血液疾病是一類涵蓋范圍廣泛的疾病，該類疾病具有不同的起源,、癥狀和治療方法,。例如，影響凝血功能和血小板的血液疾病可導(dǎo)致血友病,、血栓和貧血,。而影響白細(xì)胞的疾病可能會導(dǎo)致血液腫瘤,，例如白血病、淋巴瘤和骨髓瘤,。

管理血液和出血性疾病給患者帶來了巨大的負(fù)擔(dān),，因?yàn)樵擃惣膊⊥ǔＰ枰K身治療來控制病情并預(yù)防嚴(yán)重的并發(fā)癥。

幸運(yùn)的是,，PhRMA最近發(fā)布了一份新報(bào)告顯示,，生物制藥行業(yè)正在利用科學(xué)和技術(shù)的新進(jìn)展來開發(fā)549種針對血液疾病的藥物。這些藥物已處于處于臨床試驗(yàn)階段,，或者正在接受美國食品藥品管理局(FDA)的審查,，其中包括：

162種淋巴瘤藥物，該疾病占所有新癌癥診斷的近5%,。非霍奇金淋巴瘤占所有淋巴瘤的90%,。

158種白血病藥物，該疾病占所有新發(fā)癌癥病例的3%以上,。美國成年人最常見的白血病類型是慢性淋巴細(xì)胞白血?。?/span>38%）和急性髓性白血病（31%）,。在兒童和青少年中,，75%的白血病病例是急性淋巴細(xì)胞白血病。

84種多發(fā)性骨髓瘤藥物,，預(yù)計(jì)2022年將有34,470例新病例和12,640例死亡,。

73種血液系統(tǒng)惡性腫瘤藥物，該疾病是由異常細(xì)胞不受控制的分裂引起的癌癥,，可導(dǎo)致白血病,、淋巴瘤和多發(fā)性骨髓瘤。

55種骨髓增生異常綜合征藥物,，該疾病是一組當(dāng)骨髓中的造血細(xì)胞變得異常導(dǎo)致血細(xì)胞數(shù)量減少時(shí)發(fā)生的情況,。

30種骨髓增生性疾病藥物，包括如骨髓纖維化,、原發(fā)性血小板減少癥和真性紅細(xì)胞增多癥,。

30種鐮狀細(xì)胞病藥物，該疾病是一種紅細(xì)胞疾病,，會導(dǎo)致正常的圓形,、有彈性的細(xì)胞形成新月形或鐮刀形。這些畸形的血細(xì)胞會阻塞血管,，阻礙營養(yǎng)和氧氣在全身的正常流動,，導(dǎo)致疼痛、器官損傷和血細(xì)胞計(jì)數(shù)低。鐮狀細(xì)胞影響大約100,000名美國人,。

23種各類型的貧血藥物,，該疾病影響超過300萬美國人，是美國最常見的出血性疾病,。

19種血小板疾病藥物,，該疾病包括血小板減少癥，這是一種以血液中血小板水平異常低為特征的疾病,。

18種血友病藥物,，該疾病是一種由VIII因子缺乏引起的遺傳性疾病，屬于A型,，而B型是由IX因子缺乏引起的（還有其他不太常見的類型）,。

14種凝血障礙藥物，該疾病主要包括深靜脈血栓形成以及肺栓塞,。每年約有100,000名美國人死于血栓疾病,。

13種陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿癥藥物，該疾病是一種罕見的血液疾病,，其特征是紅細(xì)胞破壞,、血栓和骨髓功能受損。

9種地中海貧血藥物,，該疾病是一種遺傳性血液疾病,，血液不能產(chǎn)生足夠的血紅蛋白，導(dǎo)致紅細(xì)胞不能正常工作,，只能持續(xù)很短的時(shí)間,。

16種其他血液疾病藥物，例如紅細(xì)胞生成性原卟啉癥（一種在眼睛小靜脈中形成血凝塊的疾?。?、出血和視網(wǎng)膜靜脈阻塞（眼靜脈中的血凝塊）等。

549種藥物中的多種新藥代表了針對血液疾病的創(chuàng)新方法,，其中最值得注意的是基因療法。潛在的基因療法可能會提供長期的益處,，甚至可以治愈血液疾病,，有些只需一個療程。例如,，處于開發(fā)后期的基因療法已經(jīng)能夠顯著降低出血率,，并且在一次性給藥后的幾年內(nèi)幾乎完全消除了對血友病A和血友病B患者進(jìn)行因子替代治療的需要。

基因療法的潛在變革性影響可能會顯著提高患者的生活質(zhì)量,，同時(shí)大大降低通常與當(dāng)前治療標(biāo)準(zhǔn)相關(guān)的負(fù)擔(dān)和成本,。這些節(jié)省在基因治療后一年內(nèi)是顯著的，但也可能在患者的一生中累積,。

展望未來,，盡管在治療血液疾病方面取得了重大突破,，但仍需要鼓勵和促進(jìn)生物制藥創(chuàng)新和推進(jìn)現(xiàn)有知識的激勵措施，以確?；颊吣軌颢@得這些新的治療方法,。