本文首發(fā)自博雅干細胞 作者:江南大學 墨憶 專家審核:江蘇大學附屬醫(yī)院 李晶 教授 近日,,新澤西州臨床生物技術(shù)公司Celularity 宣布他們研發(fā)的人胎盤造血干細胞衍生的NK細胞療法CYNK-001獲得美國食品和藥物管理局(FDA)的快速通道認證,,用于治療成年人多形性膠質(zhì)母細胞瘤(GBM)[1,2] ,。CYNK-001目前正被用于多項臨床試驗中,,包括GBM的1期臨床試驗。 “這一稱號是一個有意義的里程碑,,這一療法有潛力改善GBM患者的生活,。”Celularity首席執(zhí)行官和創(chuàng)始人Robert J. Hariri博士說,。 CYNK-001是一種非基因修飾的,、低溫保存的、同種異體胎盤造血干細胞衍生的NK細胞療法,,目前正在研究用于治療急性髓細胞性白血病,、多發(fā)性骨髓瘤。與NK細胞一樣,,CYNK-001具有溶細胞活性,,并且在腫瘤細胞周圍時會分泌包括IFN-γ在內(nèi)的免疫調(diào)節(jié)細胞因子,。 CYNK-001的1期研究(CYNK001GBM01; NCT04489420)在患有復發(fā)性GBM的成人患者中進行,旨在確定CYNK-001的最大耐受劑量,。 這些臨床試驗設置了靜脈內(nèi)給藥組或腫瘤內(nèi)給藥組,。在靜脈內(nèi)治療組中,將進行淋巴切除化療,,然后輸注CYNK-001細胞,。靜脈內(nèi)給藥組的起始劑量為1.2 x 10^9個細胞/劑量,腫瘤內(nèi)給藥組的起始積累為200 x 10^6個細胞/劑量(±50 x 10^6),。 圖片來源:celularity官網(wǎng) 這些試驗計劃納入36名患者,,他們的Karnofsky行為狀態(tài)評分≥60,器官功能適當且疾病可測量,。主要終點是劑量限制性毒性和不良事件,,次要終點包括總體緩解率、緩解持續(xù)時間,、無進展生存期,、進展時間和總體生存期。 “我們相信胎盤來源的細胞療法的獨特屬性將使我們不僅能克服NK細胞增殖和持久性的挑戰(zhàn),,而且與成人骨髓或外周血療法相比,,還能提高治療的有效性。我們期待與FDA更加緊密地合作,,以推進我們的臨床試驗,,并最終為患有這種具有歷史挑戰(zhàn)性的疾病的患者帶來新的潛在治療選擇?!?Hariri補充說,。 胎盤來源細胞被廣泛用于多種疾病的治療 近年來,胎盤來源細胞在臨床治療疾病中受到了廣泛的關(guān)注,。2020年,,NK細胞療法CYNK-001治療新冠肺炎重癥患者的新藥臨床試驗申請(IND)就獲得了FDA批準。 此外,,基于胎盤干細胞的療法也取得了很大的進展,,并受到重視。自2000年,,J. Jaroscak[3]首次報道了關(guān)于胎盤來源的干細胞后,,胎盤干細胞就開始被科學研究廣泛采用。并給多種疾病的治療帶來了全新思路,。 例如,,2019年發(fā)表的研究結(jié)果顯示,未分化的胎盤間充質(zhì)干細胞能夠用于心臟移植手術(shù)材料,治療小兒科心臟再生和修復,。來自美國波士頓的研究團隊證明,,從胎盤的羊膜和絨毛膜中分離出的干細胞(pMSCs)能夠分化成脂肪細胞、骨細胞等,,具有多種分化潛能。而且pMSCs在心肌細胞分化誘導溶液的處理下,,上調(diào)心肌細胞標志性蛋白的表達,,能夠分化成心肌細胞。 近年來,,國內(nèi)外報道的臨床案例也證實了胎盤干細胞在治療諸如腦中風,、出生缺陷等疾病中能夠發(fā)揮重要的作用。例如澳大利亞一位67歲的中分患者在中風24小時內(nèi)接受胎盤羊膜干細胞注射治療后,,在第一階段治療后就有了明顯的治療效果,,一些手部動作功能得到了恢復,并且核磁共振的結(jié)果顯示,,患者的腦組織并沒有進一步受損,。 目前,胎盤來源干細胞在治療出生缺陷領域也取得了良好的結(jié)果,。2018年澳大利亞的科研團隊開展了一項世界首創(chuàng)性療法,,利用人類胎盤干細胞激活嬰兒的肺部進行自我修復。如今,,有越來越多的患有肺部疾病的早產(chǎn)兒加入了實驗,,雖然尚未治愈這種疾病但已初步證明這種治療方式是可行的。 胎盤是寶貴的醫(yī)學資源,,值得珍惜 在國內(nèi),,目前共13款間充質(zhì)干細胞新藥獲得臨床試驗默示許可,其中不乏胎盤來源的干細胞,。胎盤來源的干細胞及免疫細胞有望成為越來越多的疾病治療的新選擇,。 胎盤有“干細胞寶庫”之稱,是寶貴的生命資源,。隨著臨床研究的進展,,基于胎盤細胞的治療產(chǎn)品已經(jīng)離市場越來越近了,有些已經(jīng)進入了上市前的關(guān)鍵試驗階段,。這類治療產(chǎn)品有具體的適應癥,,未來將以更明確的形式造福人類。 隨著科學的發(fā)展,,胎盤細胞會給人類醫(yī)學帶來巨大的發(fā)展空間,。正如著名的未來學家、奇點大學創(chuàng)始人彼得.戴曼迪斯所述,丟棄胎盤就等于丟棄了寶貴的醫(yī)學資源,! 【參考資料】 [1]http:///web/cms/index.php/company_news_article.html?news_id=23707851k%24Sn2qevMubVxfg&page_id=?next=1 [2]https://www./view/fda-grants-nk-cell-therapy-fast-track-designation-for-recurrent-gbm [3]Preliminary characterization of the surface staining of placental derivedadherent cells: a potential new source of stroma for umbilical cord blood (ucb)expansion 點擊在看,,分享給更多需要的人↓ |
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