胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（pancreatic neuroendocrine neoplasm,，pNENs）是來源于胰腺內(nèi)分泌部的一類少見腫瘤,，原稱為胰島細(xì)胞瘤，約占原發(fā)性胰腺腫瘤的3%~5%。晚期神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤(NET)的治療選擇有限,。

在3期SANET-ep研究中，索凡替尼（Surufatinib）在胰外神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（NET）中表現(xiàn)出了優(yōu)越的療效,。在SANET-p研究中,，我們旨在評估索凡替尼對晚期胰腺NET患者的療效和安全性,。

研究方法

SANET-p是一項多中心、隨機(jī),、雙盲、安慰劑對照的3期研究,，在全國21家醫(yī)院展開,。符合條件的患者為進(jìn)展期,、晚期、分化良好的成年胰腺NET患者（18歲或以上）,，體力狀況（ECOG）評分為0或1,，且既往最多使用兩種系統(tǒng)治療方案治療并進(jìn)展,。

患者按照隨機(jī)分配（2:1）接受300mg索凡替尼或安慰劑，每天口服一次,，連續(xù)4周的治療周期，直到疾病進(jìn)展,、不可耐受的毒性等,。主要終點是研究者評估的意向治療人群的無進(jìn)展生存期，其中包括隨機(jī)化的所有患者,。

研究結(jié)果

2016年2月18日至2019年11月11日期間，在264名篩查出的患者中,，172名（65%）患者被隨機(jī)分配接受索凡替尼（n=113）或安慰劑（n=59）。

結(jié)果顯示,，索凡替尼組的中位隨訪時間為19.3個月,，安慰劑組為11.1個月。研究者評估的中位無進(jìn)展生存期為索凡替尼10.9個月,，而安慰劑為3.7個月,。該試驗在中期分析時符合提前停止標(biāo)準(zhǔn)，并在獨立數(shù)據(jù)監(jiān)測委員會的建議下終止,。

最常見的3級或更嚴(yán)重的治療相關(guān)不良事件是高血壓、蛋白尿和高甘油三酯血癥,。治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件方面，索凡替尼組有25例（22%）,，安慰劑組有4例（7%）。索凡替尼組有3例治療期間死亡,，包括2例因不良事件而死亡,，1例死于疾病進(jìn)展。安慰劑組的1例治療期間死亡歸因于疾病進(jìn)展,。

結(jié)論

索凡替尼可顯著改善進(jìn)展期、晚期胰腺NET患者的無進(jìn)展生存期,，且安全性可耐受，因此可作為該類患者群體的潛在治療選擇,。