|
受COVID-19影響,，一年一度的JP摩根醫(yī)療保健大會改為2021年1月11日~14日在線上舉行,，這也是此峰會舉辦39屆以來首次在網(wǎng)絡(luò)上召開。 若說巨頭掌門人在JP摩根現(xiàn)場的賣力吆喝是為了穩(wěn)住投資者信心,，安撫董事會情緒,，甚至可能有些許作秀成分；那Biotech公司在JP摩根上的動機則簡單直接——尋找來自資金或者項目方面的潛在合作機會,。 本屆JP摩根大會上,，眾多Biotech的領(lǐng)袖展示了哪些獨門技藝？本文從海量的演說中列舉了其中10家企業(yè)供大家欣賞,。 Vertex：囊性纖維化領(lǐng)域“唯我獨尊”福泰制藥（Vertex）是暢銷書《十億美元分子》的原型,。這家成立于1989年的公司從1000萬美元資金起步，由默沙東出走的化學家喬舒亞·博格創(chuàng)立,。如今已在全球全球制藥企業(yè)TOP50中排名第39位,，2020年營收超過40億美元。支撐Vertex從一家Biotech蛻變?yōu)锽iopharma的獨門絕技便是這家公司在囊性纖維化領(lǐng)域的幾個重磅產(chǎn)品,。囊性纖維化是一種常染色體隱形遺傳病,，雖然在亞洲人群中較罕見，但在北美,、歐洲和澳大利亞發(fā)病率較高,，影響了超過7.5萬人群。該公司開發(fā)的3款囊性纖維化藥物幾乎覆蓋了絕大多數(shù)的患者,。
福泰制藥CEO Reshma Kewalramani原來是該公司CMO（首席醫(yī)學官）,，于2020年4月接替由CEO晉升為董事長的Jeffrey Leiden。Kewalraman在本屆JP摩根大會上表示，除了要在全球范圍內(nèi)推廣三聯(lián)CF治療Trikafta以及加強現(xiàn)有產(chǎn)品管線處于中后期的產(chǎn)品開發(fā)計劃（比如與CRISPR公司合作開發(fā)的基因療法CTX001）,，也希望能找到一些補充其產(chǎn)品線的候選藥物,。總部位于愛爾蘭的爵士制藥（Jazz Pharmaceuticals）成立于2003年,，現(xiàn)已發(fā)展成為年收入超過21億美元的公司,。其上市的產(chǎn)品針對適應(yīng)證比較有意思，有治療嗜睡引起的猝倒證和白天過度嗜睡,、有用于強迫癥治療以及精神分裂癥等精神類藥物,；同時還有治療小細胞肺癌的腫瘤藥物。
該公司的CEO Bruce Cozadd在JP摩根上表示,，2022年底之前還會推出5款產(chǎn)品,，并且這些產(chǎn)品未來兩年的營收將在公司總營收上貢獻超過50%的比例。Moderna：最壞的情況,，是成為一家知名疫苗公司受COVID-19的影響,，如今幾乎沒有人不知道因開發(fā)mRNA疫苗大獲成功的Moderna公司了。事實上,，Moderna成立時間并不長,，到今天也不過僅僅10年光景。該公司CEO Stéphane Bancel在其JPM演講中表示,，由于COVID-19疫苗的成功,，Moderna的形象得到了極大提升，并且該公司有望在2021年迎來拐點年,。據(jù)Bancel披露,，Moderna已經(jīng)拿到了117億美元的COVID疫苗訂單，僅次于輝瑞,，有望在今年躋身頂級疫苗生產(chǎn)企業(yè)之列,，2021年計劃6億至10億劑COVID疫苗。此外還有一系列在流感,、寨卡病毒,、呼吸道合胞病毒（RSV）和其他疾病中還有許多候選藥物，比如今年將進入III期臨床的巨細胞病毒疫苗（mRNA-1647）有望為公司帶來20億至50億美元的銷售峰值,。“Moderna未來的發(fā)展,，最壞的情況就是變成了一家非常重要的疫苗公司，這是我們不希望看到的,。”這可能是本屆JP摩根上最具有凡爾賽文學的話術(shù),。不過Bancel依然執(zhí)著地向投資者解釋,，Moderna不想成為以某項技術(shù)或者某個藥物著稱的企業(yè)，而是希望發(fā)展成為一家平臺型企業(yè)。BioNTech：為生產(chǎn)mRNA新冠疫苗“開足馬力”BioNTech表示,，2021年的目標生產(chǎn)20億劑與輝瑞合作開發(fā)的mRNA新冠疫苗Comirnaty,，高于之前的目標13億劑。產(chǎn)量提升將依賴BioNTech和輝瑞合作的6個全球生產(chǎn)基地,，包括即將在今年2月上線的德國馬爾堡生產(chǎn)基地,，該基地將擁有7.5億劑的年產(chǎn)能。
BioNTech馬爾堡生產(chǎn)基地 此外,，BioNTech還計劃推出每瓶六劑的疫苗小瓶以簡化存儲,，并擴展新的供應(yīng)商和CMO，擴大兒童,、孕婦和其他亞人群標簽,。除了擴大疫苗的患者覆蓋范圍，BioNTech還計劃對其當前配方進行進一步的穩(wěn)定性測試（受嚴格的冷鏈要求束縛）,、不含聚乙二醇的配方（可能與副作用有關(guān)）,，以及溫度更穩(wěn)定的注射配方。 談及COVID疫苗的生產(chǎn)企業(yè),，像Novavax,、Catalen也在JP摩根上闡述了其強大的疫苗開發(fā)能力和產(chǎn)能優(yōu)勢。 藍鳥生物：業(yè)務(wù)拆分,，遺傳病和腫瘤學獨立運作藍鳥生物（Bluebird Bio）在JP摩根上宣布將拆分為兩家公開上市的制藥公司,，一家致力于治療嚴重遺傳疾病（Bluebird Bio）,，另一家致力于治療癌癥（尚未命名）,。 
Nick Leschly 現(xiàn)有CEO Nick Leschly將領(lǐng)導尚未命名的腫瘤學公司，并擔任藍鳥生物公司的執(zhí)行主席,，現(xiàn)任遺傳疾病業(yè)務(wù)總裁Andrew Obenshain將擔任藍鳥生物的CEO,。 Nick Leschly稱，將兩塊業(yè)務(wù)劃分獨立,，能夠使各自業(yè)務(wù)翻番,，從而推動戰(zhàn)略和運營目標。藍鳥生物開發(fā)了用于嚴重遺傳病和腫瘤學的基因和細胞療法,，其第一款商業(yè)產(chǎn)品現(xiàn)已在歐洲獲得批準,。 Fujifilm：將憑醫(yī)療系統(tǒng)和生物CDMO實現(xiàn)業(yè)績翻番富士膠片（Fujifilm）算是一家從其他行業(yè)跨界進入生物醫(yī)藥領(lǐng)域的公司。其CEO Kenji Sukeno表示,，富士膠片目標是到2025年,，醫(yī)療保健收入幾乎翻一番，達到1萬億日元（約93億美元）,，并且主要依靠其快速增長的醫(yī)療系統(tǒng)和生物CDMO業(yè)務(wù)來實現(xiàn)這一目標,。Sukeno稱,，假設(shè)富士公司以17億美元收購日立公司的診斷成像相關(guān)業(yè)務(wù)，其醫(yī)療系統(tǒng)收入預(yù)計將在2021年激增至約5,000億日元（46億美元）,。同時,，富士膠片希望其生物CDMO業(yè)務(wù)到2024年將達到2000億日元（18億美元）。傳奇生物原來隸屬于金斯瑞旗下,，于2020年6月在美國納斯達克掛牌上市,，正在成為全球細胞治療領(lǐng)域連接東西方的橋梁。早在2017年12月,，強生醫(yī)療子公司（楊森）以3.5億美元的前期付款和后續(xù)里程碑付款（已兌現(xiàn)1.1億美元）引進了傳奇生物開發(fā)的靶向BCMA的CAR-T療法ciltacabtagene autoleucel（簡稱cilta-cel）,。2020年12月，cilta-cel已開始在FDA滾動提交生物制品許可申請（BLA）,，預(yù)計該申請將在2021年下半年獲得批準,。傳奇生物還計劃于2021年上半年提交cilta-cel在歐洲的上市許可申請（MAA），下半年提交中國BLA,。萬春醫(yī)藥：正在為中,、美雙NDA布局營銷體系萬春醫(yī)藥普那布林將在2021年進入商業(yè)化階段。該產(chǎn)品于2021年獲得中國NMPA和美國FDA在重度中性粒細胞減少癥（CIN）治療領(lǐng)域“突破性治療品種”雙認定,，是該領(lǐng)域30多年以來在治療標準和臨床獲益上的首次重大突破,。
該公司希望將普那布林做成與經(jīng)典的放（化）療和近年興起的PD-1/PD-L1/CTLA-4等聯(lián)用的腫瘤免疫治療的骨架藥物。其CEO黃嵐博士稱,，預(yù)期在2030年前中國市場規(guī)模超過100億人民幣/年,，美國市場規(guī)模超過50億美元/年，并正在布局中,、美市場營銷體系,。亞盛醫(yī)藥：2020年全球“孤兒藥”之王 亞盛醫(yī)藥楊大俊博士在JP摩根大會上介紹了公司多項里程碑式進展，其中最令人關(guān)注的是該公司2020年共囊獲了9項孤兒藥資格認證,，不僅創(chuàng)中國藥企史上之最,，也是全球藥企中2020年的單年最高。 
該公司的起家技術(shù)也比較特別,，憑借其細胞凋亡和蛋白-蛋白相互作用兩大科學機制,，其開發(fā)的藥物“全球創(chuàng)新”的戰(zhàn)略效應(yīng)逐步顯現(xiàn)，其首個NDA藥物HQP1351已經(jīng)被中國藥監(jiān)局納入優(yōu)先審評,，有望在今年獲批上市,。 百濟神州：手握12款商業(yè)化產(chǎn)品的巨型Biotech百濟神州每一次重大交易事件刷屏的背后，大家更多的關(guān)注在這家將自有產(chǎn)品license out出去后又拿到了多少錢,，或者是斥巨資引進了什么平臺什么技術(shù),。其為了加碼商業(yè)化銷售體系的搭建引進的成熟產(chǎn)品往往被我們所忽略。在這次的JP摩根大會上,，其CEO歐雷強表示百濟神州2021年將擁有多達12種商業(yè)產(chǎn)品,，除了已經(jīng)進入醫(yī)保目錄的替雷利珠單抗和澤布替尼是其自研之外,，其他產(chǎn)品主要是靠從新基,、安進以及百奧泰等公司的交易中引進,。
百濟神州每年投入巨額的研發(fā)投入為國內(nèi)同行所驚嘆，與此同時這些投入能否獲得相應(yīng)的商業(yè)化回報也為一些投資者質(zhì)疑,。以銷售代表背景出身的中國CEO吳曉濱博士能否在百濟神州再次續(xù)寫其商業(yè)化天賦,？隨著十幾款藥物陸續(xù)進入市場，是騾子是馬,，考驗百濟神州究竟能否從Biotech變?yōu)樗幤缶揞^的時機到了,。
|
