Tavneos(avacopan)是生物制藥公司ChemoCentryx發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)的,，這是一種首創(chuàng)的口服選擇性補(bǔ)體5a受體(C5aR)抑制劑，適用于成人患者的活動(dòng)性抗中性粒細(xì)胞胞漿自身抗體(ANCA)相關(guān)性血管炎(也稱為ANCA相關(guān)性血管炎或ANCA血管炎)的輔助治療,。其療效及安全性如何,？

該藥物與標(biāo)準(zhǔn)療法聯(lián)合使用，專門(mén)針對(duì)兩種主要類(lèi)型的ANCA血管炎,，即肉芽腫性多血管炎(GPA)和顯微鏡下多血管炎(MPA),。Tavneos有10mg不透明、黃色或淺橙色硬膠囊,。該藥的推薦劑量為每日兩次,，每次30mg，隨餐服用,。

Tavneos的監(jiān)管批準(zhǔn)

2020年7月,，ChemoCentryx向美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）提交了Tavneos用于治療ANCA相關(guān)性血管炎的新藥申請(qǐng)（NDA）。NDA于2020年9月被接受審查,。

2020年11月,，歐洲藥品管理局(EMA)接受了Tavneos的上市許可申請(qǐng)(MAA)。

2021年9月,，獲得批準(zhǔn)在日本上市,，用于治療ANCA血管炎。該藥物于2021年10月獲得FDA批準(zhǔn),。

2021年11月,，Tavneos收到了EMA人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會(huì)(CHMP)的積極意見(jiàn),，以在歐洲銷(xiāo)售該藥物。

該藥物擁有FDA授予的用于ANCA相關(guān)血管炎和C3腎小球?。–3G）的孤兒藥指定,。

該藥物也正在開(kāi)發(fā)用于治療C3G、化膿性汗腺炎(HS)和狼瘡性腎炎(LN)患者,。

ANCA相關(guān)性血管炎(AAV)的原因和癥狀

AAV是一種罕見(jiàn)的全身性自身免疫性疾病,，其中補(bǔ)體途徑過(guò)度激活導(dǎo)致中性粒細(xì)胞活化，從而導(dǎo)致小血管的炎癥和破壞,，從而導(dǎo)致器官損傷和衰竭,。

AAV的癥狀包括血管損傷、高血壓,、疲倦和呼吸困難,，以及氣管炎癥、麻木,、刺痛,、燒灼感和肌肉無(wú)力。

患者還可能會(huì)出現(xiàn)嚴(yán)重的肌肉和關(guān)節(jié)疼痛,，以及胃腸道問(wèn)題,，例如便血、腹瀉,、惡心,、嘔吐和腹部不適。

Tavneos的作用機(jī)制

Tavneos阻斷C5aR和過(guò)敏毒素C5a之間的相互作用,，從而抑制C5a介導(dǎo)的中性粒細(xì)胞活化和遷移,。

Tavneos的臨床試驗(yàn)

FDA批準(zhǔn)Tavneos治療ANCA相關(guān)血管炎得到了ADVOCATE的安全性和有效性結(jié)果的支持，ADVOCATE是一項(xiàng)雙盲,、主動(dòng)控制,、關(guān)鍵的III期臨床試驗(yàn)。

該試驗(yàn)招募了330名患者,，他們以1:1的比例隨機(jī)分為兩個(gè)治療組,，即Tavneos組和潑尼松組。

在Tavneos組中,，患者每天兩次接受30mg Tavneos持續(xù)52周,，安慰劑配合強(qiáng)的松持續(xù)20周。在潑尼松組中,，患者每天兩次接受與Tavneos配合安慰劑,，持續(xù)52周，外加潑尼松。

該試驗(yàn)的主要結(jié)果是第26周的疾病緩解和第52周的持續(xù)緩解,，根據(jù)伯明翰血管炎活動(dòng)評(píng)分(BVAS)加以判斷,。

在第26周，Tavneos組72.3%的患者和潑尼松組70.1%的患者實(shí)現(xiàn)了緩解,。

在第52周,，Tavneos組實(shí)現(xiàn)持續(xù)緩解的患者百分比（65.7%）顯著高于潑尼松組（54.9%）。

在臨床試驗(yàn)期間接受該藥物的患者中觀察到的最常見(jiàn)的不良反應(yīng)是高血壓,、嘔吐,、感覺(jué)異常、惡心,、上腹痛,、頭暈、腹瀉,、頭痛,、皮疹和血肌酐升高。

參考來(lái)源：Tavneos (avacopan) for the Treatment of ANCA-Associated Vasculitis

注：以上信息僅供參考,，由本文所表達(dá)的任何關(guān)于疾病的建議都不應(yīng)該被視為醫(yī)生的建議或替代品，請(qǐng)咨詢您的治療醫(yī)生了解更多細(xì)節(jié),。