2021年03月08日訊 /生物谷BIOON/ --吉利德（Gilead）旗下細(xì)胞治療公司凱特制藥（Kite Pharma）近日宣布,，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已批準(zhǔn)CD19 CAR-T細(xì)胞療法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）一個(gè)新的適應(yīng)癥：用于治療先前已接受過(guò)2種或多種系統(tǒng)療法的復(fù)發(fā)性或難治性（R/R）濾泡性淋巴瘤（FL）成人患者,。

特別值得一提的是，Yescarta是第一款被批準(zhǔn)用于治療惰性FL的CAR-T細(xì)胞療法,。該適應(yīng)癥基于緩解率數(shù)據(jù)獲得加速批準(zhǔn),。此前，FDA已授予Yescarta治療FL的突破性藥物資格和優(yōu)先審查資格,。

另外,，這項(xiàng)批準(zhǔn)也標(biāo)志著Kite開(kāi)發(fā)的細(xì)胞療法獲得監(jiān)管批準(zhǔn)的第三個(gè)適應(yīng)癥。2020年7月和2020年12月,，該公司另一款CD19 CAR-T細(xì)胞療法獲得美國(guó)和歐盟批準(zhǔn),，成為全球首個(gè)治療套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）的CAR-T細(xì)胞療法，該藥具體適應(yīng)癥為：用于治療復(fù)發(fā)或難治性套細(xì)胞淋巴瘤（R/R MCL）成人患者,。在關(guān)鍵ZUMA-2臨床試驗(yàn)中,，Tecartus單次輸注治療的客觀緩解率（ORR）為87%、完全緩解率（CR）為67%,。

Yescarta治療R/R FL新適應(yīng)癥的批準(zhǔn),，基于關(guān)鍵ZUMA-5（NCT03105336）臨床試驗(yàn)的結(jié)果。ZUMA-5是一項(xiàng)正在進(jìn)行的單臂,、多中心,、開(kāi)放標(biāo)簽II期研究，入組的是復(fù)發(fā)性或難治性iNHL成人患者,，包括FL和邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）2種亞型,，這些患者先前接受過(guò)至少2種系統(tǒng)治療，包括一種抗CD20單抗與烷基化劑聯(lián)合用藥,。研究的目的是評(píng)估在這一患者群體中單次輸注Yescarta的有效性和安全性,。研究的主要終點(diǎn)是根據(jù)Lugano分類（2014）由獨(dú)立審查委員會(huì)（IRC）評(píng)估的客觀緩解率（ORR）。次要終點(diǎn)包括完全緩解率（CR）,、緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）,、無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）、總生存期（OS）,、安全性,、CAR-T細(xì)胞和細(xì)胞因子水平。

結(jié)果顯示,，在全部R/R FL患者中（81例可評(píng)估患者進(jìn)行療效分析）,，有91%的患者接受Yescarta單次輸注表現(xiàn)出治療反應(yīng)（ORR=91%）,，其包60%的患者實(shí)現(xiàn)完全緩解（CR=60%）。中位隨訪14.5個(gè)月時(shí),，中位DOR尚未達(dá)到,。在安全性分析數(shù)據(jù)集中（n=146），3級(jí)或更高級(jí)別的細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）和神經(jīng)系統(tǒng)毒性發(fā)生率分別為8%和12%,。

FL是一種惰性非霍奇金淋巴瘤（iNHL）,，在這類疾病中，惡性腫瘤生長(zhǎng)緩慢,，但隨著時(shí)間的推移會(huì)變得更具侵襲性,。FL是最常見(jiàn)的惰性淋巴瘤，也是全球第二大最常見(jiàn)的淋巴瘤類型,。FL約占全球確診淋巴瘤病例的22%,。目前，已接受過(guò)2種或多種系統(tǒng)療法的復(fù)發(fā)或難治性惰性FL患者,，治療選擇有限,。

Yescarta是一款CD19 CAR-T細(xì)胞療法，由吉利德豪擲119億美元收購(gòu)Kite獲得,。在美國(guó),，Yescarta于2017年10月獲FDA批準(zhǔn)，是第一個(gè)治療復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤（LBLC）成人患者的CAR-T細(xì)胞療法,，具體適應(yīng)癥為：用于既往接受過(guò)2種或多種系統(tǒng)療法的復(fù)發(fā)或難治性LBCL成人患者的治療,，包括彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）、原發(fā)性縱膈大B細(xì)胞淋巴瘤（PMBCL）,、高級(jí)別B細(xì)胞淋巴瘤（HGBL）,，以及源于濾泡性淋巴瘤（FL）的DLBCL（即轉(zhuǎn)化型FL，TFL）,。Yescarta不適用于原發(fā)性中樞神經(jīng)系統(tǒng)淋巴瘤的治療,。

在中國(guó)，Yescarta（益基利侖賽注射液[擬定],，代號(hào)FKC876）由上海復(fù)星醫(yī)藥集團(tuán)與凱特制藥成立的合營(yíng)企業(yè)復(fù)星凱特生物科技有限公司（FOSUN Kite）開(kāi)發(fā),。2020年3月中旬，復(fù)星凱特宣布,，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）已將CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品益基利侖賽注射液（擬定）的新藥上市申請(qǐng)（NDA）納入優(yōu)先審評(píng),，用于治療二線或以上系統(tǒng)性治療后復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤成人患者，包括彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型,、原發(fā)性縱隔B細(xì)胞淋巴瘤（PMBCL）,、高級(jí)別B細(xì)胞淋巴瘤和濾泡淋巴瘤轉(zhuǎn)化的DLBCL。

益基利侖賽注射液（代號(hào)FKC876）是復(fù)星凱特從凱特制藥引進(jìn)Yescarta(axicabtagene ciloleucel)技術(shù),、并獲授權(quán)在中國(guó)進(jìn)行本地化生產(chǎn)的靶向CD19自體CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品,。

該產(chǎn)品是復(fù)星凱特在中國(guó)推進(jìn)商業(yè)化的第一個(gè)CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品,，也是國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正式受理上市申請(qǐng)的第一個(gè)CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品。作為一種全新的腫瘤治療手段,，F(xiàn)KC876能夠?yàn)橹袊?guó)接受了二線或以上系統(tǒng)性治療后復(fù)發(fā)或難治的大B細(xì)胞淋巴瘤患者帶來(lái)新生的希望和機(jī)會(huì),。（生物谷Bioon.com）

原文出處：U.S. FDA approves Yescarta? for Relapsed or Refractory Follicular Lymphoma After Two or More Lines of Systemic Therapy