xué)研究所(CIRM)的30億美元投資史無(wú)前例。
  • 該投資創(chuàng)造超56000個(gè)就業(yè),,并為該州經(jīng)濟(jì)增加了每年約100億美元,。
  • 在糖尿病、癌癥或中風(fēng)等領(lǐng)域取得治療進(jìn)展的潛力將帶來(lái)巨大回報(bào),。
  • 干細(xì)胞研究對(duì)加州人來(lái)說(shuō)是一項(xiàng)值得的投資,,它將減輕醫(yī)療系統(tǒng)負(fù)擔(dān)。
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美國(guó)聯(lián)邦政府曾對(duì)干細(xì)胞研究的公共投資存在重大爭(zhēng)議。2004 年,,加州選民通過(guò)了一項(xiàng) 30 億美元的債券法案,,為加州再生醫(yī)學(xué)研究所(CIRM)提供資金。
我們認(rèn)為,,在這個(gè)領(lǐng)域刺激基礎(chǔ)研究和治療發(fā)展有很強(qiáng)的經(jīng)濟(jì)理由和社會(huì)需求,。資金的直接和間接(通過(guò)供應(yīng)鏈效應(yīng))經(jīng)濟(jì)效益是巨大的:據(jù)我們估計(jì),該計(jì)劃創(chuàng)造了超過(guò) 56,000 個(gè)就業(yè)機(jī)會(huì),,并為該州經(jīng)濟(jì)增加了約 100 億美元,。然而,這項(xiàng)投資的真正好處將隨著治療的進(jìn)步而增加,。
CIRM 資助的四項(xiàng)研究目前正在進(jìn)行第三階段臨床試驗(yàn),,并在腎衰竭和漸凍癥( ALS) 治療方面取得了可喜的進(jìn)展。更遠(yuǎn),,我們的分析發(fā)現(xiàn),,如果糖尿病研究使加利福尼亞州的糖尿病發(fā)病率降低 10%,我們估計(jì)這將為其居民帶來(lái) 600 億美元的價(jià)值,,為醫(yī)療系統(tǒng)減輕巨大的負(fù)擔(dān),。如果 CIRM 能夠略微加速這種規(guī)模的一項(xiàng)治療發(fā)現(xiàn),那么返回加利福尼亞將不僅僅是初始投資的理由,。

行業(yè)背景

2004 年,,加州選民以壓倒性多數(shù)通過(guò)了加州干細(xì)胞研究和治療計(jì)劃。該提議授權(quán) 30 億美元的債券資金來(lái)啟動(dòng)加州再生醫(yī)學(xué)研究所 (CIRM),。CIRM 本身不做研究,,而是資助加州的干細(xì)胞研究。
CIRM 早期投資支持科學(xué)家可以工作的設(shè)施,。后來(lái)的資金集中在臨床研究上,,包括癌癥、糖尿病,、心臟病,、失明和阿爾茨海默病,。CIRM 將在下個(gè)財(cái)政年度支付其最終資金,。在這種情況下,值得考慮的是,,單一國(guó)家的持續(xù)公共投資是否具有經(jīng)濟(jì)意義,。

公共研究刺激私人研發(fā)

第一個(gè)問(wèn)題是公共研究投資是否促進(jìn)了科學(xué)發(fā)現(xiàn)。這個(gè)問(wèn)題并非生物醫(yī)學(xué)所獨(dú)有,經(jīng)濟(jì)學(xué)家經(jīng)常擔(dān)心公共投資會(huì)“擠出”私營(yíng)企業(yè),,而且往往效率低下,。在某些行業(yè),排擠現(xiàn)象是顯而易見(jiàn)的,。例如,,當(dāng)政府選擇修建一條新的公共道路時(shí),在美國(guó)人們可以很容易地看出這將如何阻止私人投資者建設(shè)與之競(jìng)爭(zhēng)的鐵路線,。
然而,,當(dāng)談到生物醫(yī)學(xué)時(shí),就不同了,??茖W(xué)發(fā)現(xiàn)從根本上講是一個(gè)充滿(mǎn)風(fēng)險(xiǎn)的過(guò)程,一些基礎(chǔ)研究風(fēng)險(xiǎn)太大,,以至于私營(yíng)部門(mén)通常不會(huì)承擔(dān),。對(duì)于使用成熟技術(shù)的新鐵路線,估算建造成本,、使用人員以及支付金額相對(duì)簡(jiǎn)單,。對(duì)于新的生物細(xì)胞行業(yè),預(yù)測(cè)臨床路徑和最終治療效果要困難得多,。
政府承擔(dān)了大部分風(fēng)險(xiǎn),,大多數(shù)美國(guó)人都看到了這樣做的價(jià)值。值得注意的是,,即使在這些充滿(mǎn)敵意和財(cái)政困難的時(shí)期,,美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院也得到了美國(guó)兩黨的大力支持和大量預(yù)算增加。
有證據(jù)表明這些投資最終會(huì)得到回報(bào),。在基礎(chǔ)研究上投資 1 美元,,即使其潛在市場(chǎng)適用性存在很大不確定性,也可以在未來(lái)八年刺激美國(guó)工業(yè)研發(fā)投資額外增加 8.38 美元,。 
在國(guó)際上,,證據(jù)更加令人信服。全球結(jié)核病藥物開(kāi)發(fā)聯(lián)盟等明確的合作伙伴關(guān)系將慈善捐助者(如蓋茨基金會(huì))與公共和私營(yíng)部門(mén)聯(lián)合起來(lái)應(yīng)對(duì)全球疾病,??傮w而言,公共生物醫(yī)學(xué)投資似乎很明顯不會(huì)排擠私人投資,,而且可能會(huì)刺激私人投資,。
CIRM 早期的大部分工作都是基礎(chǔ)研究,但也有證據(jù)表明,,在后期階段,,臨床投資也將刺激對(duì)美國(guó)的額外投資,盡管是以一種更為溫和的方式。1 美元的臨床研究投資可在 3 年內(nèi)刺激 2.35 美元的私人研發(fā),。最重要的是,,對(duì)生物醫(yī)學(xué)的公共投資將刺激新的研發(fā),而對(duì)基礎(chǔ)研究的投資,,CIRM 所做的會(huì)產(chǎn)生最大的收益。

美國(guó)聯(lián)邦研究支持動(dòng)搖者

醫(yī)學(xué)科學(xué)進(jìn)步需要持續(xù)支撐,,發(fā)展過(guò)程漫長(zhǎng),。開(kāi)發(fā)成功的 HIV 感染抗逆轉(zhuǎn)錄病毒療法需要數(shù)十年的公共和私人研究。不幸的是,,一波又一波的倫理和政治沖突阻礙了胚胎干細(xì)胞研究的進(jìn)展,。爭(zhēng)論可以追溯到 1979 年,當(dāng)時(shí)美國(guó)NIH 倫理咨詢(xún)委員會(huì)發(fā)布了早期研究指南,。結(jié)果形成了“14 天規(guī)則”,,規(guī)定用于實(shí)驗(yàn)的完整人類(lèi)胚胎的發(fā)育不得超過(guò) 14 天或超過(guò)原始條例的出現(xiàn),這是早期有機(jī)體發(fā)育的關(guān)鍵結(jié)構(gòu),。
美國(guó)NIH 在 1994 年重新審視了這個(gè)問(wèn)題,,當(dāng)時(shí)主任 Harold Varmus 召集了一組專(zhuān)家就資助胚胎研究向該機(jī)構(gòu)提出建議。反映時(shí)代的情緒,,在八個(gè)月的審議期間,,該小組收到了 30,000 多封信件、卡片和請(qǐng)?jiān)笗?shū)簽名,。在小組提出建議后,,美國(guó)時(shí)任比爾·克林頓總統(tǒng)簽署了一項(xiàng)名為 Dickey-Wicker 修正案的撥款附加條款,該修正案禁止衛(wèi)生與公共服務(wù)部 (HHS)(包括 NIH)資助創(chuàng)建或銷(xiāo)毀人類(lèi)胚胎的研究,,但研究使用這些干細(xì)胞被認(rèn)為是可以接受的,。
2000 年,美國(guó)時(shí)任總統(tǒng)喬治·W·布什 (George W Bush) 提出反對(duì)“涉及破壞活的人類(lèi)胚胎”的研究,,從而使這個(gè)問(wèn)題達(dá)到頂峰,。作為總統(tǒng),他制定了妥協(xié)方案,。他允許聯(lián)邦政府資助研究已經(jīng)從人類(lèi)胚胎中提取的干細(xì)胞系(總共 21 個(gè)細(xì)胞系),,但他不會(huì)資助對(duì)新干細(xì)胞系的研究。布什總統(tǒng)任期內(nèi),,國(guó)會(huì)曾兩次試圖推翻該政策,,但都被他每次否決。正是在這個(gè)動(dòng)蕩的時(shí)期,,加利福尼亞州介入并通過(guò)了第 71 號(hào)提案,,創(chuàng)建了 CIRM。最終,巴拉克奧巴馬總統(tǒng)在 2009 年通過(guò)行政命令推翻了布什時(shí)代的政策,。
加州 2004 年對(duì)加州再生醫(yī)學(xué)研究所的30億美元投資創(chuàng)造了超過(guò) 56,000個(gè)工作崗位,,并為該州經(jīng)濟(jì)增加了大約100億美元

公共投資具有直接和間接的經(jīng)濟(jì)效益

任何公共投資都會(huì)影響經(jīng)濟(jì),因?yàn)樵O(shè)備供應(yīng)商會(huì)加快生產(chǎn)速度,,而員工會(huì)將收入花在其他商品上,。這些最初的購(gòu)買(mǎi)反過(guò)來(lái)又會(huì)催化連鎖反應(yīng)或供應(yīng)鏈支出。經(jīng)濟(jì)學(xué)家建立投入產(chǎn)出模型來(lái)捕捉這些直接和間接影響,。在 CIRM 的案例中,,公共投資也刺激了私人支出。南加州大學(xué)的獨(dú)立研究人員使用完善的區(qū)域和國(guó)家投入產(chǎn)出模型,,發(fā)現(xiàn)加州和美國(guó)其他地區(qū)的經(jīng)濟(jì)利益巨大,。
他們估計(jì),到 2018 年啟動(dòng)的 CIRM 運(yùn)營(yíng)支出和 CIRM 直接和杠桿贈(zèng)款(但其支出分布到 2023 年)的總體經(jīng)濟(jì)影響將是總產(chǎn)出(銷(xiāo)售收入)增加 107 億美元,,并增加 56,000 多名全職員工同等職位,。這種額外的產(chǎn)出還帶來(lái)了額外的稅收收入,抵消了一些公共成本,,包括加州和地方政府的 6.41 億美元以及聯(lián)邦收入的 7.27 億美元,。CIRM 創(chuàng)造了高質(zhì)量的工作崗位:美國(guó)一半的新工作崗位的薪水遠(yuǎn)高于州平均水平,而且很多都集中在醫(yī)療和健康相關(guān)的研究領(lǐng)域,。
這些量化估計(jì)是基于 CIRM 撥款,、聯(lián)合資助、合作伙伴資助,、Alpha 干細(xì)胞診所的杠桿資金,、后續(xù)資金和 CIRM 運(yùn)營(yíng)支出所產(chǎn)生的刺激,但這些影響中的大部分來(lái)自 CIRM 資助本身. 對(duì)加州風(fēng)險(xiǎn)投資,、許可和對(duì)生物技術(shù)集群的貢獻(xiàn)的影響的定性分析表明,,CIRM 也刺激了這些領(lǐng)域的顯著增長(zhǎng)。 

真正的好處來(lái)自預(yù)防或減輕疾病

CIRM 的真正問(wèn)題是它是否會(huì)長(zhǎng)期產(chǎn)生新療法,。雖然現(xiàn)在確定還為時(shí)過(guò)早,,但三期臨床試驗(yàn)中的四項(xiàng)研究表明腎衰竭和肌萎縮性側(cè)索硬化癥 (ALS) 取得了可喜的進(jìn)展。特許權(quán)使用費(fèi)開(kāi)始出現(xiàn),,但數(shù)額不大,。然而,考慮長(zhǎng)期投資的正確方法是根據(jù)適當(dāng)貼現(xiàn)的預(yù)期收益來(lái)考慮,。也就是說(shuō),,如果該項(xiàng)目成功,將金錢(qián)的時(shí)間價(jià)值納入加州人,、國(guó)家和國(guó)際合作者的利益是什么,?然后我們可以評(píng)估成功的風(fēng)險(xiǎn)是否值得這樣的投資,。
在干細(xì)胞研究中,潛在的好處是巨大的,。我們使用未來(lái)老年人模型(一種經(jīng)濟(jì)-人口統(tǒng)計(jì)微觀模擬)來(lái)檢驗(yàn)加州和美國(guó)可能受益的影響,。FEM 非常適合此目的,已被用于評(píng)估新醫(yī)療技術(shù)的財(cái)務(wù)風(fēng)險(xiǎn),, 肥胖的長(zhǎng)期成本,,殘疾趨勢(shì),治療癌癥的成本和預(yù)防疾病的健康和經(jīng)濟(jì)價(jià)值,。FEM 發(fā)展的基礎(chǔ)支持來(lái)自國(guó)家老齡化研究所,、勞工部、麥克阿瑟基金會(huì)以及醫(yī)療保險(xiǎn)和醫(yī)療補(bǔ)助服務(wù)中心,。
隨著時(shí)間的推移,該模型跟蹤了一組具有代表性的美國(guó)人(和加利福尼亞人),,生成了他們健康和殘疾的快照,。我們使用質(zhì)量調(diào)整生命年 (QALY) 來(lái)衡量健康益處,并且將健康轉(zhuǎn)化為美元,,我們將每個(gè) QALY 估價(jià)為 150,000 美元,。我們發(fā)現(xiàn),由于研究的進(jìn)步,,潛在的健康收益會(huì)帶來(lái)巨大的回報(bào),。例如,一項(xiàng)科學(xué)進(jìn)步將 51 歲及以上加利福尼亞人的糖尿病發(fā)病率降低了 50%,,這意味著在 2018 年至 2050 年期間社會(huì)價(jià)值增加 3320 億美元,,基于價(jià)值 150,000 美元的 QALY(圖 1 )。即使糖尿病發(fā)病率稍微下降 10%,,同期社會(huì)價(jià)值也會(huì)增加 600 億美元,。
圖 1 

對(duì)于癌癥,從 2018 年到 2050 年,,加利福尼亞州乳腺癌發(fā)病率降低 50% 的潛在收益為 560 億美元,,結(jié)腸癌為 720 億美元;1510 億美元用于肺癌,,530 億美元用于前列腺癌,。發(fā)病率降低 10% 將為乳腺癌帶來(lái) 100 億美元的社會(huì)價(jià)值,為結(jié)腸癌帶來(lái) 150 億美元的社會(huì)價(jià)值,,為肺癌帶來(lái) 300 億美元的社會(huì)價(jià)值,,為前列腺癌帶來(lái) 130 億美元的社會(huì)價(jià)值,。
作為一個(gè)社會(huì),,我們?cè)诟纳平】捣矫嫱顿Y不足
公共部門(mén)在治療進(jìn)步方面可以發(fā)揮重要作用
而加利福尼亞政府發(fā)揮了強(qiáng)有力的領(lǐng)導(dǎo)作用

這些潛在收益是如此之大,以至于它展示了強(qiáng)大的預(yù)期回報(bào)——即使成功的可能性非常低,。例如,,如果 CIRM 資助的研究發(fā)現(xiàn)了一種可以將糖尿病發(fā)病率降低 10% 的治療方法,那么在加利福尼亞州將價(jià)值 600 億美元,。如果只有 5% 的機(jī)會(huì)發(fā)現(xiàn)這種適度降低的發(fā)生率,,那么該投資將返回 30 億美元的預(yù)期價(jià)值(=5% 的成功機(jī)會(huì) * 600 億美元)。因此,,僅一項(xiàng)有效的糖尿病干預(yù)措施就可以證明 CIRM 的整個(gè)原始投資組合是合理的,。

政策影響

2004 年,加州選民擔(dān)心聯(lián)邦對(duì)干細(xì)胞研究的投資不足,,將尋找治療方法列為該州的優(yōu)先事項(xiàng),。在隨后的 15 年里,CIRM 資助了 60 項(xiàng)臨床試驗(yàn),,有針對(duì)性地招募了 3,500 多名患者,。就潛在價(jià)值而言,如果 CIRM 投資能稍微增加我們治療成功的機(jī)會(huì),,那么它就是值得的,。
CIRM 是否正在用其研究資金進(jìn)行最有效的投資是一個(gè)重要的問(wèn)題,但也是一個(gè)最好留給監(jiān)督該項(xiàng)目的科學(xué)家和政府官員的問(wèn)題,??梢哉f(shuō),科學(xué)進(jìn)步需要時(shí)間,,但未來(lái)的創(chuàng)新值得期待,。治療是否值得高啟動(dòng)成本的問(wèn)題需要在社會(huì)價(jià)值的背景下進(jìn)行評(píng)估,而社會(huì)價(jià)值很少被充分考慮,。 
根據(jù)最佳估計(jì),,醫(yī)學(xué)研究帶來(lái)的預(yù)期壽命改善每年為美國(guó)財(cái)富增加約 5 萬(wàn)億美元,。與此同時(shí),加州已經(jīng)在享受一些好處,。國(guó)家在物質(zhì)和制度基礎(chǔ)設(shè)施、研究,、教育和培訓(xùn),、研究轉(zhuǎn)化、研究應(yīng)用和臨床試驗(yàn)方面的投資產(chǎn)生了可觀的產(chǎn)出,、收入,、就業(yè)和稅收收入紅利,。作為一個(gè)社會(huì),我們?cè)诟纳平】捣矫嫱顿Y不足,。這給我們的社會(huì)機(jī)構(gòu)和公共項(xiàng)目帶來(lái)了壓力,。公共部門(mén)在治療進(jìn)步方面發(fā)揮著重要作用,加州在充滿(mǎn)爭(zhēng)議但潛力巨大的研究中發(fā)揮了強(qiáng)有力的領(lǐng)導(dǎo)作用,。
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名人名病系列一 | 郭麒麟患痛風(fēng),干細(xì)胞成為治療痛風(fēng)新療法(點(diǎn)擊鏈接)
名人名病系列二 | 馮小剛患白癲風(fēng),,干細(xì)胞治療白癲風(fēng)臨床潛力巨大
名人名病系列三 | 鄧麗君因支氣管哮喘逝世,,間充質(zhì)干細(xì)胞在哮喘中的應(yīng)用
名人名病系列四 | 郭德綱患糖尿病,干細(xì)胞對(duì)糖尿病的治療作用
名人名病系列五 | 周海媚患紅斑狼瘡,,干細(xì)胞治療紅斑狼瘡獲專(zhuān)家共識(shí)
名人名病系列六 | 羅斯福患類(lèi)風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎,,干細(xì)胞是類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎的救星

說(shuō)明:本文案例均摘錄于文獻(xiàn)或媒體,,僅用于科普相關(guān)知識(shí),不作為醫(yī)療建議

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