北京大學人民醫(yī)院血液科副主任江倩

央視網(wǎng)消息：“生病是不幸的,，但得慢粒卻又是幸運的！”這是很多慢?；颊叩男穆?。9月22日是國際慢粒日，“慢?！笔锹粤＜毎籽〉暮喎Q,。這是一種骨髓造血干細胞克隆性增殖形成的惡性腫瘤疾病，占成年白血病患者的15%,，全球年發(fā)病率為1.6—2/10萬,。它的發(fā)病是由患者體內(nèi)第9號和22號染色體末端異位產(chǎn)生的融合基因所致，這也是國際慢粒日定在9月22日的原因,。

慢粒在我國的發(fā)病趨勢相較西方國家更為年輕化,，國內(nèi)若干地區(qū)的流行病學調(diào)查顯示，慢粒中位發(fā)病年齡為45—50歲,，而西方國家慢粒的中位發(fā)病年齡為67歲,。北京大學人民醫(yī)院血液科副主任江倩強調(diào)，科學管理是提高慢?；颊呱钯|(zhì)量的重要一環(huán),，她進一步呼吁正視慢?；颊撸瑤椭麄冎鼗厣鐣?。

慢粒這種疾病的名字為大眾熟知或是因為《我不是藥神》這部電影,，影片中的白血病患者們就是得了這種疾病。慢粒是首個被證明與染色體異常有關的人類腫瘤,，由于患者體內(nèi)第9號和22號染色體發(fā)生了相互易位,，導致該易位形成了一個新的基因——BCR-ABL融合基因。

在酪氨酸激酶抑制劑（TKI）出現(xiàn)之前,，化療,、干擾素治療和骨髓移植是慢粒的傳統(tǒng)治療方法，但治療效果并不理想,。2001年,，全球首個靶向藥物出現(xiàn),，使得慢?；颊叩?0年生存率從不到50%提高到了85%—90%。目前,，TKI靶向治療已成為國際上多個指南推薦的慢粒一線治療方案,。

“靶向治療歷經(jīng)了20年，TKI的出現(xiàn)不僅引領了腫瘤治療進入靶向時代,，也徹底改變了慢?；颊叩牟〕毯椭委熃Y局。慢粒正在從一個血液腫瘤性疾病轉(zhuǎn)化成類似于高血壓,、糖尿病之類的慢性疾病,。”江倩說,。

雖已從“不治之癥”轉(zhuǎn)變?yōu)榭芍慰煽氐摹奥　?，慢粒患者仍存在著未被滿足的治療需求和生存痛點,，亟需打破耐藥困局,。作為目前主要的治療藥物，多數(shù)患者接受TKI治療可以獲得理想的療效,，部分患者甚至可以達到無治療緩解的目標,，但此外還有部分患者會出現(xiàn)耐藥。BCR-ABL激酶區(qū)突變是獲得性耐藥的重要機制之一,，其中T3151突變是最常見的耐藥突變類型之一,，有研究顯示該突變發(fā)生率有時甚至高達25%。由于突變發(fā)生率高,，對一二代TKI均耐藥,，且導致疾病進展快,、預后差，因此盡早發(fā)現(xiàn)尤為重要,。江倩提醒,，如何規(guī)范地進行定期檢測也非常重要，當患者在治療過程中未達到最佳反應或出現(xiàn)疾病進展時,，需要盡快檢測激酶突變情況,，有助于及時更改治療方案，減少治療時的風險,。

針對T3151突變患者的未滿足需求,，近年來國內(nèi)開展了相應的臨床研究項目。江倩介紹說,，在2020年美國血液學會年會（ASH）上,，一項關于新一代TKI藥物治療既往TKI耐藥的慢性髓系白血病的Ⅱ期關鍵性研究進展公布，其臨床研究結果證實了令人十分滿意的療效,，且在當前有限的追蹤期中,，顯示了較好的耐受性。

江倩表示,，中國本土創(chuàng)新的第三代TKI藥物就是針對T3151突變而設計的,，既往臨床研究也充分證實該藥對T3151突變患者不僅具有非常好的療效，且安全性可控,。她期待這類原研創(chuàng)新藥能夠為更多耐藥慢?；颊撸貏e是多重耐藥的患者提供治療機會,，延續(xù)生命,。

“在TKI治療時代，治療目標已經(jīng)不再是獲得生存,，而是更高的生活質(zhì)量,。”江倩表示,，慢粒慢性期患者的生存期已接近同齡正常人,，越來越多的研究開始關注患者的生活質(zhì)量。生活質(zhì)量不僅僅指身體和精神狀況,，更重要的是能否回歸社會,。她進一步表示，盡管疾病情況已經(jīng)控制得很好,，許多年輕患者仍然會隱藏病情,，擔心一旦公開可能會受到另外一種眼光看待，對他們將來升學,、找工作都將造成很大的阻力,。

“慢?；颊呋貧w社會的能力是非常強大的，他們對社會的貢獻也是非常大的,。有很多優(yōu)秀的慢粒病人,，在本職工作上作了很好的貢獻，這些人應該被正確對待,?！苯缓粲酰瑢τ诼,；颊卟粌H要關注疾病管理,，還有他們的生活和工作，同時也鼓勵慢?；颊叻e極發(fā)聲,，讓更多人了解真實的慢粒人生。希望社會各界積極貢獻力量,，攜起手來幫助慢?；颊咧亟ㄉ钚判模貧w社會的“大家庭”,。（校對 婁郝）