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2月23日，武田（Takeda）與Code Biotherapeutics （Code Bio）聯(lián)合宣布達成合作和選擇權(quán)協(xié)議,，武田將利用Code Bio專有的靶向3DNA非病毒基因藥物遞送平臺,，設(shè)計和開發(fā)用于罕見病適應(yīng)癥的基因療法。據(jù)新聞稿介紹,，本次合作潛在的總交易價值高達20億美元,。通過協(xié)議，武田和Code Bio將設(shè)計和開發(fā)一種利用Code Bio的3DNA平臺進行肝臟罕見病項目的靶向基因療法,，外加進行中樞神經(jīng)系統(tǒng)罕見病項目的額外研究,。武田有權(quán)對四個項目的獨家許可行使選擇權(quán)。根據(jù)協(xié)議條款,，Code Bio將獲得兩位數(shù)的百萬美元的前期,、近期里程碑和研究資金付款。Code Bio也有資格獲得未來開發(fā)和商業(yè)里程碑付款加上分級特許權(quán)使用費,，如果這四個項目都實現(xiàn)里程碑,，本次合作潛在的總交易價值高達20億美元,。武田和Code Bio將合作開展研究活動,，直至候選藥物遴選,。選擇權(quán)實施后，武田將負責(zé)進一步開發(fā)和商業(yè)化,。Code Bio的靶向3DNA非病毒基因藥物遞送平臺旨在克服其他基因藥物遞送途徑的關(guān)鍵限制,，充分釋放基因藥物的潛力。3DNA平臺的多價合成設(shè)計能夠?qū)崿F(xiàn)細胞特異性靶向,、大型遺傳有效載荷的遞送和重復(fù)給藥的潛力,。廣泛的臨床前數(shù)據(jù)已經(jīng)證明，靶向制劑在將遺傳物質(zhì)遞送到靶細胞和組織方面具有高度特異性和有效性,，沒有證據(jù)表明脫靶效應(yīng)或所見平臺相關(guān)的安全性問題,。Code Bio董事長、首席執(zhí)行官兼聯(lián)合創(chuàng)始人Brian P. McVeigh先生表示：“我們很自豪能與基因療法和罕見病領(lǐng)域領(lǐng)導(dǎo)者武田合作,。此次合作將進一步提升我們的能力,，將武田在基因療法和罕見病方面的專長與我們在遞送基因藥物方面的專長結(jié)合在一起，推動我們的使命,，為罹患嚴重和危及生命的遺傳疾病的患者帶來有意義的治療和治愈手段,。”武田罕見病藥物發(fā)現(xiàn)部負責(zé)人Madhu Natarajan博士表示,，“我們旨在通過新一代基因治療項目,，為罕見遺傳和血液系統(tǒng)疾病患者提供功能性治愈。Code Bio的3DNA平臺將有望使我們能夠開發(fā)出優(yōu)于目前的,，可重復(fù)給藥和持久的基因療法,。”Code Bio成立于2021年,，總部位于美國費城（Philadelphia）,，致力于開發(fā)基因藥物來治療和潛在治愈嚴重和危及生命的遺傳疾病。Code Bio利用其新穎的非病毒多價合成DNA遞送平臺3DNA,，克服了基于病毒的遞送方法固有的許多挑戰(zhàn),，包括免疫原性、大小和遞送限制,、無法重復(fù)給藥和生產(chǎn)復(fù)雜性,。據(jù)該公司官網(wǎng)資料介紹道，其3DNA平臺已證明能夠遞送接近10kb的基因,，且尚未達到可遞送基因大小的上限,。值得一提的是，在成立當(dāng)年4月,，該公司完成由4BIO Capital和UPMC Enterprises聯(lián)合領(lǐng)投的1000萬美元種子輪融資,，武田風(fēng)險投資（Takeda Ventures）等參投,。 參考資料： [1] Code Biotherapeutics Announces Collaboration with Takeda to Use Proprietary 3DNA Genetic Medicine Delivery Platform to Design and Develop Gene Therapies for Rare Diseases. Retrieved 2022-02-22, from https://www./news/home/20220222005249/en
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