1、行業(yè)主管部門,、監(jiān)管體制
根據(jù)中國證監(jiān)會(huì)發(fā)布的《上市公司行業(yè)分類指引（2012年修訂）》,，基因治療所處行業(yè)為“M73研究和試驗(yàn)發(fā)展”和“C27醫(yī)藥制造業(yè)”；根據(jù)國家統(tǒng)計(jì)局發(fā)布的《國民經(jīng)濟(jì)行業(yè)分類與代碼》(GB/T4754-2017),，基因治療所處行業(yè)為“M73研究和試驗(yàn)發(fā)展”中的“M731自然科學(xué)研究和試驗(yàn)發(fā)展”和“M734醫(yī)學(xué)研究和試驗(yàn)發(fā)展”,，以及“C27醫(yī)藥制造業(yè)”中的“C276生物藥品制品制造”。
根據(jù)觀研報(bào)告網(wǎng)發(fā)布的《2022年中國基因治療市場分析報(bào)告-行業(yè)規(guī)?，F(xiàn)狀與發(fā)展商機(jī)前瞻》顯示,，基因治療行業(yè)的主管部門為國家藥品監(jiān)督管理局、國家衛(wèi)生健康委員會(huì),。
2,、主要法規(guī)及產(chǎn)業(yè)政策
觀研報(bào)告網(wǎng)發(fā)布的資料顯示，我國相關(guān)部門制定了一系列支持基因治療行業(yè)的法律法規(guī)和政策,。
行業(yè)法規(guī)及指導(dǎo)意見 發(fā)布時(shí)間 | 產(chǎn)業(yè)政策 | 發(fā)文部門 | 相關(guān)內(nèi)容 | 2021 | 《人源性干細(xì)胞產(chǎn)品藥學(xué)研究與評價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》 | CDE | 對按藥品進(jìn)行開發(fā)的干細(xì)胞產(chǎn)品從研發(fā)到上市階段藥學(xué)研究技術(shù)問題提供建議 | 2021 | 《基因治療產(chǎn)品長期隨訪臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》 | CDE | 旨在為該類產(chǎn)品開展長期隨訪臨床研究提供技術(shù)指導(dǎo),，確保及時(shí)收集遲發(fā)性不良反應(yīng)的信號,，識(shí)別并降低這類風(fēng)險(xiǎn)，同時(shí)獲取這類產(chǎn)品長期安全性和有效性的信息。 | 2021 | 《溶瘤病毒類藥物臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)指導(dǎo)原則（試行）》 | CDE | 適用于治療惡性腫瘤的溶瘤病毒類藥物的單用或聯(lián)用的臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì),，首次提出了對于臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)要點(diǎn)的指導(dǎo)原則，內(nèi)容涵蓋受試人群、給藥方案、藥代動(dòng)力學(xué),、免疫原性、療效評價(jià),、安全性評價(jià),、風(fēng)險(xiǎn)控制等 | 2021 | 《免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》 | CDE | 對細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品探索性臨床試驗(yàn)和確證性臨床試驗(yàn)的若干技術(shù)問題提出了建議和推薦，并規(guī)范了對免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品的安全性和有效性的評價(jià)方法 | 2021 | 《溶瘤病毒產(chǎn)品藥學(xué)研究與評價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》 | CDE | 溶瘤病毒產(chǎn)品的研發(fā)和申報(bào)應(yīng)符合現(xiàn)行法規(guī)的要求并參考相關(guān)技術(shù)指南的內(nèi)容,。人體使用的溶瘤病毒產(chǎn)品的生產(chǎn)應(yīng)符合《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范》（簡稱GMP）的基本原則和相關(guān)要求,。 | 2021 | 《基因修飾細(xì)胞治療產(chǎn)品非臨床研究與評價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）（征求意見稿）》 | CDE | 根據(jù)目前對基因修飾細(xì)胞治療產(chǎn)品的科學(xué)認(rèn)識(shí)制定了本指導(dǎo)原則，提出了對基因修飾細(xì)胞治療產(chǎn)品非臨床研究和評價(jià)的特殊考慮和要求 | 2020 | 《基因治療產(chǎn)品藥學(xué)研究與評價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》 | CDE | 提出了基因治療產(chǎn)品的一般性技術(shù)要求以及監(jiān)管機(jī)構(gòu)監(jiān)管和評價(jià)基因治療產(chǎn)品的參考 | 2020 | 《基因轉(zhuǎn)導(dǎo)與修飾系統(tǒng)藥學(xué)研究與評價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（意見征求稿）》 | CDE | 本指導(dǎo)原則對基因轉(zhuǎn)導(dǎo)與修飾系統(tǒng)的藥學(xué)研究提出一般性技術(shù)要求,。 | 2019 | 《人用基因治療制品總論（公示稿）》 | 國家藥典委員會(huì) | 對基因治療制品生產(chǎn)和質(zhì)量控制的通用性技術(shù)要求,，包括制造、特性分析,、標(biāo)準(zhǔn)品/參照品/對照品,、制品檢定、貯存等內(nèi)容 | 2017 | 《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》 | NMPA | 提出了細(xì)胞治療產(chǎn)品藥學(xué)研究,、非臨床研究,、臨床研究階段的安全、有效,、質(zhì)量可控的一般技術(shù)要求 | 2003 | 《人基因治療研究和制劑質(zhì)量控制技術(shù)指導(dǎo)原則》 | NMPA | 提出了對于基因治療研究的質(zhì)控要求和臨床實(shí)驗(yàn)申報(bào)要求,，包括申報(bào)需提供的材料、研究內(nèi)容和質(zhì)量控制,、安全試驗(yàn)等 | 1993 | 《人的體細(xì)胞治療及基因治療臨床研究質(zhì)控要點(diǎn)》 | 衛(wèi)健委 | 規(guī)定了基因治療臨床研究的技術(shù)標(biāo)準(zhǔn),、操作規(guī)范以及倫理審查 |
資料來源：觀研報(bào)告網(wǎng)《2022年中國基因治療市場分析報(bào)告-行業(yè)規(guī)模現(xiàn)狀與發(fā)展商機(jī)前瞻》 行業(yè)政策 發(fā)布時(shí)間 | 產(chǎn)業(yè)政策 | 發(fā)文部門 | 相關(guān)內(nèi)容 | 2021 | 《中華人民共和國國民經(jīng)濟(jì)和社會(huì)發(fā)展第十四個(gè)五年規(guī)劃和2035年遠(yuǎn)景目標(biāo)綱要》 | 全國人大常委會(huì) | 加強(qiáng)基因組學(xué)研究應(yīng)用,、生物藥等技術(shù)創(chuàng)新 | 2021 | 《上海市建設(shè)具有全球影響力的科技創(chuàng)新中心“十四五”規(guī)劃》 | 上海市政府 | 建立從實(shí)驗(yàn)室到臨床階段的細(xì)胞治療及基因治療關(guān)鍵技術(shù)體系,，覆蓋載體研發(fā)、生產(chǎn)工藝,、質(zhì)量控制等核心技術(shù)以及臨床轉(zhuǎn)化等多個(gè)環(huán)節(jié),，滿足國內(nèi)和國際市場日益擴(kuò)大的細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)化需求，推動(dòng)細(xì)胞治療與基因治療產(chǎn)品的技術(shù)創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程,。 | 2021 | 《上海市先進(jìn)制造業(yè)發(fā)展“十四五”規(guī)劃》 | 上海市政府 | 加快免疫治療,、基因治療、溶瘤病毒療法等技術(shù)產(chǎn)品的研究和轉(zhuǎn)化,，加強(qiáng)合同委托模式（CMO/CDMO）發(fā)展 | 2021 | 《北京市“十四五”時(shí)期高精尖產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》 | 北京市政府 | 在細(xì)胞和基因治療方面構(gòu)筑領(lǐng)先優(yōu)勢,完善CRO,、CMO/CDMO等平臺(tái)服務(wù)體系,推動(dòng)重點(diǎn)品種新藥產(chǎn)業(yè)化。 | 2021 | 《上海市人民政府辦公廳關(guān)于促進(jìn)本市生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的若干意見》 | 上海市政府 | 支持基因治療,、細(xì)胞治療等高端生物制品,；鼓勵(lì)通過合同生產(chǎn)組織（CMO）或合同研發(fā)生產(chǎn)組織（CDMO）方式，委托開展研發(fā)生產(chǎn)活動(dòng) | 2019 | 《產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整指導(dǎo)目錄（2019年本）》 | 國家發(fā)展改革委 | 將基因治療藥物和細(xì)胞治療藥物寫入指導(dǎo)目錄 | 2019 | 知識(shí)產(chǎn)權(quán)重點(diǎn)支持產(chǎn)業(yè)目錄（2018年本）》 | 國家知識(shí)產(chǎn)權(quán)局 | 將干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)、免疫治療,、細(xì)胞治療,、基因治療劃為國家重點(diǎn)發(fā)展和亟需知識(shí)產(chǎn)權(quán)支持的重點(diǎn)產(chǎn)業(yè)之一 | 2018 | 《關(guān)于組織實(shí)施生物醫(yī)藥合同研發(fā)和生產(chǎn)服務(wù)平臺(tái)建設(shè)專項(xiàng)的通知》 | 國家發(fā)展改革委等四部委 | 重點(diǎn)支持生物醫(yī)藥合同研發(fā)服務(wù)、生物醫(yī)藥合同生產(chǎn)服務(wù),，重點(diǎn)支持創(chuàng)新藥生產(chǎn)工藝開發(fā)和產(chǎn)業(yè)化,，優(yōu)先支持掌握藥物生產(chǎn)核心技術(shù)、質(zhì)量體系及環(huán)境健康安全（EHS）體系與國際接軌的規(guī)?；?、專業(yè)化合同生產(chǎn)服務(wù)平臺(tái) | 2017 | 《“十三五”衛(wèi)生與健康科技創(chuàng)新專項(xiàng)規(guī)劃》 | 國家科技部、衛(wèi)健委等 | 加強(qiáng)干細(xì)胞和再生醫(yī)學(xué),、免疫治療,、基因治療、細(xì)胞治療等關(guān)鍵技術(shù)研究,，加快生物治療前沿技術(shù)的臨床應(yīng)用,，創(chuàng)新治療技術(shù)，提高臨床救治水平 | 2017 | 《戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)重點(diǎn)產(chǎn)品和服務(wù)指導(dǎo)目錄（2016年版）》 | 國家發(fā)展改革委 | 生物技術(shù)藥物中提到了“針對惡性腫瘤等難治性疾病的細(xì)胞治療產(chǎn)品和基因藥物” | 2016 | 《“十三五”生物產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》 | 國家發(fā)展改革委 | 建設(shè)集細(xì)胞治療新技術(shù)開發(fā),、細(xì)胞治療生產(chǎn)工藝研發(fā),、病毒載體生產(chǎn)工藝研發(fā)，病毒載體GMP生產(chǎn),、細(xì)胞治療cGMP生產(chǎn)、細(xì)胞庫構(gòu)建等轉(zhuǎn)化應(yīng)用銜接平臺(tái)于一體的免疫細(xì)胞治療技術(shù)開發(fā)與制備平臺(tái) | 2016 | 《“十三五”國家科技創(chuàng)新規(guī)劃》 | 國務(wù)院 | 發(fā)展先進(jìn)高效生物技術(shù),，開展重大疫苗,、抗體研制、免疫治療,、基因治療,、細(xì)胞治療、干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué),、人體微生物組解析及調(diào)控等關(guān)鍵技術(shù)研究,，構(gòu)建具有國際競爭力的醫(yī)藥生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)體系 |
資料來源：觀研報(bào)告網(wǎng)《2022年中國基因治療市場分析報(bào)告-行業(yè)規(guī)模現(xiàn)狀與發(fā)展商機(jī)前瞻》 |
