血友病是凝血因子缺乏而導(dǎo)致的凝血功能障礙的出血性疾病,。因患者終身都可能伴隨出血傾向，很多患者關(guān)心有沒(méi)有什么治療方式,，不用頻繁輸因子也能夠改善出血的問(wèn)題,。而基因療法的研究和發(fā)展一直以來(lái)也備受血友病患者以及家屬的期待。

【療法原理】基因治療能解決血友病源頭問(wèn)題嗎,？

基因治療是一種以改變基因表達(dá)為基礎(chǔ)的治療與預(yù)防遺傳性疾病和多因素疾病的方法,，它通過(guò)基因工程的實(shí)驗(yàn)手段，將正?；颍òㄕ{(diào)控序列）導(dǎo)入基因缺陷的患者體內(nèi),，使導(dǎo)入的基因發(fā)揮作用或使缺陷基因在原位得以校正和修復(fù)，從而糾正基因缺陷導(dǎo)致的各項(xiàng)異常表現(xiàn),。

基因療法對(duì)于血友病患者的治療,，目的是讓患者自身的細(xì)胞能夠達(dá)到生產(chǎn)凝血因子Ⅷ或Ⅸ，進(jìn)而提高完善病人的凝血能力,。簡(jiǎn)單來(lái)說(shuō)基因治療就是把缺陷的基因替代或者進(jìn)行修補(bǔ),，這樣血友病患者就可達(dá)到一個(gè)“治愈”狀態(tài)！

這對(duì)于一直依賴輸因子和藥物的血友病患者來(lái)說(shuō),，無(wú)疑是新的希望,！但目前這項(xiàng)治療理念還未完善,，未普及于臨床,。

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