美國(guó)食品和藥物管理局 (FDA) 已批準(zhǔn)氫化可的松(hydrocortisone)口服顆粒作為 17 歲以下兒童腎上腺皮質(zhì)功能不全 (AI) 的替代療法,。氫化可的松口服顆粒是第一個(gè)也是唯一一個(gè)獲得FDA批準(zhǔn)的用于治a療腎上腺皮質(zhì)功能不全的顆粒狀氫化可的松制劑,專(zhuān)門(mén)設(shè)計(jì)用于兒童,。 南加州大學(xué)凱克醫(yī)學(xué)院先天性腎上腺增生(CAH)綜合護(hù)理診所聯(lián)合主任和兒科教授Mitchell Geffner MD說(shuō),,“氫化可的松是一個(gè)非常受歡迎的治療選擇,對(duì)于那些之前依賴(lài)成人強(qiáng)度的氫化可的松來(lái)治療腎上腺皮質(zhì)功能不全的兒童來(lái)說(shuō),,低至0.5毫克的選擇,,可以為患者提供更準(zhǔn)確和個(gè)性化的劑量。" FDA對(duì)氫化可的松的批準(zhǔn)得到了六項(xiàng)臨床研究的支持,,其中包括第一個(gè)也是唯一一個(gè)口服氫化可的松用于新生兒至8歲以下腎上腺皮質(zhì)功能不全兒童的干預(yù)性III期研究,。氫化可的松實(shí)現(xiàn)了皮質(zhì)醇水平較基線的顯著增加(P<0.0001),并發(fā)現(xiàn)其耐受性良好,,無(wú)嚴(yán)重不良事件,。 在氫化可的松獲批之前,口服氫化可的松只有FDA批準(zhǔn)的5mg及以上的片劑制劑,。許多兒童患者需要更低的劑量和更靈活的精確滴定,。氫化可的松將提供0.5毫克、1毫克,、2毫克和5毫克強(qiáng)度的產(chǎn)品,,使臨床醫(yī)生能夠更靈活地根據(jù)每位患者的需求,,按照劑量和用法說(shuō)明進(jìn)行個(gè)體化用藥。 關(guān)于小兒腎上腺皮質(zhì)功能不全癥 小兒腎上腺皮質(zhì)功能不全(AI)是一種比較罕見(jiàn)的疾病,,其特點(diǎn)是不能合成和釋放皮質(zhì)醇,,有時(shí)也不能釋放醛固酮。 當(dāng)由于先天性腎上腺增生(CAH)發(fā)生時(shí),,還會(huì)有過(guò)多的雄性激素(導(dǎo)致受影響的女性有男性化的外生殖器,,如果不進(jìn)行適當(dāng)?shù)闹委煟赡軙?huì)出現(xiàn)青春期早熟,、生長(zhǎng)提前終止和男女身材矮小),。原發(fā)性或中樞性(二級(jí)和三級(jí))AI患者體內(nèi)缺乏適當(dāng)水平的皮質(zhì)醇。 系統(tǒng)中皮質(zhì)醇的減少可能導(dǎo)致致命的后果,,如腎上腺危機(jī),。為了生存,AI患者必須每天補(bǔ)充缺失的皮質(zhì)醇,。據(jù)估計(jì),,在美國(guó),小兒AI影響著5000到11000名兒童,。 關(guān)于氫化可的松 氫化可的松是一種速釋口服氫化可的松顆粒制劑,,專(zhuān)門(mén)為滿(mǎn)足腎上腺皮質(zhì)功能不全的兒童患者的用藥需求而設(shè)計(jì)。 氫化可的松有四種強(qiáng)度:0.5毫克,、1毫克,、2毫克和5毫克,為臨床醫(yī)生提供更大的用藥?kù)`活性,??晒﹥和褂玫难谖遁o料消除了氫化可的松的苦味。氫化可的松在常溫下的保質(zhì)期為3年,,無(wú)需冷藏,。 參考資料 [1]Eton Pharmaceuticals Announces Availability of Orphan Drug ALKINDI? SPRINKLE (hydrocortisone) in the |
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