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“ 基因治療的應(yīng)用已經(jīng)登臺(tái)，到底效果如何,？” 基因治療應(yīng)用場(chǎng)景已經(jīng)出現(xiàn),！ 2017年8月，F(xiàn)DA（Food and DrugAdministration）食品及藥物管理局發(fā)布了一個(gè)具有劃時(shí)代意義的批準(zhǔn)文件,，那就是第一個(gè)合理合法的基因治療：諾華制藥的Kymriah,，這種藥物主要針對(duì)一小部分對(duì)傳統(tǒng)治療無(wú)效的兒童急性成淋巴細(xì)胞性白血病患者。緊隨其后,，F(xiàn)DA又批準(zhǔn)了另一個(gè)基因治療藥物,，吉利德的Yescarta，其主要針對(duì)的是成人非霍奇金淋巴瘤,，隨后又緊接著批準(zhǔn)了美國(guó)基因治療公司Spark Therapeutics的罕見(jiàn)持久性眼科疾病基因治療藥物L(fēng)uxturna,。 關(guān)于Kymriah這個(gè)神奇藥物的闡述！ 01 — 好東西也一樣存在問(wèn)題,！ 除了好消息也有不和諧的聲音也伴隨著這些基因治療藥物,，那就是他們的市場(chǎng)規(guī)模還是比較小的，其原因就在于其較高的毒性以及可能出現(xiàn)的嚴(yán)重副作用,。Kymriah每年僅對(duì)600名患者開(kāi)放使用（美國(guó)每年有3100名兒童被診斷為急性成淋巴細(xì)胞性白血病,，死亡人數(shù)每年為600人），Yescarta的市場(chǎng)規(guī)模稍大一些,，因?yàn)槊磕昝绹?guó)有3萬(wàn)人被診斷為非霍奇金淋巴瘤,。但是基因治療的整個(gè)趨勢(shì)是積極向上的，目前已經(jīng)有200多種相關(guān)藥物正在進(jìn)行臨床試驗(yàn),，未來(lái)也會(huì)看到更多的基因靶向藥物進(jìn)入市場(chǎng),。 基因治療藥物到底有什么副作用與風(fēng)險(xiǎn)？ 哪些玩家出現(xiàn)了,？ 02 — 治療效果實(shí)現(xiàn)的原理及價(jià)格問(wèn)題,！ 這里我們繼續(xù)以Kymriah為例，深入了解基因治療藥物的原理及所面臨的價(jià)格問(wèn)題,，首先會(huì)從患者的體內(nèi)抽取T細(xì)胞,，然后在生物實(shí)驗(yàn)室里進(jìn)行基因操作,，經(jīng)過(guò)基因編輯的T細(xì)胞回輸給患者，重新進(jìn)入人體的超級(jí)'T細(xì)胞’會(huì)誘導(dǎo)癌細(xì)胞死亡,。目前根據(jù)FDA的數(shù)據(jù)顯示,，患者在3個(gè)月的治療之后有效緩解率達(dá)到了83%，但是一次全流程注射費(fèi)用將達(dá)到47萬(wàn)5千美元,。那么您肯定會(huì)問(wèn)了為什么會(huì)這么昂貴呢,？首先通過(guò)前面的信息您肯定可以看出來(lái)，這些個(gè)藥物的市場(chǎng)規(guī)?？磥?lái)還是很小的,，且基因?qū)嶒?yàn)室的費(fèi)用居高不小，這就導(dǎo)致了小規(guī)模運(yùn)用基因治療藥物會(huì)有很大的成本問(wèn)題,。無(wú)獨(dú)有偶Yescarta因?yàn)槭袌?chǎng)規(guī)模稍大一些,，其一次全流程注射費(fèi)用就降到了37萬(wàn)3千美元,，但是最貴的基因治療藥物還要說(shuō)Luxturna,，一次全流程注射費(fèi)用高達(dá)85萬(wàn)美元。同時(shí)在美國(guó)各大保險(xiǎn)公司對(duì)于這些基因治療藥物的費(fèi)用報(bào)銷(xiāo)有著嚴(yán)格的定義,，比如Medicaid僅僅對(duì)使用藥物以后確認(rèn)緩解及成功治愈的患者才給予醫(yī)療,，因此諾華制藥承擔(dān)了很高的費(fèi)用風(fēng)險(xiǎn)。 Luxturna的神奇療效 接下來(lái)的一講我們會(huì)聊一個(gè)更具有意義的問(wèn)題,，如何對(duì)基因治療藥物施行Value-Based Payment for Costly Drugs（對(duì)昂貴藥物的價(jià)值支付）,，因?yàn)楸仨氄业揭粭l合適的道路來(lái)解決基因治療費(fèi)用居高不下的難題，為真正有效經(jīng)濟(jì)的解決問(wèn)題提供方案,。 全注射流程解析,！ 掃描二維碼 獲取醫(yī)養(yǎng)精彩 關(guān)注作者 |
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