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撰稿: 醫(yī)伴旅內(nèi)容團(tuán)隊(duì) 原創(chuàng)文章，未經(jīng)許可,，請勿轉(zhuǎn)載 重癥肌無力(gMG)是一種罕見的慢性自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病,，會導(dǎo)致衰弱和可能危及生命的肌無力，嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量,。
2021年12月17日,，美國食品和藥物管理局(FDA)批準(zhǔn)了efgartigimod (Vyvgart, argenx)，這是一種首創(chuàng)的,、用于全身性重癥肌無力(gMG)成人患者（抗乙酰膽堿受體[AChR]抗體檢測呈陽性）的靶向治療藥物,。Efgartigimod是一種抗體片段,，旨在降低gMG患者的致病性IgG抗體，并阻斷IgG循環(huán)過程,。這種新型藥物與新生兒Fc受體(FcRn)結(jié)合,，F(xiàn)cRn在全身廣泛表達(dá)，并在挽救IgG抗體的降解中發(fā)揮重要作用,。阻斷FcRn可降低IgG抗體水平,。正如Medscape醫(yī)學(xué)新聞報(bào)道的那樣，在隨機(jī),、安慰劑對照的3期ADAPT試驗(yàn)中,，efgartigimod有效且耐受性良好，該試驗(yàn)納入了187例gMG成人患者（無論乙酰膽堿受體抗體狀態(tài)如何）,。在至少一種MG藥物穩(wěn)定劑量的背景下,，所有患者的重癥肌無力-日常生活活動評分至少5分(> 50%非眼部)。在26周內(nèi),，84例患者被隨機(jī)分到efgartigimod（10 mg/kg）組,，83例患者被分到安慰劑組。兩個(gè)治療組每個(gè)周期接受4次輸注,，每周輸注一次,。根據(jù)需要重復(fù)該過程,，主要取決于前一個(gè)周期開始后（不早于8周）的臨床反應(yīng),。Efgartigimod降低了gMG患者的疾病負(fù)擔(dān)，改善了患者的肌肉力量和生活質(zhì)量,。此外,，這些益處在早期就被觀察到，并且具有可重復(fù)性和持久性,。另外,，F(xiàn)DA之前還曾授予efgartigimod快速通道和孤兒藥稱號。北卡羅來納大學(xué)教堂山分校神經(jīng)科系首席研究員James Howard Jr說：“相對于可能需要4個(gè)月,、6個(gè)月甚至10個(gè)月才能起效的其他治療藥物來說,，Efgartigimod起效非常快,；其副作用與安慰劑非常相似,。”Howard補(bǔ)充道：“對于gMG患者和受這種衰弱性疾病影響的家庭來說，Efgartigimod的批準(zhǔn)是一個(gè)重要的新進(jìn)展,。這種療法有望減輕gMG患者的疾病負(fù)擔(dān),，并改變治療這種疾病的方式?！?/span>參考資料: https://www./viewarticle/965109
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